注射用組換えヒト凝固因子 VIII、Fc 融合タンパク質の安全性と薬物動態を評価するための研究
2023年8月21日 更新者：Jiangsu Gensciences lnc.
重度の血友病 A の小児における注射用の組換えヒト凝固第 VIII 因子、Fc 融合タンパク質の安全性と薬物動態を評価するための第 I 相、多施設共同、非盲検試験
主な目的: 組換えヒト凝固因子 VIII、注射用 Fc 融合タンパク質 (FRSW107) の薬物動態を評価すること。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
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Guangdong
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Shenzhen、Guangdong、中国、518000
- Shenzhen Children's Hospita
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Guangzhou
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Guangzhou、Guangzhou、中国、510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Shandong
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Qingdao、Shandong、中国、266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -凝固第VIII因子（FVIII：C）の活性が1％未満。 -6歳未満 研究登録前に、FVIII濃縮物で最低50日間（ED）治療を受けたことがある患者。 6 歳から 12 歳 試験登録前に FVIII 濃縮製剤を最低 150 暴露日 (ED) 投与したことがある患者。
- 正常なプロトロンビン時間または INR < 1.3。
- 陰性ループス抗凝固薬。
主な除外基準:
- 試験物質の賦形剤のいずれかに過敏（例： マウスまたはハムスター由来の異種タンパク質にアレルギーがある）。
- -FVIIIまたはII免疫グロブリン投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの病歴。
- -現在のFVIIIインヒビター陽性またはFVIIIインヒビター陽性の病歴。
- 血友病Aに加えて、他の凝固障害。
- 投与前72時間以内のFVIIIを含む製品の注入。
- -重大な肝臓または腎臓の障害（ALTおよびAST> 2×ULN;血清ビリルビンレベル> 2×正常上限（ULN）、BUN> 2×ULN、Cr> 2.0 ULN）。
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、抗梅毒性スピルリナ (TPHA)、および C 型肝炎ウイルス (HCV) 抗体の 1 つまたは複数の臨床的に重要な検査。
- -スクリーニング前の1週間以内に抗凝固薬または抗血小板療法を受けた患者、または期間中に抗凝固薬または抗血小板療法を受ける必要がある患者 臨床試験。
- -スクリーニング前の4週間以内に大手術を受けるか、血液または血液成分の輸血を受ける患者、または研究中に大手術のスケジュールを計画している患者。
- 投与前1ヶ月以内に他の臨床試験に参加した患者。
- -研究者の判断によれば、生命を脅かす疾患または状態は、試験への参加から利益を得ることができませんでした。
- -他の研究者によって臨床研究に適していないと考えられている患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム1
被験者（12 歳まで）は 2 回の治療を受けました。最初の期間は 50 IU/kg のアドベイト、2 番目の期間は 50 IU/kg FRSW107 です。
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50 国際単位 (IU)/kg、単回投与。
50 IU/kg、単回投与。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FVIII:C の最大測定濃度 (Cmax)
時間枠：投与前および投与後最大 8 日間。
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APTT Clotting Assay で測定。
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投与前および投与後最大 8 日間。
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薬の濃度が半分になるまでの時間（T1/2）
時間枠：投与前および投与後最大8日間
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APTT Clotting Assay で測定。
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投与前および投与後最大8日間
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無限大までの曲線下面積 (AUC)
時間枠：投与前および投与後最大 8 日間。
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APTT Clotting Assay で測定。
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投与前および投与後最大 8 日間。
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体が薬物を除去する効率の尺度であり、単位は、単位時間 (CL) あたりに薬物が除去された血漿または血液の量です。
時間枠：投与前および投与後最大 8 日間。
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APTT Clotting Assay で測定。
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投与前および投与後最大 8 日間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CTCAE V5.0 によって評価された、治療に関連する有害事象が発生した参加者の数。
時間枠：投与後 32 日まで。
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有害事象に関する共通用語基準（CTCAE）NCI.V5.0による、注射用組換えヒト凝固第VIII因子-Fc融合タンパク質に関連する有害事象。
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投与後 32 日まで。
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阻害剤の開発
時間枠：投与前および投与後 32 日まで。
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Nijmegen-Modified Bethesda アッセイで測定。
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投与前および投与後 32 日まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Runhui Wu, PhD、Beijing Children's Hospital
- 主任研究者：Xiaoling Wang, MA.Sc、Beijing Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月16日
一次修了 (実際)
2021年11月15日
研究の完了 (実際)
2022年5月9日
試験登録日
最初に提出
2022年2月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年2月11日
最初の投稿 (実際)
2022年2月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月21日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- CTR20220279
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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