アフリカでプレシジョンを活用したヒドロキシウレアの利用と安全性を推進 (PUSHUP)
2026年8月19日 更新者：Brown University
BrUOG 419 - アフリカでのプレシジョンを使用したヒドロキシウレアの利用と安全性の促進 (PUSHUP)
鎌状赤血球貧血 (SCA) は、世界で最も一般的で壊滅的な血液疾患の 1 つであり、年間 300,000 人以上の新生児が罹患しています。
SCA のほとんどの乳児は、サハラ以南のアフリカの資源の少ない環境で生まれ、推定 50 ～ 90% が早期診断と適切なケアの欠如により 5 歳になる前に死亡します。
Hydroxyurea は安全で効果的な 1 日 1 回の経口薬であり、リソースの多い環境で SCA を患う子供の治療の標準治療となっています。
現在、サハラ以南のアフリカでの SCA の治療におけるヒドロキシ尿素の安全性と臨床的利点を裏付ける証拠が増えています。
しかし、実験室での頻繁なモニタリングの必要性、適切で最も効果的な投薬に関する不確実性、および血液学的実験室毒性に対する懸念により、広範なヒドロキシ尿素の利用と実際の有効性は引き続き制限されます.
研究者らは最近、最小限の毒性で最適な臨床的および実験的利点を実証した、SCAの子供向けの個別化された薬物動態に基づくヒドロキシ尿素投与戦略を開発し、前向きに評価しました。
この調査研究では、研究者はこの精密医療アプローチをアフリカに拡張することを目指しています。
調査の概要
詳細な説明
Promoting Utilization and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa (PUSHUP) 試験は、アンゴラのルアンダで SCA を患う 400 人の子供を対象としたヒドロキシ尿素の前向きランダム化臨床試験です。
この研究では、限られた実験室モニタリングでヒドロキシ尿素の安全性と有効性を前向きに評価し、バッテリ駆動の HPLC マシンを使用したヒドロキシ尿素の測定や、自動化されたコンピューターベースのアルゴリズムを使用した個別化された用量計算など、いくつかの新しい機能を使用して、SCA の子供に精密医療をもたらします。 .
この研究の目的は、サハラ以南のアフリカでのヒドロキシ尿素のエビデンスに基づくガイドラインを確立することです。これには、臨床資源や実験資源に関係なく、サハラ以南のアフリカ全体でヒドロキシ尿素を広く使用できるようにすることを目的とした、適切な投薬および実験室モニタリング戦略が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
400
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：BrUOG
- 電話番号：401-863-3000
- メール：BrUOG@brown.edu
研究場所
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Luanda、アンゴラ
- 募集
- Hospital Geral dos Cajueiros
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コンタクト：
- Eugenia Alberto Mateus, MSN
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 鎌状赤血球貧血（HbSSまたはHbS/B0-サラセミア）の診断
- 対象年齢 入学時6ヶ月～12歳
- -書面またはインフォームドコンセントを喜んで提供できる親または保護者
- 体重≧7.5kg（一時的除外）
除外基準:
- -血小板数<150,000、ヘモグロビン<5 g / dLまたは絶対好中球数<1.0 x10^9 / Lによって定義される脾臓機能亢進症の証拠を伴う脾腫
- 過去 6 か月以内のヒドロキシ尿素の使用
- -過去6か月以内の輸血（一時的な除外）
- 妊娠
- ANCに関係なく、血小板数<80,000、ヘモグロビン<4で定義される、既存の重度の血液毒性;ヘモグロビン <6 AND ARC <100;ヘモグロビン <7 AND ARC <80 x10^9/L (一時的な除外)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：体重ベースの開始用量
ヒドロキシウレア 25 mg/kg 開始用量
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ヒドロキシ尿素の治療域は狭いため、効果を最適化し、毒性を回避するには、正しい用量を選択することが不可欠です。
他の名前：
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実験的：PK ガイド下の開始用量
個別化された PK ガイド付きの開始用量
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ヒドロキシ尿素の治療域は狭いため、効果を最適化し、毒性を回避するには、正しい用量を選択することが不可欠です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAE v5.0によって評価された臨床的鎌状赤血球有害事象（グレード≧3）の割合
時間枠：研究治療の開始から最初の12か月の治療まで。
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これらの事象には、主に血管閉塞性疼痛事象、急性胸部症候群、脳卒中、急性脾臓隔離、および死亡が含まれる。
重症度やSCAとの関連性などの有害事象に関するデータは、現地の治験責任医師によって現場で決定されます。
すべての事象は、このエンドポイントに含めるかどうかの主治医（医療安全モニター）ではない盲検血液専門医によって一元的に判断されます。
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研究治療の開始から最初の12か月の治療まで。
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CTCAE v5.0によって評価された死亡を含む非SCA関連有害事象（グレード≧3）の数
時間枠：研究治療の開始から治療完了まで、約 24 か月。
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実験室モニタリングを限定した場合の臨床事象発生率は、ヒドロキシ尿素療法前の 3 か月と比較されます。
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研究治療の開始から治療完了まで、約 24 か月。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月後の血液学的反応
時間枠：研究治療の開始から最初の12か月の治療まで。
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%HbF、HbF 30%以上の各群の参加者の割合、ヘモグロビン、絶対網状赤血球数、絶対好中球数、血小板数、および平均血球体積によって測定される）、血液学的検査室毒性（事前に定義された用量制限毒性）、入院CTCAE v5.0 によって評価された、死亡、およびすべての有害事象グレード ≥ 3 (SCA および非 SCA 関連)。
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研究治療の開始から最初の12か月の治療まで。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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健康関連の生活の質に関するアンケート
時間枠：研究治療の開始から治療完了まで、約 24 か月。
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アンゴラのSCAに罹患した患者と家族を対象に、ヒドロキシウレア治療前後の健康関連の生活の質（HRQoL）に関する2つの確立された尺度の有用性と妥当性を評価する。
2 歳以上の小児を対象とした小児の生活の質鎌状赤血球症 (PedsQL SCD) モジュールと、登録された参加者全員の家族を対象とした PedsQL™ 家族影響モジュールを評価します。
国際鎌状赤血球世界評価調査（SWAY）も活用します。
これらのツールはポルトガル語で利用できます。一貫性を確保し、人口の識字率が低い可能性を考慮して、すべての調査は研究スタッフによって参加者に口頭で実施され、紙またはタブレットに記録されます。
ヒドロキシウレア治療前後の結果を比較します。
結果を相互に比較したり、他の SCA 集団から得られた公開文献と比較したりする予定です。
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研究治療の開始から治療完了まで、約 24 か月。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Patrick T McGann, MD, MS、Rhode Island Hospital and Hasbro Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月15日
一次修了 (推定)
2026年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2022年3月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月9日
最初の投稿 (実際)
2022年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月19日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BrUOG 419
- U01HL157872 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。