Um estudo para avaliar a segurança e a farmacocinética do fator VIII recombinante de coagulação humana, proteína de fusão Fc para injeção
21 de agosto de 2023 atualizado por: Jiangsu Gensciences lnc.
Um estudo de Fase I, Multicêntrico, Aberto para Avaliar a Segurança e a Farmacocinética do Fator VIII de Coagulação Humana Recombinante, Proteína de Fusão Fc para Injeção em Crianças com Hemofilia A Grave
Objetivo primário: Avaliar a farmacocinética do Fator VIII de Coagulação Humana Recombinante, Proteína de Fusão Fc para Injeção (FRSW107) Objetivos Secundários: Avaliar a Segurança e Tolerabilidade monitorando a recuperação de FVIII e eventos adversos na Hemofilia A Grave.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, China, 518000
- Shenzhen Children's Hospita
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Guangzhou
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Guangzhou, Guangzhou, China, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Shandong
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Qingdao, Shandong, China, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 12 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- A atividade do fator VIII da coagulação (FVIII:C) < 1%. Menos de 6 anos de idade Pacientes previamente tratados com concentrado(s) de FVIII por um mínimo de 50 dias de exposição (EDs) antes da entrada no estudo. 6 anos a 12 anos de idade Pacientes previamente tratados com concentrado(s) de FVIII por um mínimo de 150 dias de exposição (EDs) antes da entrada no estudo.
- Tempo de protrombina normal ou INR < 1,3.
- Anticoagulante lúpico negativo.
Principais Critérios de Exclusão:
- Hipersensibilidade a qualquer um dos excipientes dos materiais de teste (por exemplo, alérgico a proteínas heterólogas de origem murina ou hamster).
- História de hipersensibilidade ou anafilaxia associada a qualquer administração de imunoglobulina FVIII ou II.
- Inibidor de FVIII atual positivo ou história de inibidor de FVIII positivo.
- Outro(s) distúrbio(s) de coagulação além da hemofilia A.
- Infusão de qualquer produto contendo FVIII nas 72 horas anteriores à administração.
- Insuficiência hepática ou renal significativa (ALT e AST > 2×LSN; nível sérico de bilirrubina > 2×limite superior do normal (LSN), BUN > 2×LSN, Cr > 2,0 LSN).
- Um ou mais testes clinicamente significativos para o Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV), Espirulina Antissifilítica (TPHA) e Anticorpo do Vírus da Hepatite C (HCV).
- Pacientes que receberam qualquer terapia anticoagulante ou antiplaquetária dentro de uma semana antes da triagem ou precisam receber uma terapia anticoagulante ou antiplaquetária durante o período de ensaios clínicos.
- Pacientes submetidos a cirurgia de grande porte ou que receberam transfusão de sangue ou componentes sanguíneos dentro de 4 semanas antes da triagem ou que planejaram cirurgia de grande porte durante o estudo.
- Pacientes que participaram anteriormente de outros ensaios clínicos no período de um mês antes da administração.
- Qualquer doença ou condição com risco de vida que, de acordo com o julgamento do investigador, não poderia se beneficiar da participação no estudo.
- Paciente que é considerado pelos outros investigadores não adequado para estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço 1
Indivíduos (até 12 anos de idade) receberam dois tratamentos: 50 UI/kg de ADVATE no primeiro período, seguido de 50 UI/kg de FRSW107 no segundo período.
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50 unidades internacionais (UI)/kg, uma dose única.
50 UI/kg, dose única.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Concentração máxima medida de FVIII:C (Cmax)
Prazo: Pré-dose e pós-dose até 8 dias.
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Medido por ensaio de coagulação aPTT.
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Pré-dose e pós-dose até 8 dias.
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Tempo necessário para que a concentração do fármaco atinja metade do seu valor original (T1/2)
Prazo: Pré-dose e pós-dose até 8 dias
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Medido por ensaio de coagulação aPTT.
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Pré-dose e pós-dose até 8 dias
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Área sob a curva ao infinito (AUC)
Prazo: Pré-dose e pós-dose até 8 dias.
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Medido por ensaio de coagulação aPTT.
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Pré-dose e pós-dose até 8 dias.
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A medida da eficiência do corpo para remover o fármaco e a unidade é o volume do plasma ou sangue eliminado do fármaco por unidade de tempo (CL).
Prazo: Pré-dose e pós-dose até 8 dias.
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Medido por ensaio de coagulação aPTT.
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Pré-dose e pós-dose até 8 dias.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE V5.0.
Prazo: Pós-dose até 32 dias.
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Eventos adversos relacionados à proteína de fusão Fator VIII-Fc recombinante de coagulação humana para injeção de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) NCI.V5.0.
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Pós-dose até 32 dias.
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Desenvolvimento de Inibidor
Prazo: Pré-dose e pós-dose até 32 dias.
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Medido pelo ensaio de Bethesda modificado por Nijmegen.
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Pré-dose e pós-dose até 32 dias.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
- Investigador principal: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de junho de 2021
Conclusão Primária (Real)
15 de novembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
9 de maio de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
22 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTR20220279
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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