Korrelation zwischen funktioneller Kapazität und funktioneller Fähigkeit bei Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie

Kinder im Alter von 5 bis 18 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie

Sonstiges: kein Eingriff

kein Eingriff

Korrelation zwischen körperlicher Aktivität (VM) und quantitativem Muskelindex

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivitätszahlen vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung der quantitativen Muskelmaße der oberen und unteren Extremitäten vom Ausgangswert bis zur 48. Woche. Die Aktivitätszahlen werden mit ActiGraph wgt3x-bt gemessen, das am dominanten Knöchel und Handgelenk des Patienten getragen wird. Beschleunigungsmesser zeichneten die Beschleunigung in drei orthogonalen Achsen (x, y, z) bei 30 Hz auf. Beschleunigungsmesseraufzeichnungen wurden in die ActiLife-Software hochgeladen, in 15-Sekunden-Epochen integriert und in eine omnidirektionale Beschleunigungsschätzung oder Vektorgröße (VM) umgewandelt, die als Quadratwurzel der Summe der triaxialen Signale zum Quadrat berechnet wird.

Die Muskelquantität wird mit Microfet2 gemessen. Die Muskelquantität der oberen Extremität ist die Summe der Beugung und Streckung beider Ellbogen, und die untere Extremität ist die Summe der Kniebeugung und -streckung und der bilateralen Knöcheldorsalflexion.

Korrelation zwischen körperlicher Aktivität und Vignos-Skala

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivitätszahlen vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung des Vignos-Skalenwerts vom Ausgangswert bis zur 48. Woche. Auf der Vignos-Skala reicht die Note von 1 bis 10; 1 bedeutet, dass der Patient ohne Hilfe gehen und Treppen steigen kann, während 10 bedeutet, dass der Patient bettlägerig ist

Korrelation zwischen körperlicher Aktivität und Brooke-Skala

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivitätszahlen vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung des Brooke-Skala-Scores vom Ausgangswert bis zur 48. Woche. Die Noten auf der Brooke-Skala reichen von 1 bis 6; 1 bedeutet, dass der Patient mit den Armen an den Seiten beginnen und die Arme in einem vollständigen Kreis abspreizen kann, bis sie sich über dem Kopf berühren, während 6 bedeutet, dass er seine Hände nicht zum Mund heben kann und keine nützliche Funktion hat die Hände.

Korrelation zwischen körperlicher Aktivität und 6MWT (6-Minuten-Gehtest)

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivitätszahlen vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung der 6MWT-Ergebnisse vom Ausgangswert bis zur 48. Woche. Der 6MWT bewertet die zurückgelegte Distanz über 6 Minuten.

Korrelation zwischen körperlicher Aktivität und NSAA (The North Star Ambulatory Assessment)

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivitätszahlen vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung der NSAA-Scores vom Ausgangswert bis zur 48. Woche. Die NSAA ist eine 17-Punkte-Bewertungsskala, die verwendet wird, um funktionelle motorische Fähigkeiten bei ambulanten Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu messen. Es umfasst mehrere Items zur Beurteilung von Fähigkeiten, die notwendig sind, um funktionell gehfähig zu bleiben, Items zur Beurteilung von Fähigkeiten wie Kopfheben und Fersenstehen, die teilweise in den frühen Stadien der Krankheit vorhanden sein können, und eine Reihe von Aktivitäten wie Hüpfen.

Jeder Punkt kann anhand einfacher Kriterien auf einer 3-Punkte-Skala bewertet werden: 2 – Normal erreicht das Ziel ohne Hilfe; 1 - Modifizierte Methode, aber das Ziel wird unabhängig von der physischen Unterstützung durch eine andere Person erreicht; 0 - Unfähig, unabhängig zu erreichen.

Eine Gesamtpunktzahl kann durch Summieren der Punktzahlen für alle einzelnen Items erreicht werden. Die Punktzahl kann von 0 reichen, wenn alle Aktivitäten nicht bestanden wurden, bis 34, wenn alle Aktivitäten erreicht wurden.

Korrelation zwischen körperlicher Aktivität und PUL (Performance of Upper Limb module for DMD)

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivitätszahlen vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung der PUL-Werte vom Ausgangswert bis zur 48. Woche.

Der PUL umfasst 22 Items mit einem Entry-Item zur Definition der anfänglichen Funktionsebene (das der Brooke-Skala entspricht) und 21 Items, die in Schulterhöhe (4 Items), Ellbogenhöhe (9 Items) und distal (d. h. Handgelenk und Finger) unterteilt sind )-Ebene (8 Elemente). Bei schwächeren Patienten bedeutet eine niedrige Punktzahl beim Eingangsitem (d. h. weniger als 4 Punkte von Item A), dass Items auf Schulterhöhe nicht durchgeführt werden müssen. Jede Dimension kann separat mit einer maximalen Punktzahl von 16 für die Schulterebene, 34 für die Ellbogenebene und 24 für die distale Ebene bewertet werden. Eine Gesamtpunktzahl kann durch Addition der dreistufigen Punktzahlen mit einer maximalen Gesamtpunktzahl von 74 Punkten erreicht werden.

Korrelation zwischen körperlicher Aktivität und PEDI-CAT (Pediatric Evaluation of Disability Inventory-Computer Adaptive Test)

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivitätszahlen vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung der Mobilitäts- und Selbstversorgungsdomänenwerte von PEDI-CAT vom Ausgangswert bis zur 48. Woche.

Te PEDI-CAT enthält eine computeradaptive Plattform mit 276 Elementen, die auf den Angaben von Eltern oder Betreuern basieren, und hat vier Bereiche, die tägliche Aktivitäten, Mobilität, soziale/kognitive Funktion und Verantwortung abdecken. Der PEDI-CAT ergibt eine einzelne Punktzahl, die von 0 bis 100 für sowohl Mobilität als auch Selbstfürsorge skaliert wird, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktion anzeigen.

Korrelation zwischen körperlicher Aktivität und EQ-5D (EuroQol-5D)

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivitätszahlen vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung des EQ-5D vom Ausgangswert bis zur 48. Woche.

EuroQol EQ-5D ist ein präferenzbasiertes HRQOL-Messtool für die fünf Dimensionen „Belastbarkeit“, „Selbstmanagement“, „Alltagsaktivität“, „Schmerzen/Unbehagen“ und „Angst/Depression“ im Sinne von „Nein“. Problem“, „etwas“ Bewertet auf drei Ebenen „ein Problem haben“ und „ein ernsthaftes Problem haben“, und die Gesamtebene wurde auf einer thermometerförmigen 20 cm vertikalen visuellen Analogskala mit 0 Punkten für die niedrigste Gesundheit und 100 Punkten bewertet für den höchsten Gesundheitszustand.

Zusammenhang zwischen körperlicher Aktivität und CHQ-PF50 (Child Health Questionnaire – Parent form 50 )

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivitätszahlen vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung des EQ-5D vom Ausgangswert bis zur 48. Woche.

Der Child Health Questionnaire – Parent form 50 (CHQ-PF50) besteht aus 50 Fragen und 12 Skalen (Physische Funktion, Rolle/soziale Einschränkungen – körperlich, Rolle/soziale Einschränkungen – emotional/Verhalten, psychische Gesundheit, Selbstwertgefühl, Verhalten, körperliche Schmerz/Unbehagen, Allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Familienaktivitäten, Einfluss der Eltern auf die Zeit, emotionale Auswirkungen der Eltern) und 2 globale Items (globales Verhalten und globaler allgemeiner Gesundheitszustand), 2 zusammenfassende Ergebnisse (physische und ein psychosoziales zusammenfassendes Ergebnis) ist ein Instrument zur Bewertung der Lebensqualität von Kindern. Der Rohwert wird in einen umgewandelten Wert zwischen 0-100 umgewandelt, und je höher der Wert, desto besser die Lebensqualität.

Zusammenhang zwischen körperlicher Aktivität und quantitativer Muskelultraschalluntersuchung

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivität vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung der quantitativen Muskelultraschalluntersuchung vom Ausgangswert bis zur 48. Woche. Wir werden die Echogenität der Muskeln an 12 Stellen messen, darunter Deltamuskel, Bizeps-Brachii, Handgelenk-/Fingerbeuger, Rectus femoris, Tibialis anterior, medialer Gastrocnemius, Masseter, Sternocleidomastoideus, Geniohyoideus und Zwerchfell. Die durchschnittliche Grauskala der oben genannten Muskeln wird mit der ImageJ-Software (https://imagej.nih.gov) analysiert.

Korrelation zwischen körperlicher Aktivität und DMD-PROM der oberen Gliedmaßen

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivität vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung des DMD-PROM der oberen Extremitäten vom Ausgangswert bis zur 48. Woche. DMD Upper Extremity PROM ist eine vom Patienten berichtete Ergebnismessung zur Beurteilung der Leistung der oberen Extremität im täglichen Leben. Es umfasst 32 Elemente und jedes Element wird auf einer 3-Punkte-Skala bewertet: 2 – kann die Aufgabe problemlos erledigen; 1-kann mit Schwierigkeiten schmecken; 0-ohne Hilfe unmöglich. Eine Gesamtpunktzahl ist die Summe der Punktzahlen für alle Einzelelemente. Der Wert kann zwischen 0 und 64 liegen.

Zusammenhang zwischen körperlicher Aktivität und Lungenfunktionstest

Wir analysieren die Korrelation zwischen der Änderung der Aktivität vom Ausgangswert bis zur 48. Woche und der Änderung des Lungenfunktionstests vom Ausgangswert bis zur 48. Woche. Maximaler Inspirationsdruck und maximaler Exspirationsdruck werden mit Spirometrie gemessen (Spirovis, Cosmed Srl, Rom, Italien).