Correlatie tussen functionele capaciteit en functionele capaciteit bij Duchenne spierdystrofie

Duchenne spierdystrofie

Kinderen van 5 tot 18 jaar met Duchenne spierdystrofie

Ander: geen tussenkomst

geen tussenkomst

Correlatie tussen fysieke activiteit (VM) en kwantitatieve spierindex

We analyseren de correlatie tussen de verandering in het aantal activiteiten vanaf baseline tot week 48 en de verandering in spierkwantitatieve metingen van bovenste en onderste extremiteiten vanaf baseline tot week 48. De activiteitentellingen worden gemeten met ActiGraph wgt3x-bt gedragen op de dominante enkel en pols van de patiënt. Versnellingsmeters registreerden versnelling in drie orthogonale assen (x, y, z) bij 30 Hz. Accelerometer-opnamen werden geüpload naar ActiLife-software, geïntegreerd in tijdperken van 15 seconden, en omgezet in een omnidirectionele versnellingsschatting, of vectormagnitude (VM), berekend als de vierkantswortel van de som van de triaxiale signalen in het kwadraat.

De spierkwantiteit wordt gemeten met Microfet2. De spierkwantiteit van de bovenste extremiteit is de som van de flexie en extensie van beide ellebogen en de onderste extremiteit is de som van zowel knieflexie als -extensie en bilaterale dorsiflexie van de enkel.

Correlatie tussen fysieke activiteit en de schaal van Vignos

We analyseren de correlatie tussen de verandering in het aantal activiteiten van baseline tot 48 weken en de verandering in de Vignos-schaalscore van baseline tot 48 weken. Op de Vignos-schaal varieert het cijfer van 1 tot 10; 1 betekent dat de patiënt zelfstandig kan lopen en traplopen, 10 betekent dat de patiënt bedlegerig is

Correlatie tussen fysieke activiteit en Brooke-schaal

We analyseren de correlatie tussen de verandering in het aantal activiteiten van baseline tot 48 weken en de verandering in Brooke-schaalscore van baseline tot 48 weken. De cijfers op de Brooke-schaal variëren van 1 tot 6; 1 betekent dat de patiënt kan beginnen met de armen langs de zijkanten en de armen in een volledige cirkel kan abduceren totdat ze elkaar boven het hoofd raken, terwijl 6 betekent dat ze hun handen niet naar hun mond kunnen brengen en geen bruikbare functie hebben van de handen.

Correlatie tussen fysieke activiteit en 6MWT (6 minuten looptest)

We analyseren de correlatie tussen de verandering in het aantal activiteiten van baseline tot 48 weken en de verandering in 6MWT-resultaten van baseline tot 48 weken. De 6MWT beoordeelt de afgelegde afstand gedurende 6 minuten.

Correlatie tussen fysieke activiteit en NSAA (The North Star Ambulante Assessment)

We analyseren de correlatie tussen de verandering in het aantal activiteiten van baseline tot 48 weken en de verandering in NSAA-scores van baseline tot 48 weken. De NSAA is een beoordelingsschaal met 17 items die wordt gebruikt om functionele motoriek te meten bij ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD). Het omvat verschillende items die vaardigheden beoordelen die nodig zijn om functioneel ambulant te blijven, items die vaardigheden beoordelen, zoals het hoofd omhoog houden en op de hielen staan ​​die deels aanwezig kunnen zijn in de vroege stadia van de ziekte, en een aantal activiteiten zoals huppelen.

Elk item kan worden gescoord op een 3-puntsschaal met behulp van eenvoudige criteria: 2 - Normaal bereikt doel zonder enige hulp; 1 - Gewijzigde methode maar bereikt doel onafhankelijk van fysieke hulp van een andere persoon; 0 - Niet in staat zelfstandig te presteren.

Een totaalscore kan worden verkregen door de scores voor alle afzonderlijke items op te tellen. De score kan variëren van 0, als alle activiteiten zijn mislukt, tot 34, als alle activiteiten zijn voltooid.

Correlatie tussen fysieke activiteit en PUL (Performance of Upper Limb-module voor DMD)

We analyseren de correlatie tussen de verandering in het aantal activiteiten van baseline tot 48 weken en de verandering in PUL-scores van baseline tot 48 weken.

De PUL omvat 22 items met een invoeritem om het functionele beginniveau te definiëren (wat overeenkomt met de Brooke-schaal) en 21 items onderverdeeld in schouderniveau (4 items), elleboogniveau (9 items) en distaal (d.w.z. pols en vingers). ) niveau (8 items). Voor zwakkere patiënten betekent een lage score op het invoeritem (d.w.z. minder dan 4 punten van item A) dat items op schouderhoogte niet hoeven te worden uitgevoerd. Elke dimensie kan afzonderlijk worden gescoord met een maximale score van 16 voor schouderniveau, 34 voor elleboogniveau en 24 voor distaal niveau. Een totaalscore kan worden behaald door de scores op drie niveaus bij elkaar op te tellen, met een maximale globale score van 74 punten.

Correlatie tussen fysieke activiteit en PEDI-CAT (de Pediatric Evaluation of Disability Inventory-Computer Adaptive Test)

We analyseren de correlatie tussen de verandering in activiteitentellingen vanaf baseline tot 48 weken en de verandering in mobiliteit en zelfzorgdomeinscores van PEDI-CAT vanaf baseline tot 48 weken.

De PEDI-CAT bevat een computer-adaptief platform met 276 items op basis van rapportage door ouders of verzorgers, en heeft vier domeinen die betrekking hebben op dagelijkse activiteiten, mobiliteit, sociale/cognitieve functie en verantwoordelijkheid. De PEDI-CAT levert een enkele score op, geschaald van 0 tot 100 voor zowel Mobiliteit als Zelfzorg, waarbij hogere scores een grotere functie aangeven.

Correlatie tussen fysieke activiteit en EQ-5D(EuroQol-5D)

We analyseren de correlatie tussen de verandering in het aantal activiteiten van baseline tot 48 weken en de verandering in EQ-5D van baseline tot 48 weken.

EuroQol EQ-5D is een op voorkeuren gebaseerd HRQOL-meetinstrument voor de vijf dimensies 'inspanningsvermogen', 'zelfmanagement', 'dagelijkse activiteit', 'pijn/ongemak' en 'angst/depressie' in termen van 'geen probleem', 'enigszins Geëvalueerd op drie niveaus van 'een probleem hebben' en 'een ernstig probleem hebben', en het algehele niveau werd beoordeeld op een thermometervormige 20 cm verticale visuele analoge schaal met 0 punten voor de laagste gezondheid en 100 punten voor de hoogste gezondheidsstatus.

Correlatie tussen fysieke activiteit en CHQ-PF50(Child Health Questionnaire - Parent form 50 )

We analyseren de correlatie tussen de verandering in het aantal activiteiten van baseline tot 48 weken en de verandering in EQ-5D van baseline tot 48 weken.

De Child Health Questionnaire - Parent form 50 (CHQ-PF50) bestaat uit 50 vragen en 12 schalen (fysiek functioneren, rol/sociale beperkingen-fysiek, rol/sociale beperkingen-emotioneel/gedragsmatig, geestelijke gezondheid, zelfrespect, gedrag, lichamelijke pijn/ongemak, algemene gezondheidspercepties, gezinsactiviteiten, invloed van ouders op tijd, emotionele impact van ouders) en 2 globale items (globaal gedrag en algemene algemene gezondheid), 2 samenvattende scores (lichamelijke en psychosociale samenvattende scores) is een hulpmiddel om de levenskwaliteit van kinderen. De ruwe score wordt omgezet in een omgerekende score tussen 0-100, en hoe hoger de score, hoe beter de kwaliteit van leven.

Correlatie tussen fysieke activiteit en kwantitatieve spierechografie

We analyseren de correlatie tussen de verandering in activiteit vanaf de uitgangssituatie tot week 48 en de verandering in kwantitatieve spierechografie vanaf nul tot week 48. We zullen de echogeniciteit van de spieren meten op 12 plaatsen, waaronder de deltaspier, biceps brachii, pols-/vingerflexoren, rectus femoris, tibialis anterior, mediale gastrocnemius, kauwspieren, sternocleidomastoideus, geniohyoid en diafragma. De gemiddelde grijsschaal van bovenstaande spieren zal worden geanalyseerd met ImageJ-software (https://imagej.nih.gov).

Correlatie tussen fysieke activiteit en DMD-PROM van de bovenste ledematen

We analyseren de correlatie tussen de verandering in activiteit vanaf de uitgangssituatie tot week 48 en de verandering in de DMD-PROM van de bovenste ledematen vanaf de uitgangssituatie tot week 48. DMD PROM voor de bovenste ledematen is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat, ontworpen om de prestaties van de bovenste ledematen in het dagelijks leven te beoordelen. Het bevat 32 items en elk item wordt gescoord op een schaal van 3 punten: 2 - kan de taak gemakkelijk uitvoeren; 1-kan moeilijk proeven; 0-onmogelijk zonder hulp. Een totaalscore is de som van de scores voor alle afzonderlijke items. De score kan variëren van 0 tot 64.

Correlatie tussen fysieke activiteit en longfunctietest

We analyseren de correlatie tussen de verandering in activiteit vanaf baseline tot week 48 en de verandering in longfunctietest vanaf baseline tot week 48. De maximale inspiratoire druk en de maximale expiratoire druk zullen worden gemeten met spirometrie (Spirovis, Cosmed Srl, Rome, Italië).