Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ihmisen rekombinantin hyytymistekijä VIII:n (Fc-fuusioproteiinin injektiokäyttöön) turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi

maanantai 21. elokuuta 2023 päivittänyt: Jiangsu Gensciences lnc.

Vaihe I, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ihmisen rekombinantin hyytymistekijä VIII, Fc-fuusioproteiinin turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa injektiota varten lapsille, joilla on vaikea hemofilia A

Ensisijainen tavoite: Arvioida rekombinantin ihmisen hyytymistekijä VIII:n, Fc-fuusioproteiinin injektiota varten (FRSW107) farmakokinetiikkaa. Toissijaiset tavoitteet: Turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi seuraamalla FVIII:n palautumista ja haittatapahtumia vaikeassa hemofilia A:ssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518000
        • Shenzhen Children's Hospita
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kiina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430000
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, Kiina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610000
        • Chengdu Women's and Children's central hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Hyytymistekijä VIII:n (FVIII:C) aktiivisuus < 1 %. Alle 6-vuotiaat Potilaat, joita on aiemmin hoidettu FVIII-konsentraatilla (-konsentraateilla) vähintään 50 altistuspäivää (ED) ennen tutkimukseen tuloa. 6-12-vuotiaat Potilaat, joita on aiemmin hoidettu FVIII-konsentraatilla (-konsentraateilla) vähintään 150 altistuspäivän (ED) ajan ennen tutkimukseen tuloa.
  • Normaali protrombiiniaika tai INR < 1,3.
  • Negatiivinen lupus antikoagulantti.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Yliherkkä jollekin testimateriaalin apuaineelle (esim. allerginen hiiren tai hamsterin heterologisille proteiineille).
  • Aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa FVIII- tai II-immunoglobuliinin antamiseen.
  • Nykyinen FVIII-inhibiittoripositiivinen tai aiemmin FVIII-inhibiittoripositiivinen.
  • Muut hyytymishäiriöt hemofilia A:n lisäksi.
  • FVIII:aa sisältävien tuotteiden infuusio 72 tunnin sisällä ennen antoa.
  • Merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta (ALAT ja ASAT > 2 × ULN; seerumin bilirubiinitaso > 2 × normaalin yläraja (ULN), BUN > 2 × ULN, Cr > 2,0 ULN).
  • Yksi tai useampi kliinisesti merkittävä testi ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), antisyphilitic spirulina (TPHA) ja hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineille.
  • Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa antikoagulanttia tai verihiutaleiden estohoitoa viikon aikana ennen seulontaa tai jotka joutuvat saamaan antikoagulanttia tai verihiutaleiden estohoitoa kliinisten tutkimusten aikana.
  • Potilaat, joille on tehty suuri leikkaus tai jotka saavat veren tai veren komponenttien siirtoa 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai jotka ovat suunnitelleet suuren leikkauksen aikataulua tutkimuksen aikana.
  • Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen antoa.
  • Mikä tahansa henkeä uhkaava sairaus tai tila, joka ei tutkijan arvion mukaan voinut hyötyä tutkimukseen osallistumisesta.
  • Potilas, joka ei muiden tutkijoiden mielestä sovellu kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi 1
Koehenkilöt (enintään 12-vuotiaat) saivat kaksi hoitoa: 50 IU/kg ADVATE ensimmäisellä jaksolla, jota seurasi 50 IU/kg FRSW107 toisella jaksolla.
Lääke: ADVATE
50 kansainvälistä yksikköä (IU)/kg, kerta-annos.
Lääke: FRSW107
50 IU/kg, kerta-annos.
Muut nimet:
  • Rekombinantti ihmisen hyytymistekijä VIII, Fc-fuusioproteiini injektiota varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FVIII:C:n suurin mitattu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 8 päivää.
Mitattu aPTT Clotting Assaylla.
Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 8 päivää.
Aika, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden saavuttamiseen puoleen alkuperäisestä arvostaan ​​(T1/2)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 8 päivää
Mitattu aPTT Clotting Assaylla.
Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 8 päivää
Käyrän alla oleva pinta-ala äärettömään (AUC)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 8 päivää.
Mitattu aPTT Clotting Assaylla.
Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 8 päivää.
Kehon tehokkuuden mitta lääkkeen ja yksikön poistamisessa on lääkkeestä puhdistetun plasman tai veren tilavuus aikayksikköä kohti (CL).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 8 päivää.
Mitattu aPTT Clotting Assaylla.
Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 8 päivää.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE V5.0:n arvioituna.
Aikaikkuna: Annoksen jälkeinen 32 päivää.
Haittatapahtumat, jotka liittyvät rekombinantti ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc -fuusioproteiiniin injektioon CTCAE:n (Common Terminology Criteria for Adverse Events) mukaisesti NCI.V5.0.
Annoksen jälkeinen 32 päivää.
Inhibiittorin kehittäminen
Aikaikkuna: Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 32 päivää.
Mitattu Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä.
Ennen annosta ja annoksen jälkeen enintään 32 päivää.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jiangsu Gensciences lnc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
  • Päätutkija: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 9. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. helmikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. helmikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 22. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CTR20220279

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset ADVATE

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa