En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og farmakokinetikken af rekombinant human koagulationsfaktor VIII, Fc fusionsprotein til injektion
21. august 2023 opdateret af: Jiangsu Gensciences lnc.
Et fase I, multicenter, åbent studie til evaluering af sikkerheden og farmakokinetikken af rekombinant human koagulationsfaktor VIII, Fc fusionsprotein til injektion hos børn med svær hæmofili A
Primært mål: At vurdere farmakokinetikken af rekombinant human koagulationsfaktor VIII, Fc fusionsprotein til injektion (FRSW107) Sekundære mål: At vurdere sikkerhed og tolerabilitet ved at overvåge FVIII-genopretning og bivirkninger ved svær hæmofili A.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
13
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
- Shenzhen Children's Hospita
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kina, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 12 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Aktiviteten af koagulationsfaktor VIII (FVIII:C) < 1 %. Mindre end 6 år gamle Patienter, der tidligere er behandlet med FVIII-koncentrat(er) i mindst 50 eksponeringsdage (ED'er) før studiestart. 6 år til 12 år Patienter, der tidligere er behandlet med FVIII-koncentrat(er) i mindst 150 eksponeringsdage (ED'er) før studiestart.
- Normal protrombintid eller INR < 1,3.
- Negativ lupus antikoagulant.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Overfølsom over for et eller flere af hjælpestofferne i testmaterialerne (f. allergisk over for heterologe proteiner med oprindelse i murine eller hamster).
- Anamnese med overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med enhver FVIII- eller II-immunoglobulinadministration.
- Aktuel FVIII-hæmmer-positiv eller historie med FVIII-hæmmer-positiv.
- Andre koagulationsforstyrrelser ud over hæmofili A.
- Infusion af produkter indeholdende FVIII inden for 72 timer før administration.
- Signifikant nedsat lever- eller nyrefunktion (ALT og AST > 2×ULN; serumbilirubinniveau > 2 × øvre normalgrænse (ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 2,0 ULN).
- En eller flere klinisk signifikante tests for humant immundefektvirus (HIV), antisyfilitisk spirulina (TPHA) og hepatitis C-virus (HCV) antistof.
- Patienter, som har modtaget en hvilken som helst antikoagulant- eller trombocythæmmende behandling inden for en uge før screening eller har behov for at modtage en antikoagulant- eller trombocythæmmende behandling i løbet af de kliniske forsøg.
- Patienter, der får en større operation eller modtager blod- eller blodkomponenttransfusion inden for 4 uger før screening eller har planlagt en større operationsplan under undersøgelsen.
- Patienter, der tidligere har deltaget i de andre kliniske forsøg inden for en måned før administration.
- Enhver livstruende sygdom eller tilstand, som efter efterforskerens vurdering ikke kunne drage fordel af forsøgsdeltagelsen.
- Patient, som af de andre efterforskere anses for ikke at være egnet til klinisk undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arm 1
Forsøgspersoner (op til 12 år) modtog to behandlinger: 50 IE/kg ADVATE i den første periode, efterfulgt af 50 IE/kg FRSW107 i den anden periode.
|
50 internationale enheder (IE)/kg, en enkelt dosis.
50 IE/kg, en enkelt dosis.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal målt koncentration af FVIII:C (Cmax)
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 8 dage.
|
Målt ved aPTT-koagulationsanalyse.
|
Før dosis og efter dosis op til 8 dage.
|
|
Tid, der kræves for at koncentrationen af lægemidlet når halvdelen af dens oprindelige værdi (T1/2)
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 8 dage
|
Målt ved aPTT-koagulationsanalyse.
|
Før dosis og efter dosis op til 8 dage
|
|
Area Under the Curve to Infinity (AUC)
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 8 dage.
|
Målt ved aPTT-koagulationsanalyse.
|
Før dosis og efter dosis op til 8 dage.
|
|
Målingen af kroppens effektivitet til at fjerne lægemidlet og enheden er volumenet af plasmaet eller blodet renset for lægemiddel pr. tidsenhed (CL).
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 8 dage.
|
Målt ved aPTT-koagulationsanalyse.
|
Før dosis og efter dosis op til 8 dage.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE V5.0.
Tidsramme: Efter dosis op til 32 dage.
|
Bivirkninger relateret til rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein til injektion i henhold til almindelige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Efter dosis op til 32 dage.
|
|
Udvikling af inhibitor
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 32 dage.
|
Målt ved Nijmegen-modificeret Bethesda-analyse.
|
Før dosis og efter dosis op til 32 dage.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
- Ledende efterforsker: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. juni 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. november 2021
Studieafslutning (Faktiske)
9. maj 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. februar 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. februar 2022
Først opslået (Faktiske)
22. februar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. august 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. august 2023
Sidst verificeret
1. august 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CTR20220279
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .