Корреляция между функциональной способностью и функциональной способностью при мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна

Дети в возрасте от 5 до 18 лет с мышечной дистрофией Дюшенна

Другой: без вмешательства

без вмешательства

Корреляция между физической активностью (ВМ) и количественным показателем мышц

Мы анализируем корреляцию между изменением показателей активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением количественных показателей мышц верхних и нижних конечностей от исходного уровня до 48-й недели. Подсчеты активности будут измеряться с помощью ActiGraph wgt3x-bt, надетого на основную лодыжку и запястье пациента. Акселерометры регистрировали ускорение по трем ортогональным осям (x, y, z) с частотой 30 Гц. Записи акселерометра были загружены в программное обеспечение ActiLife, объединены в 15-секундные периоды и преобразованы в оценку всенаправленного ускорения или векторную величину (VM), рассчитанную как квадратный корень из суммы квадратов трехосных сигналов.

Количественные показатели мышц будут измеряться с помощью Microfet2. Количество мышц верхней конечности представляет собой сумму сгибания и разгибания обоих локтей, а нижней конечности представляет собой сумму сгибания и разгибания коленного сустава и двустороннего тыльного сгибания голеностопного сустава.

Корреляция между физической активностью и шкалой Виньоса

Мы анализируем корреляцию между изменением количества активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением балла по шкале Vignos от исходного уровня до 48-й недели. По шкале Виньоса оценка варьируется от 1 до 10; 1 означает, что пациент может ходить и подниматься по лестнице без посторонней помощи, а 10 означает, что пациент прикован к постели.

Корреляция между физической активностью и шкалой Брука

Мы анализируем корреляцию между изменением показателей активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением балла по шкале Брука от исходного уровня до 48-й недели. Оценки по шкале Брука варьируются от 1 до 6; 1 означает, что пациент может начать с руками по бокам и может отводить руки в полный круг, пока они не коснутся над головой, а 6 означает, что он не может поднять руки ко рту и не имеет полезной функции руки.

Корреляция между физической активностью и 6MWT (тест 6-минутной ходьбы)

Мы анализируем корреляцию между изменением показателей активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением результатов 6MWT от исходного уровня до 48-й недели. 6MWT оценивает расстояние, пройденное за 6 минут.

Корреляция между физической активностью и NSAA (амбулаторная оценка North Star)

Мы анализируем корреляцию между изменением показателей активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением показателей NSAA от исходного уровня до 48-й недели. NSAA представляет собой оценочную шкалу из 17 пунктов, которая используется для измерения функциональных двигательных способностей у амбулаторных детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Он включает в себя несколько пунктов, оценивающих способности, которые необходимы для того, чтобы оставаться функционально амбулаторным, пункты, оценивающие способности, такие как подъем головы и стояние на пятках, которые могут частично присутствовать на ранних стадиях заболевания, и ряд действий, таких как прыжки.

Каждый пункт может быть оценен по 3-балльной шкале с использованием простых критериев: 2 - Нормально достигает цели без посторонней помощи; 1 - Модифицированный метод, но достигает цели независимо от физической помощи другого человека; 0 - Невозможно достичь самостоятельно.

Общий балл может быть получен путем суммирования баллов по всем отдельным пунктам. Оценка может варьироваться от 0, если все действия не выполнены, до 34, если все действия выполнены.

Корреляция между физической активностью и PUL (эффективность модуля верхних конечностей при МДД)

Мы анализируем корреляцию между изменением показателей активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением показателей PUL от исходного уровня до 48-й недели.

PUL включает 22 пункта с входным пунктом для определения начального функционального уровня (который соответствует шкале Брука) и 21 пункт, подразделяемый на уровень плеча (4 пункта), уровень локтя (9 пунктов) и дистальный (т.е. запястье и пальцы). ) уровень (8 предметов). Для более слабых пациентов низкий балл по начальному пункту (т. е. менее 4 баллов по пункту А) означает, что нет необходимости выполнять пункты на уровне плеч. Каждое измерение может быть оценено отдельно с максимальной оценкой 16 для уровня плеча, 34 для уровня локтя и 24 для дистального уровня. Общий балл может быть получен путем сложения трехуровневых баллов с максимальным общим баллом 74 балла.

Корреляция между физической активностью и PEDI-CAT (педиатрическая оценка инвалидности - компьютерный адаптивный тест)

Мы анализируем корреляцию между изменением показателей активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением показателей мобильности и самообслуживания по шкале PEDI-CAT от исходного уровня до 48-й недели.

PEDI-CAT включает в себя компьютерно-адаптивную платформу с 276 элементами, основанными на отчетах родителей или опекунов, и имеет четыре домена, которые охватывают повседневную деятельность, мобильность, социальные/когнитивные функции и ответственность. PEDI-CAT дает единый балл по шкале от 0 до 100 как для мобильности, так и для самообслуживания, причем более высокие баллы указывают на большую функцию.

Корреляция между физической активностью и EQ-5D (EuroQol-5D)

Мы анализируем корреляцию между изменением показателей активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением EQ-5D от исходного уровня до 48-й недели.

EuroQol EQ-5D — это основанный на предпочтениях инструмент измерения КЖСЗ по пяти измерениям: «способность к физической нагрузке», «самоконтроль», «повседневная активность», «боль/дискомфорт» и «тревога/депрессия» с точки зрения «отсутствия стресса». проблема», «в некоторой степени оценивался по трем уровням «наличие проблемы» и «наличие серьезной проблемы», а общий уровень оценивался по 20-сантиметровой вертикальной визуальной аналоговой шкале в форме термометра с 0 баллами за самое низкое состояние здоровья и 100 баллами. за высший статус здоровья.

Корреляция между физической активностью и CHQ-PF50 (Опросник здоровья ребенка - Форма для родителей 50)

Мы анализируем корреляцию между изменением показателей активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением EQ-5D от исходного уровня до 48-й недели.

Опросник здоровья ребенка – форма для родителей 50 (CHQ-PF50) состоит из 50 вопросов и 12 шкал (физические функции, ролевые/социальные ограничения – физические, ролевые/социальные ограничения – эмоциональные/поведенческие, психическое здоровье, самооценка, поведение, телесные ограничения). боль/дискомфорт, общее восприятие здоровья, семейная деятельность, влияние родителей на время, эмоциональное воздействие родителей) и 2 глобальных пункта (общее поведение и общее общее состояние здоровья), 2 сводных балла (физический и психосоциальный сводные баллы) являются инструментом для оценки качество жизни детей. Необработанная оценка преобразуется в конвертированную оценку от 0 до 100, и чем выше оценка, тем лучше качество жизни.

Корреляция между физической активностью и количественным УЗИ мышц

Мы анализируем корреляцию между изменением активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением результатов количественного УЗИ мышц от исходного уровня до 48-й недели. Мы будем измерять эхогенность мышц в 12 местах, включая дельтовидную мышцу, двуглавую мышцу плеча, сгибатели запястья/пальцев, прямую мышцу бедра, переднюю большеберцовую мышцу, медиальную икроножную мышцу, жевательную мышцу, грудино-ключично-сосцевидную мышцу, подбородочно-подъязычную мышцу и диафрагму. Средняя шкала серого вышеуказанных мышц будет проанализирована с помощью программного обеспечения ImageJ (https://imagej.nih.gov).

Корреляция между физической активностью и ПРОМ верхних конечностей МДД

Мы анализируем корреляцию между изменением активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением PROM верхних конечностей с МДД от исходного уровня до 48-й недели. PROM верхних конечностей с МДД — это показатель результатов, сообщаемый пациентами, предназначенный для оценки работоспособности верхних конечностей в повседневной жизни. Он включает в себя 32 пункта, каждый из которых будет оцениваться по 3-балльной шкале: 2 – легко справлюсь с заданием; 1 — с трудом могу ощутить вкус; 0-без посторонней помощи невозможно. Общий балл представляет собой сумму баллов по всем отдельным пунктам. Оценка может варьироваться от 0 до 64.

Корреляция между физической активностью и функциональным тестом легких

Мы анализируем корреляцию между изменением активности от исходного уровня до 48-й недели и изменением теста функции легких от исходного уровня до 48-й недели. Максимальное давление вдоха и максимальное давление выдоха будут измеряться с помощью спирометрии (Spirovis, Cosmed Srl, Рим, Италия).