Toiminnallisen kapasiteetin ja toiminnallisen kyvyn välinen korrelaatio Duchennen lihasdystrofiassa

Duchennen lihasdystrofia

5–18-vuotiaat lapset, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Muut: ei väliintuloa

ei väliintuloa

Fyysisen aktiivisuuden (VM) ja lihasten kvantitatiivisen indeksin välinen korrelaatio

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuusmäärien muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja ylä- ja alaraajojen lihasten kvantitatiivisten mittareiden muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon. Aktiivisuusmäärät mitataan ActiGraph wgt3x-bt:llä, jota pidetään potilaan hallitsevassa nilkassa ja ranteessa. Kiihtyvyysmittarit tallensivat kiihtyvyyttä kolmella ortogonaalisella akselilla (x, y, z) 30 Hz:llä. Kiihtyvyysmittarin tallenteet ladattiin ActiLife-ohjelmistoon, integroitiin 15 sekunnin aikakausiin ja muunnettiin ympärisuuntaiseksi kiihtyvyysarvioksi tai vektorin magnitudiksi (VM), joka laskettiin kolmiakselisten signaalien neliösumman neliöjuurena.

Lihasten määrä mitataan Microfet2:lla. Yläraajojen lihasten kvantitatiivisuus on molempien kyynärpäiden ja alaraajojen taivutuksen ja venytyksen summa on sekä polven taivutuksen ja venytyksen että molemminpuolisen nilkan dorsifleksion summa.

Fyysisen aktiivisuuden ja Vignosin asteikon välinen korrelaatio

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuusmäärien muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja Vignosin asteikon pistemäärän muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon. Vignosin asteikolla arvosana vaihtelee välillä 1-10; 1 tarkoittaa, että potilas pystyy kävelemään ja kiipeämään portaita ilman apua, kun taas 10 tarkoittaa, että potilas on sänkyyn sidottu

Fyysisen aktiivisuuden ja Brooken asteikon välinen korrelaatio

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuusmäärän muutoksen lähtötasosta 48 viikkoon ja Brooken asteikon pistemäärän muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon. Brooke-asteikon arvosanat vaihtelevat 1-6; 1 tarkoittaa, että potilas pystyy aloittamaan käsivarret sivuilla ja voi siepata käsivarret täydessä ympyrässä, kunnes ne koskettavat pään yläpuolella, kun taas 6 tarkoittaa, että potilas ei pysty nostamaan käsiään suulleen eikä heillä ole hyödyllistä kädet.

Fyysisen aktiivisuuden ja 6 MWT:n (6 minuutin kävelytestin) välinen korrelaatio

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuusmäärien muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja 6MWT-tulosten muutoksen välillä lähtötilanteesta 48 viikkoon. 6MWT arvioi 6 minuutin kävelymatkan.

Fyysisen aktiivisuuden ja NSAA:n välinen korrelaatio (The North Star Ambulatory Assessment)

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuusmäärien muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja NSAA-pisteiden muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon. NSAA on 17 kohdan luokitusasteikko, jota käytetään toiminnallisten motoristen kykyjen mittaamiseen ambulanssilla olevilla lapsilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Se sisältää useita asioita, jotka arvioivat kykyjä, joita tarvitaan pysyäkseen toiminnallisena, kykyjä arvioivia asioita, kuten pään nosto ja kantapäällä seisominen, joita voi olla osittain taudin alkuvaiheessa, sekä useita aktiviteetteja, kuten hyppimistä.

Jokainen kohta voidaan pisteyttää 3 pisteen asteikolla yksinkertaisilla kriteereillä: 2 - Normaali saavuttaa tavoitteen ilman apua; 1 -Muokattu menetelmä, mutta saavuttaa tavoitteen toisen henkilön fyysisestä avusta riippumatta; 0 - Ei pysty saavuttamaan itsenäisesti.

Kokonaispistemäärä voidaan saada laskemalla yhteen kaikkien yksittäisten kohteiden pisteet. Pistemäärä voi vaihdella 0:sta, jos kaikki toiminnot epäonnistuvat, 34:ään, jos kaikki toiminnot on saavutettu.

Fyysisen aktiivisuuden ja PUL:n välinen korrelaatio (DMD:n yläraajojen suorituskyky)

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuuslukujen muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja PUL-pisteiden muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon.

PUL sisältää 22 kohdetta, joissa on aloituskohta määrittämään aloitustoimintotaso (joka vastaa Brooken asteikkoa) ja 21 kohdetta, jotka on jaettu hartioiden tasolle (4 kohdetta), kyynärpään tasolle (9 kohdetta) ja distaaliseen (eli ranne ja sormet). ) taso (8 kohdetta). Heikompien potilaiden kohdalla alhainen pistemäärä aloituskohdassa (eli alle 4 pistettä kohdassa A) tarkoittaa, että olkapäätason kohteita ei tarvitse suorittaa. Jokainen ulottuvuus voidaan pisteyttää erikseen siten, että maksimipistemäärä on 16 olkapäätasolle, 34 kyynärpäätasolle ja 24 distaalitasolle. Kokonaispistemäärä voidaan saavuttaa lisäämällä kolmen tason pisteet, ja maailmanlaajuinen enimmäispistemäärä on 74 pistettä.

Fyysisen aktiivisuuden ja PEDI-CATin (Pediatric Evaluation of Disability Inventory-Computer Adaptive Test) välinen korrelaatio

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuusmäärien muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja PEDI-CAT:n liikkuvuuden ja itsehoitoalueen tulosten muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon.

Te PEDI-CAT sisältää tietokoneeseen mukautuvan alustan, jossa on 276 kohdetta, jotka perustuvat vanhempien tai huoltajien raportointiin, ja siinä on neljä aluetta, jotka kattavat päivittäiset toimet, liikkuvuuden, sosiaalisen/kognitiivisen toiminnan ja vastuun. PEDI-CAT antaa yhden pistemäärän 0–100 sekä liikkuvuudesta että itsehoidosta, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimivuutta.

Fyysisen aktiivisuuden ja EQ-5D:n (EuroQol-5D) välinen korrelaatio

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuusmäärien muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja EQ-5D:n muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon.

EuroQol EQ-5D on mieltymyksiin perustuva HRQOL-mittaustyökalu viidelle ulottuvuudelle: "harjoituskyky", "itsehallinta", "päivittäinen aktiivisuus", "kipu/epämukavuus" ja "ahdistuneisuus/masennus" ja "ei". ongelma", "jossain määrin Arvioitu kolmella tasolla "on ongelma" ja "on vakava ongelma", ja kokonaistaso arvioitiin lämpömittarin muotoisella 20 cm pystysuoralla visuaalisella analogisella asteikolla, jossa 0 pistettä alimmasta terveydestä ja 100 pistettä korkeimman terveydentilan vuoksi.

Fyysisen aktiivisuuden ja CHQ-PF50:n välinen korrelaatio (lasten terveyskysely - vanhempi lomake 50)

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuusmäärien muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja EQ-5D:n muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon.

Lasten terveyskyselylomake 50 (CHQ-PF50) koostuu 50 kysymyksestä ja 12 asteikosta (fyysinen toiminta, rooli/sosiaaliset rajoitukset-fyysiset, rooli/sosiaaliset rajoitukset-emotionaalinen/käyttäytymis-, mielenterveys, itsetunto, käyttäytyminen, keho kipu/epämukavuus, yleiset terveydelliset havainnot, perheen toimet, vanhempien vaikutus aikaan, vanhempien emotionaalinen vaikutus) ja 2 globaalia kohdetta (maailmanlaajuinen käyttäytyminen ja yleinen yleinen terveys), 2 yhteenvetopistettä (fyysinen ja psykososiaalinen yhteenvetopisteet) on työkalu, jolla voidaan arvioida lasten elämänlaatua. Raakapistemäärä muunnetaan muunnetuksi pistemääräksi välillä 0-100, ja mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi elämänlaatu.

Fyysisen aktiivisuuden ja kvantitatiivisen lihasten ultraäänitutkimuksen välinen korrelaatio

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuuden muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja kvantitatiivisen lihasten ultraäänitutkimuksen muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon. Mittaamme lihasten kaikukyvyn 12 kohdasta, mukaan lukien hartialihas, hauisolkalihas, ranteen/sormen koukistajat, rectus femoris, tibialis anterior, mediaal gastrocnemius, pureskelu, sternocleidomastoid, geniohyoid ja pallea. Yllä olevien lihasten keskimääräinen harmaasävy analysoidaan ImageJ-ohjelmistolla (https://imagej.nih.gov).

Fyysisen aktiivisuuden ja DMD:n yläraajan PROM välinen korrelaatio

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuuden muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja DMD:n yläraajan PROM:n muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon. DMD yläraajan PROM on potilaan raportoima tulosmittaus, joka on suunniteltu arvioimaan yläraajojen suorituskykyä jokapäiväisessä elämässä. Se sisältää 32 kohdetta ja jokainen kohta pisteytetään 3 pisteen asteikolla: 2-voi tehdä tehtävän helposti; 1-voi maistaa vaikeesti; 0 - mahdotonta ilman apua. Kokonaispistemäärä on kaikkien yksittäisten kohteiden pisteiden summa. Pisteet voivat vaihdella 0-64.

Fyysisen aktiivisuuden ja keuhkojen toimintatestin välinen korrelaatio

Analysoimme korrelaatiota aktiivisuuden muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon ja keuhkojen toimintatestin muutoksen välillä lähtötasosta 48 viikkoon. Maksimi sisäänhengityspaine ja suurin uloshengityspaine mitataan spirometrialla (Spirovis, Cosmed Srl, Rooma, Italia).