Un estudio para evaluar la seguridad y la farmacocinética del factor de coagulación humano recombinante VIII, proteína de fusión Fc para inyección
21 de agosto de 2023 actualizado por: Jiangsu Gensciences lnc.
Un estudio abierto, multicéntrico y de fase I para evaluar la seguridad y la farmacocinética del factor VIII de coagulación humano recombinante, proteína de fusión Fc para inyección en niños con hemofilia A grave
Objetivo principal: evaluar la farmacocinética del factor VIII de coagulación humano recombinante, proteína de fusión Fc para inyección (FRSW107) Objetivos secundarios: evaluar la seguridad y la tolerabilidad mediante el control de la recuperación de FVIII y los eventos adversos en la hemofilia A grave.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518000
- Shenzhen Children's Hospita
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Guangzhou
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Guangzhou, Guangzhou, Porcelana, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430000
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Shandong
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Qingdao, Shandong, Porcelana, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- La actividad del factor de coagulación VIII (FVIII:C) < 1%. Menores de 6 años Pacientes tratados previamente con concentrado(s) de FVIII durante un mínimo de 50 días de exposición (DE) antes del ingreso al estudio. 6 años a 12 años Pacientes tratados previamente con concentrado(s) de FVIII durante un mínimo de 150 días de exposición (DE) antes del ingreso al estudio.
- Tiempo de protrombina normal o INR < 1,3.
- Anticoagulante lúpico negativo.
Criterios clave de exclusión:
- Hipersensible a cualquiera de los excipientes de los materiales de prueba (p. alérgico a proteínas heterólogas de origen murino o de hámster).
- Historial de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier administración de inmunoglobulina FVIII o II.
- Inhibidor de FVIII positivo actual o antecedentes de inhibidor de FVIII positivo.
- Otro(s) trastorno(s) de la coagulación además de la hemofilia A.
- Infusión de cualquier producto que contenga FVIII dentro de las 72 h previas a la administración.
- Insuficiencia hepática o renal significativa (ALT y AST > 2 × LSN; nivel de bilirrubina sérica > 2 × límite superior normal (LSN), BUN > 2 × LSN, Cr > 2,0 LSN).
- Una o más pruebas clínicamente significativas para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), la espirulina antisifilítica (TPHA) y el anticuerpo contra el virus de la hepatitis C (VHC).
- Pacientes que recibieron cualquier tratamiento anticoagulante o antiplaquetario en la semana anterior a la selección o que necesitan recibir un tratamiento anticoagulante o antiplaquetario durante el período de ensayos clínicos.
- Pacientes que se sometan a una cirugía mayor o que reciban transfusiones de sangre o componentes sanguíneos dentro de las 4 semanas previas a la selección o que tengan un cronograma planificado de cirugía mayor durante el estudio.
- Pacientes que hayan participado previamente en otros ensayos clínicos en el mes anterior a la administración.
- Cualquier enfermedad o afección potencialmente mortal que, a juicio del investigador, no podría beneficiarse de la participación en el ensayo.
- Paciente que es considerado por los otros investigadores no apto para el estudio clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo 1
Los sujetos (hasta los 12 años de edad) recibieron dos tratamientos: 50 UI/kg de ADVATE en el primer período, seguido de 50 UI/kg de FRSW107 en el segundo período.
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50 unidades internacionales (UI)/kg, dosis única.
50 UI/kg, dosis única.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración máxima medida de FVIII:C (Cmax)
Periodo de tiempo: Pre-dosis y post-dosis hasta 8 días.
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Medido por ensayo de coagulación aPTT.
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Pre-dosis y post-dosis hasta 8 días.
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Tiempo necesario para que la concentración del fármaco alcance la mitad de su valor original (T1/2)
Periodo de tiempo: Pre-dosis y post-dosis hasta 8 días
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Medido por ensayo de coagulación aPTT.
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Pre-dosis y post-dosis hasta 8 días
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Área bajo la curva hasta el infinito (AUC)
Periodo de tiempo: Pre-dosis y post-dosis hasta 8 días.
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Medido por ensayo de coagulación aPTT.
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Pre-dosis y post-dosis hasta 8 días.
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La medida de la eficiencia del organismo para eliminar el fármaco y la unidad es el volumen de plasma o sangre eliminado del fármaco por unidad de tiempo (CL).
Periodo de tiempo: Pre-dosis y post-dosis hasta 8 días.
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Medido por ensayo de coagulación aPTT.
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Pre-dosis y post-dosis hasta 8 días.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE V5.0.
Periodo de tiempo: Post dosis hasta 32 días.
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Eventos adversos relacionados con la proteína de fusión recombinante del factor de coagulación humano VIII-Fc para inyección de acuerdo con los criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) NCI.V5.0.
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Post dosis hasta 32 días.
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Desarrollo de inhibidor
Periodo de tiempo: Pre-dosis y post-dosis hasta 32 días.
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Medido por el ensayo de Bethesda modificado por Nijmegen.
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Pre-dosis y post-dosis hasta 32 días.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
- Investigador principal: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de junio de 2021
Finalización primaria (Actual)
15 de noviembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
9 de mayo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de febrero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de febrero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
22 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTR20220279
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .