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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von rekombinantem menschlichem Gerinnungsfaktor VIII, Fc-Fusionsprotein zur Injektion

21. August 2023 aktualisiert von: Jiangsu Gensciences lnc.

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase I zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von rekombinantem menschlichem Gerinnungsfaktor VIII, Fc-Fusionsprotein zur Injektion bei Kindern mit schwerer Hämophilie A

Primäres Ziel: Bewertung der Pharmakokinetik von rekombinantem menschlichem Gerinnungsfaktor VIII, Fc-Fusionsprotein zur Injektion (FRSW107) Sekundäre Ziele: Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit durch Überwachung der FVIII-Erholung und unerwünschter Ereignisse bei schwerer Hämophilie A.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Shenzhen Children's Hospita
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, China, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430000
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, China, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610000
        • Chengdu Women's and Children's central hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Die Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII:C) < 1 %. Weniger als 6 Jahre alt Patienten, die vor Beginn der Studie mindestens 50 Expositionstage (EDs) mit FVIII-Konzentrat(en) behandelt wurden. 6 Jahre bis 12 Jahre Patienten, die vor Beginn der Studie mindestens 150 Expositionstage (EDs) mit FVIII-Konzentrat(en) behandelt wurden.
  • Normale Prothrombinzeit oder INR < 1,3.
  • Antikoagulans gegen negativen Lupus.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen einen der sonstigen Bestandteile der Testmaterialien (z. allergisch gegen heterologe Proteine ​​aus Maus oder Hamster).
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit der Verabreichung von FVIII- oder II-Immunglobulinen.
  • Aktuell FVIII-Inhibitor-positiv oder Vorgeschichte von FVIII-Inhibitor-positiv.
  • Andere Gerinnungsstörung(en) zusätzlich zu Hämophilie A.
  • Infusion von Produkten, die FVIII enthalten, innerhalb von 72 h vor der Verabreichung.
  • Signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörung (ALT und AST > 2 × ULN; Serumbilirubinspiegel > 2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), BUN > 2 × ULN, Cr > 2,0 ULN).
  • Ein oder mehrere klinisch signifikante Tests auf Human Immunodeficiency Virus (HIV), antisyphilitisches Spirulina (TPHA) und Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper.
  • Patienten, die innerhalb einer Woche vor dem Screening eine Therapie mit Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern erhalten haben oder während der Dauer der klinischen Studien eine Therapie mit Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern benötigen.
  • Patienten, die sich einer größeren Operation unterziehen oder innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening eine Blut- oder Blutkomponententransfusion erhalten oder während der Studie einen Plan für größere Operationen hatten.
  • Patienten, die zuvor innerhalb eines Monats vor der Verabreichung an den anderen klinischen Studien teilgenommen haben.
  • Alle lebensbedrohlichen Krankheiten oder Zustände, die nach Einschätzung des Prüfarztes nicht von der Teilnahme an der Studie profitieren könnten.
  • Patient, der von den anderen Prüfärzten als nicht für eine klinische Studie geeignet erachtet wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1
Die Probanden (bis 12 Jahre) erhielten zwei Behandlungen: 50 IE/kg ADVATE im ersten Zeitraum, gefolgt von 50 IE/kg FRSW107 im zweiten Zeitraum.
Arzneimittel: ANWENDEN
50 internationale Einheiten (IE)/kg, eine Einzeldosis.
Arzneimittel: FRSW107
50 IE/kg, eine Einzeldosis.
Andere Namen:
  • Rekombinanter humaner Gerinnungsfaktor VIII, Fc-Fusionsprotein zur Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal gemessene Konzentration von FVIII:C (Cmax)
Zeitfenster: Vor- und Nachdosierung bis zu 8 Tage.
Gemessen durch einen PTT-Gerinnungsassay.
Vor- und Nachdosierung bis zu 8 Tage.
Erforderliche Zeit, bis die Konzentration des Medikaments die Hälfte des ursprünglichen Werts erreicht (T1/2)
Zeitfenster: Vor- und Nachdosierung bis zu 8 Tage
Gemessen durch einen PTT-Gerinnungsassay.
Vor- und Nachdosierung bis zu 8 Tage
Fläche unter der Kurve bis unendlich (AUC)
Zeitfenster: Vor- und Nachdosierung bis zu 8 Tage.
Gemessen durch einen PTT-Gerinnungsassay.
Vor- und Nachdosierung bis zu 8 Tage.
Das Maß für die Effizienz des Körpers, das Medikament zu entfernen, und die Einheit ist das Volumen des Plasmas oder Blutes, das pro Zeiteinheit (CL) vom Medikament befreit wird.
Zeitfenster: Vor- und Nachdosierung bis zu 8 Tage.
Gemessen durch einen PTT-Gerinnungsassay.
Vor- und Nachdosierung bis zu 8 Tage.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE V5.0.
Zeitfenster: Nachdosierung bis zu 32 Tage.
Unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem rekombinanten humanen Blutgerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) NCI.V5.0.
Nachdosierung bis zu 32 Tage.
Entwicklung von Inhibitor
Zeitfenster: Vor- und Nachdosierung bis zu 32 Tage.
Gemessen mit dem Nijmegen-Modified Bethesda Assay.
Vor- und Nachdosierung bis zu 32 Tage.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jiangsu Gensciences lnc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
  • Hauptermittler: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTR20220279

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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