Uno studio per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante, proteina di fusione Fc per iniezione
21 agosto 2023 aggiornato da: Jiangsu Gensciences lnc.
Uno studio di fase I, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante, proteina di fusione Fc per l'iniezione nei bambini con grave emofilia A
Obiettivo primario: valutare la farmacocinetica del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante, proteina di fusione Fc per iniezione (FRSW107) Obiettivi secondari: valutare la sicurezza e la tollerabilità monitorando il recupero di FVIII e gli eventi avversi nell'emofilia A grave.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
13
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Weichuan Mo, PhD
- Numero di telefono: +86-010-67806990
- Email: weichuanmo@gensciences.cn
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Yaping Zhang, MA.Sc
- Numero di telefono: +86-010-67806623
- Email: clinical@gensciences.cn
Luoghi di studio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Cina, 100045
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, Cina, 518000
- Shenzhen Children's Hospita
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Guangzhou
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Guangzhou, Guangzhou, Cina, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Shandong
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Qingdao, Shandong, Cina, 266000
- The Affiliated Hospital Of Qingdao University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Cina, 610000
- Chengdu Women's and Children's central hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 12 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- L'attività del fattore VIII della coagulazione (FVIII:C) < 1%. Pazienti di età inferiore a 6 anni precedentemente trattati con concentrati di FVIII per un minimo di 50 giorni di esposizione (ED) prima dell'ingresso nello studio. Da 6 a 12 anni Pazienti precedentemente trattati con concentrato(i) di FVIII per un minimo di 150 giorni di esposizione (ED) prima dell'ingresso nello studio.
- Tempo di protrombina normale o INR < 1,3.
- Lupus anticoagulante negativo.
Criteri chiave di esclusione:
- Ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti dei materiali di prova (ad es. allergico alle proteine eterologhe di origine murina o di criceto).
- Storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di immunoglobuline FVIII o II.
- Attuale inibitore del FVIII positivo o anamnesi positiva per l'inibitore del FVIII.
- Altri disturbi della coagulazione oltre all'emofilia A.
- Infusione di qualsiasi prodotto contenente FVIII entro 72 ore prima della somministrazione.
- Compromissione epatica o renale significativa (ALT e AST > 2 × ULN; livello di bilirubina sierica > 2 × limite superiore della norma (ULN), azotemia > 2 × ULN, Cr > 2,0 ULN).
- Uno o più test clinicamente significativi per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), la spirulina antisifilitica (TPHA) e l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV).
- Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia anticoagulante o antipiastrinica entro una settimana prima dello screening o che necessitano di ricevere una terapia anticoagulante o antipiastrinica durante il periodo degli studi clinici.
- - Pazienti sottoposti a chirurgia maggiore o che ricevono trasfusioni di sangue o componenti del corpo entro 4 settimane prima dello screening o che hanno pianificato un programma di chirurgia maggiore durante lo studio.
- Pazienti che hanno precedentemente partecipato ad altri studi clinici entro un mese prima della somministrazione.
- Qualsiasi malattia o condizione pericolosa per la vita che, secondo il giudizio dello sperimentatore, non potrebbe beneficiare della partecipazione allo studio.
- Paziente considerato dagli altri ricercatori non idoneo allo studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio 1
I soggetti (fino a 12 anni di età) hanno ricevuto due trattamenti: 50 UI/kg di ADVATE nel primo periodo, seguiti da 50 UI/kg di FRSW107 nel secondo periodo.
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50 unità internazionali (UI)/kg, una singola dose.
50 UI/kg, una singola dose.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Concentrazione massima misurata di FVIII:C (Cmax)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
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Misurato mediante saggio di coagulazione aPTT.
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Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
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Tempo necessario affinché la concentrazione del farmaco raggiunga la metà del suo valore originario (T1/2)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni
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Misurato mediante saggio di coagulazione aPTT.
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Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni
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Area sotto la curva all'infinito (AUC)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
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Misurato mediante saggio di coagulazione aPTT.
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Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
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La misura dell'efficienza del corpo per rimuovere il farmaco e l'unità è il volume del plasma o del sangue eliminato dal farmaco per unità di tempo (CL).
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
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Misurato mediante saggio di coagulazione aPTT.
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Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V5.0.
Lasso di tempo: Post dose fino a 32 giorni.
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Eventi avversi correlati alla proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante per preparazioni iniettabili secondo i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) NCI.V5.0.
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Post dose fino a 32 giorni.
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Sviluppo dell'inibitore
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 32 giorni.
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Misurato dal dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen.
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Pre-dose e post-dose fino a 32 giorni.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
- Investigatore principale: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 giugno 2021
Completamento primario (Effettivo)
15 novembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
9 maggio 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 febbraio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 febbraio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
22 febbraio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 agosto 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 agosto 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CTR20220279
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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