Promuovere l'utilizzo e la sicurezza dell'idrossiurea utilizzando la precisione in Africa (PUSHUP)

L'anemia falciforme (SCA) è tra le malattie del sangue più comuni e devastanti al mondo e colpisce più di 300.000 neonati all'anno. La maggior parte dei bambini con SCA nasce in contesti con poche risorse dell'Africa subsahariana, dove si stima che il 50-90% morirà prima dei 5 anni a causa della mancanza di una diagnosi precoce e di cure adeguate. L'idrossiurea è un farmaco orale sicuro ed efficace una volta al giorno che è diventato lo standard di cura per il trattamento dei bambini con SCA in contesti ad alta risorsa. Esiste ora un numero crescente di prove a sostegno della sicurezza e dei benefici clinici dell'idrossiurea per il trattamento dell'SCA nell'Africa subsahariana. La necessità di frequenti monitoraggi di laboratorio, le incertezze sul dosaggio appropriato e più efficace e la preoccupazione per le tossicità ematologiche di laboratorio, tuttavia, continueranno a limitare l'utilizzo diffuso dell'idrossiurea e l'efficacia nel mondo reale. I ricercatori hanno recentemente sviluppato e valutato in modo prospettico una strategia di dosaggio dell'idrossiurea personalizzata e guidata dalla farmacocinetica per i bambini con SCA che ha dimostrato benefici clinici e di laboratorio ottimali con una tossicità minima. In questo studio di ricerca, i ricercatori mirano a estendere questo approccio di medicina di precisione all'Africa.