Studie k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII, Fc fúzního proteinu pro injekci
21. srpna 2023 aktualizováno: Jiangsu Gensciences lnc.
Fáze I, multicentrická, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII, Fc fúzního proteinu pro injekci u dětí s těžkou hemofilií A
Primární cíl: Zhodnotit farmakokinetiku rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII, Fc fúzního proteinu pro injekci (FRSW107) Sekundární cíle: Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost monitorováním obnovy FVIII a nežádoucích účinků u těžké hemofilie A.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Čína, 518000
- Shenzhen Children's Hospita
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Čína, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Čína, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 12 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Aktivita koagulačního faktoru VIII (FVIII:C) < 1 %. Méně než 6 let Pacienti dříve léčení koncentrátem (koncentráty) FVIII po dobu minimálně 50 dnů expozice (ED) před vstupem do studie. 6 let až 12 let Pacienti dříve léčení koncentrátem (koncentráty) FVIII po dobu minimálně 150 dnů expozice (ED) před vstupem do studie.
- Normální protrombinový čas nebo INR < 1,3.
- Negativní lupus antikoagulans.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku testovaných materiálů (např. alergický na heterologní proteiny myšího nebo křeččího původu).
- Anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe související s podáváním jakéhokoli imunoglobulinu FVIII nebo II.
- Aktuální pozitivní inhibitor FVIII nebo historie pozitivního inhibitoru FVIII.
- Jiné poruchy koagulace kromě hemofilie A.
- Infuze jakýchkoli přípravků obsahujících FVIII do 72 hodin před podáním.
- Významné poškození jater nebo ledvin (ALT a AST > 2×ULN; hladina bilirubinu v séru > 2× horní hranice normy (ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 2,0 ULN).
- Jeden nebo více klinicky významných testů na virus lidské imunodeficience (HIV), antisyfilitickou spirulinu (TPHA) a protilátky proti viru hepatitidy C (HCV).
- Pacienti, kteří dostávali jakoukoli antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu během jednoho týdne před screeningem nebo potřebují dostávat antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu během období klinických studií.
- Pacienti podstupující velký chirurgický zákrok nebo dostávající transfuzi krve nebo krevních složek během 4 týdnů před screeningem nebo s plánovanou rozsáhlou operací během studie.
- Pacienti, kteří se dříve účastnili jiných klinických studií během jednoho měsíce před podáním.
- Jakákoli život ohrožující nemoc nebo stav, který by podle úsudku zkoušejícího nemohl mít prospěch z účasti ve studii.
- Pacient, který je ostatními zkoušejícími považován za nevhodného pro klinickou studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno 1
Subjekty (do 12 let věku) dostaly dvě léčby: 50 IU/kg ADVATE v prvním období, následované 50 IU/kg FRSW107 ve druhém období.
|
50 mezinárodních jednotek (IU)/kg, jedna dávka.
50 IU/kg, jedna dávka.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální naměřená koncentrace FVIII:C (Cmax)
Časové okno: Před a po dávce až 8 dní.
|
Měřeno aPTT koagulačním testem.
|
Před a po dávce až 8 dní.
|
|
Doba potřebná k tomu, aby koncentrace léku dosáhla poloviny původní hodnoty (T1/2)
Časové okno: Před a po dávce až 8 dní
|
Měřeno aPTT koagulačním testem.
|
Před a po dávce až 8 dní
|
|
Oblast pod křivkou do nekonečna (AUC)
Časové okno: Před a po dávce až 8 dní.
|
Měřeno aPTT koagulačním testem.
|
Před a po dávce až 8 dní.
|
|
Měřítkem účinnosti těla odstranit lék a jednotku je objem plazmy nebo krve zbavené léku za jednotku času (CL).
Časové okno: Před a po dávce až 8 dní.
|
Měřeno aPTT koagulačním testem.
|
Před a po dávce až 8 dní.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE V5.0.
Časové okno: Po dávce až 32 dní.
|
Nežádoucí účinky související s fúzním proteinem rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc pro injekci podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Po dávce až 32 dní.
|
|
Vývoj inhibitoru
Časové okno: Před a po dávce až 32 dní.
|
Měřeno testem Bethesda modifikovaným Nijmegenem.
|
Před a po dávce až 32 dní.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. června 2021
Primární dokončení (Aktuální)
15. listopadu 2021
Dokončení studie (Aktuální)
9. května 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
22. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. srpna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. srpna 2023
Naposledy ověřeno
1. srpna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTR20220279
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .