En studie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII, Fc-fusjonsprotein for injeksjon
21. august 2023 oppdatert av: Jiangsu Gensciences lnc.
En fase I, multisenter, åpen studie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII, Fc Fusion Protein for injeksjon hos barn med alvorlig hemofili A
Primært mål: Å vurdere farmakokinetikken til rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII, Fc Fusion Protein for Injection (FRSW107) Sekundære mål: Å vurdere sikkerhet og tolerabilitet ved å overvåke FVIII-gjenoppretting og uønskede hendelser ved alvorlig hemofili A.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
13
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
- Shenzhen Children's Hospita
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kina, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Aktiviteten til koagulasjonsfaktor VIII (FVIII:C) < 1 %. Mindre enn 6 år gamle Pasienter som tidligere er behandlet med FVIII-konsentrat(er) i minimum 50 eksponeringsdager (ED) før studiestart. 6 år til 12 år Pasienter som tidligere er behandlet med FVIII-konsentrat(er) i minimum 150 eksponeringsdager (ED) før studiestart.
- Normal protrombintid eller INR < 1,3.
- Negativ lupus antikoagulant.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Overfølsom overfor noen av hjelpestoffene i testmaterialene (f. allergisk mot heterologe proteiner med opprinnelse fra murine eller hamster).
- Anamnese med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med administrering av FVIII eller II immunglobulin.
- Nåværende FVIII-hemmer-positiv eller historie med FVIII-hemmer-positiv.
- Andre koagulasjonsforstyrrelser i tillegg til hemofili A.
- Infusjon av produkter som inneholder FVIII innen 72 timer før administrering.
- Betydelig nedsatt lever- eller nyrefunksjon (ALT og AST > 2×ULN; serumbilirubinnivå > 2 × øvre normalgrense (ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 2,0 ULN).
- En eller flere klinisk signifikante tester for humant immunsviktvirus (HIV), antisyfilitisk spirulina (TPHA) og hepatitt C-virus (HCV) antistoff.
- Pasienter som mottok antikoagulasjons- eller blodplatehemmende behandling innen en uke før screening, eller som trenger å motta antikoagulasjons- eller blodplatehemmende behandling i løpet av kliniske studier.
- Pasienter som gjennomgår større operasjoner eller får blod- eller blodkomponenttransfusjon innen 4 uker før screening eller som har planlagt større operasjonsplan under studien.
- Pasienter som tidligere deltok i de andre kliniske studiene innen én måned før administrering.
- Enhver livstruende sykdom eller tilstand som etter etterforskerens vurdering ikke kunne ha nytte av forsøksdeltakelsen.
- Pasient som av de andre etterforskerne anses som ikke egnet for kliniske studier.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm 1
Personer (opptil 12 år) fikk to behandlinger: 50 IE/kg ADVATE i den første perioden, etterfulgt av 50 IE/kg FRSW107 i den andre perioden.
|
50 internasjonale enheter (IE)/kg, en enkeltdose.
50 IE/kg, en enkelt dose.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal målt konsentrasjon av FVIII:C (Cmax)
Tidsramme: Før- og etterdose opptil 8 dager.
|
Målt ved aPTT koagulasjonsanalyse.
|
Før- og etterdose opptil 8 dager.
|
|
Tiden det tar før konsentrasjonen av legemidlet når halvparten av den opprinnelige verdien (T1/2)
Tidsramme: Før- og etterdose opptil 8 dager
|
Målt ved aPTT koagulasjonsanalyse.
|
Før- og etterdose opptil 8 dager
|
|
Area Under the Curve to Infinity (AUC)
Tidsramme: Før- og etterdose opptil 8 dager.
|
Målt ved aPTT koagulasjonsanalyse.
|
Før- og etterdose opptil 8 dager.
|
|
Målingen av kroppens effektivitet til å fjerne stoffet og enheten er volumet av plasmaet eller blodet renset for stoffet per tidsenhet (CL).
Tidsramme: Før- og etterdose opptil 8 dager.
|
Målt ved aPTT koagulasjonsanalyse.
|
Før- og etterdose opptil 8 dager.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE V5.0.
Tidsramme: Etterdose opptil 32 dager.
|
Bivirkninger relatert til rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon i henhold til vanlige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Etterdose opptil 32 dager.
|
|
Utvikling av inhibitor
Tidsramme: Før dose og etter dose opptil 32 dager.
|
Målt ved Nijmegen-modifisert Bethesda-analyse.
|
Før dose og etter dose opptil 32 dager.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
- Hovedetterforsker: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. juni 2021
Primær fullføring (Faktiske)
15. november 2021
Studiet fullført (Faktiske)
9. mai 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
22. februar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. august 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. august 2023
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CTR20220279
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .