Een studie om de veiligheid en farmacokinetiek van recombinant humane stollingsfactor VIII, Fc Fusion Protein for Injection te evalueren
21 augustus 2023 bijgewerkt door: Jiangsu Gensciences lnc.
Een multicenter, open-label fase I-onderzoek om de veiligheid en farmacokinetiek van recombinant humane stollingsfactor VIII, Fc-fusie-eiwit voor injectie bij kinderen met ernstige hemofilie A te evalueren
Primaire doelstelling: beoordelen van de farmacokinetiek van recombinant humane stollingsfactor VIII, Fc Fusion Protein for Injection (FRSW107) Secundaire doelstellingen: beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid door FVIII-herstel en bijwerkingen bij ernstige hemofilie A te volgen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
13
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, China, 518000
- Shenzhen Children's Hospita
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, China, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, China, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 12 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- De activiteit van stollingsfactor VIII (FVIII:C) < 1%. Minder dan 6 jaar oud Patiënten die eerder zijn behandeld met FVIII-concentraat(s) gedurende minimaal 50 blootstellingsdagen (ED's) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek. 6 jaar tot 12 jaar Patiënten die eerder zijn behandeld met FVIII-concentraat(s) gedurende minimaal 150 blootstellingsdagen (ED's) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
- Normale protrombinetijd of INR < 1,3.
- Negatieve lupus antistollingsmiddel.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Overgevoelig voor een van de hulpstoffen van de testmaterialen (bijv. allergisch voor heterologe eiwitten van muizen of hamsters).
- Geschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met toediening van immunoglobuline FVIII of II.
- Huidige FVIII-remmer-positief of voorgeschiedenis van FVIII-remmer-positief.
- Andere stollingsstoornis(nen) naast hemofilie A.
- Infusie van alle producten die FVIII bevatten binnen 72 uur voorafgaand aan toediening.
- Significante lever- of nierfunctiestoornis (ALAT en ASAT > 2×ULN; serumbilirubinespiegel > 2 × bovengrens van normaal (ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 2,0 ULN).
- Een of meer klinisch significante tests voor het humaan immunodeficiëntievirus (hiv), antisyfilitische spirulina (TPHA) en het hepatitis C-virus (HCV)-antilichaam.
- Patiënten die binnen een week voorafgaand aan de screening een antistollingsmiddel of plaatjesaggregatieremmer hebben gekregen of die een antistollingsmiddel of plaatjesaggregatieremmende therapie nodig hebben tijdens de periode van klinische onderzoeken.
- Patiënten die een grote operatie hebben ondergaan of een transfusie van bloed of bloedbestanddelen hebben gekregen binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of die tijdens het onderzoek een schema voor een grote operatie hebben gepland.
- Patiënten die eerder deelnamen aan de andere klinische onderzoeken binnen een maand voorafgaand aan toediening.
- Elke levensbedreigende ziekte of aandoening die, volgens het oordeel van de onderzoeker, niet zou kunnen profiteren van deelname aan het onderzoek.
- Patiënt die door de andere onderzoekers niet geschikt wordt geacht voor klinisch onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm 1
Proefpersonen (tot 12 jaar) kregen twee behandelingen: 50 IE/kg ADVATE in de eerste periode, gevolgd door 50 IE/kg FRSW107 in de tweede periode.
|
50 internationale eenheden (IE)/kg, een enkele dosis.
50 IE/kg, een enkele dosis.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Maximaal gemeten concentratie van FVIII:C (Cmax)
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 8 dagen.
|
Gemeten met aPTT-stollingsassay.
|
Pre-dosis en post-dosis tot 8 dagen.
|
|
Tijd die nodig is om de concentratie van het medicijn de helft van de oorspronkelijke waarde te laten bereiken (T1/2)
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 8 dagen
|
Gemeten met aPTT-stollingsassay.
|
Pre-dosis en post-dosis tot 8 dagen
|
|
Gebied onder de curve tot oneindig (AUC)
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 8 dagen.
|
Gemeten met aPTT-stollingsassay.
|
Pre-dosis en post-dosis tot 8 dagen.
|
|
De maatstaf voor de efficiëntie van het lichaam om het medicijn te verwijderen en de eenheid is het volume van het plasma of bloed vrijgemaakt van medicijn per tijdseenheid (CL).
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 8 dagen.
|
Gemeten met aPTT-stollingsassay.
|
Pre-dosis en post-dosis tot 8 dagen.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE V5.0.
Tijdsspanne: Na de dosis tot 32 dagen.
|
Bijwerkingen gerelateerd aan recombinant humaan stollingsfactor VIII-Fc fusie-eiwit voor injectie volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Na de dosis tot 32 dagen.
|
|
Ontwikkeling van remmer
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 32 dagen.
|
Gemeten met de Nijmegen-Modified Bethesda Assay.
|
Pre-dosis en post-dosis tot 32 dagen.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
- Hoofdonderzoeker: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 juni 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 november 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
9 mei 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 februari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 februari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 augustus 2023
Laatst geverifieerd
1 augustus 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CTR20220279
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .