Hydroksiurean käytön ja turvallisuuden edistäminen Precision avulla Afrikassa (PUSHUP)
keskiviikko 19. elokuuta 2026 päivittänyt: Brown University
BrUOG 419 - Hydroksiurean käytön ja turvallisuuden edistäminen Precision-tekniikalla Afrikassa (PUSHUP)
Sirppisoluanemia (SCA) on yksi maailman yleisimmistä ja tuhoisimmista verisairauksista, ja siihen vaikuttaa yli 300 000 vastasyntynyttä vuodessa.
Suurin osa SCA-vauvoista syntyy Saharan eteläpuolisessa Afrikassa, jossa on vähän resursseja, missä arviolta 50–90 % kuolee ennen 5-vuotiaana varhaisen diagnoosin ja asianmukaisen hoidon puutteen vuoksi.
Hydroksiurea on turvallinen ja tehokas kerran päivässä otettava suun kautta otettava lääke, josta on tullut hoidon standardi SCA-lasten hoidossa suuria resursseja vaativissa olosuhteissa.
Nyt on olemassa kasvava määrä näyttöä, joka tukee hydroksiurean turvallisuutta ja kliinisiä etuja SCA:n hoidossa Saharan eteläpuolisessa Afrikassa.
Vaatimus toistuvasta laboratoriovalvonnasta, epävarmuus sopivista, tehokkaimmista annosteluista ja huoli hematologisista laboratoriotoksisuudesta rajoittavat kuitenkin edelleen laajaa hydroksiurean käyttöä ja todellista tehokkuutta.
Tutkijat ovat äskettäin kehittäneet ja ennakoivasti arvioineet yksilöllisen, farmakokinetiikkaohjatun hydroksiurean annostelustrategian lapsille, joilla on SCA ja joka on osoittanut optimaaliset kliiniset ja laboratorioedut minimaalisella toksisella vaikutuksella.
Tässä tutkimuksessa tutkijat pyrkivät laajentamaan tätä tarkkuuslääketieteen lähestymistapaa Afrikkaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Promoting Utilisation and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa (PUSHUP) -tutkimus on prospektiivinen, satunnaistettu kliininen hydroksiureatutkimus 400 lapselle, joilla on SCA Luandassa, Angolassa.
Tutkimuksessa arvioidaan tulevaisuuteen hydroksiurean turvallisuutta ja tehoa rajoitetulla laboratoriovalvonnalla ja tuodaan tarkkuuslääkettä SCA-lapsille käyttämällä useita uusia ominaisuuksia, mukaan lukien hydroksiurean mittaaminen akkukäyttöisellä HPLC-laitteella ja yksilölliset annoslaskelmat automatisoidulla tietokonepohjaisella algoritmilla. .
Tämän tutkimuksen tavoitteena on luoda näyttöön perustuvat ohjeet hydroksiurealle Saharan eteläpuolisessa Afrikassa, mukaan lukien asianmukainen annostelu- ja laboratoriovalvontastrategia, jonka tavoitteena on mahdollistaa hydroksiurean laaja käyttö Saharan eteläpuolisessa Afrikassa kliinisistä tai laboratorioresursseista riippumatta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
400
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: BrUOG
- Puhelinnumero: 401-863-3000
- Sähköposti: BrUOG@brown.edu
Opiskelupaikat
-
-
-
Luanda, Angola
- Rekrytointi
- Hospital Geral dos Cajueiros
-
Ottaa yhteyttä:
- Eugenia Alberto Mateus, MSN
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sirppisoluanemian (HbSS tai HbS/B0-talassemia) diagnoosi
- Ikä 6 kuukautta - 12 vuotta ilmoittautumisen yhteydessä
- Vanhempi tai huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen tai tietoon perustuvan suostumuksen
- Paino ≥ 7,5 kg (väliaikainen poissulkeminen)
Poissulkemiskriteerit:
- Splenomegalia, johon liittyy hypersplenismin merkkejä, kuten verihiutaleiden määrä <150 000, hemoglobiini <5 g/dl tai absoluuttinen neutrofiilien määrä <1,0 x10^9/l
- Hydroksiurean käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana
- Verensiirto viimeisen 6 kuukauden aikana (väliaikainen poissulkeminen)
- Raskaus
- Aiempi vakava hematologinen toksisuus, joka määritellään verihiutaleiden määrällä <80 000, hemoglobiinilla <4 ANC:stä riippumatta; hemoglobiini <6 JA ARC <100; hemoglobiini <7 JA ARC <80 x 10^9/l (väliaikainen poissulkeminen)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Painoon perustuva aloitusannos
25 mg/kg aloitusannos Hydroksiurea
|
Hydroksiurealla on kapea terapeuttinen ikkuna, joten oikean annoksen valinta on välttämätöntä hyötyjen optimoimiseksi ja toksisuuden välttämiseksi.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: PK-ohjattu aloitusannos
Yksilöllinen, PK-ohjattu aloitusannos Hydroksiurea
|
Hydroksiurealla on kapea terapeuttinen ikkuna, joten oikean annoksen valinta on välttämätöntä hyötyjen optimoimiseksi ja toksisuuden välttämiseksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisten sirppisoluhaittatapahtumien määrä (aste ≥ 3) CTCAE v5.0:lla arvioituna
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta ensimmäisten 12 kuukauden hoitoon.
|
Näitä tapahtumia ovat ensisijaisesti vaso-okklusiiviset tuskalliset tapahtumat, akuutti rintasyndrooma, aivohalvaus, akuutti pernan sekvestraatio ja kuolema.
Paikallinen tutkija määrittää haittatapahtumia koskevat tiedot, mukaan lukien vakavuusaste ja yhteys SCA:han.
Kaikki tapahtumat ratkaistaan keskitetysti sokeutetulla hematologilla, joka ei ole ensisijainen tutkimuksen tutkija (Medical Safety Monitor), jotta ne voidaan sisällyttää tähän päätepisteeseen.
|
Tutkimushoidon alusta ensimmäisten 12 kuukauden hoitoon.
|
|
Muiden kuin SCA:han liittyvien haittatapahtumien määrä (aste ≥3), mukaan lukien kuolema CTCAE v5.0:lla arvioituna
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta hoidon päättymiseen, noin 24 kuukautta.
|
Kliinisten tapahtumien määrää rajoitetun laboratoriovalvonnan yhteydessä verrataan 3 kuukauteen ennen hydroksiureahoitoa.
|
Tutkimushoidon alusta hoidon päättymiseen, noin 24 kuukautta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hematologinen vaste 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta ensimmäisten 12 kuukauden hoitoon.
|
%HbF:llä mitattuna osallistujien osuus kussakin haarassa HbF ≥ 30 %, hemoglobiini, absoluuttinen retikulosyyttien määrä, absoluuttinen neutrofiilien määrä, verihiutaleiden määrä ja keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus, hematologiset laboratoriotoksisuus (annosta rajoittavat toksisuudet määritellään etukäteen), sairaalahoidot , kuolema ja kaikki haittatapahtumat luokka ≥ 3 (SCA ja ei-SCA liittyvät) CTCAE v5.0:lla arvioituna.
|
Tutkimushoidon alusta ensimmäisten 12 kuukauden hoitoon.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terveyteen liittyvät elämänlaatukyselyt
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta hoidon päättymiseen, noin 24 kuukautta.
|
Arvioida kahden vakiintuneen terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) mittauksen hyödyllisyyttä ja pätevyyttä SCA:sta kärsivillä potilailla ja perheillä Angolassa ennen ja jälkeen hydroksiureahoidon.
arvioimme lasten elämänlaatua koskevan sirppisolutaudin (PedsQL SCD) -moduulin ≥ 2-vuotiaille lapsille ja PedsQL™ Family Impact -moduulin kaikkien osallistujien perheille.
Hyödynnämme myös International Sickle Cell World Assessment Survey -tutkimusta (SWAY).
Nämä työkalut ovat saatavilla portugalin kielellä; Johdonmukaisuuden ja väestön todennäköisen alhaisen lukutaitoasteen huomioon ottamiseksi tutkimushenkilöstö antaa kaikki tutkimukset osallistujille suullisesti, kirjataan paperille tai tabletilla.
Vertailemme tuloksia ennen ja jälkeen hydroksiureakäsittelyn.
Vertailemme tuloksia keskenään ja muiden SCA-populaatioiden julkaistuun kirjallisuuteen.
|
Tutkimushoidon alusta hoidon päättymiseen, noin 24 kuukautta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Patrick T McGann, MD, MS, Rhode Island Hospital and Hasbro Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 15. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 18. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Orgaaniset kemikaalit
- Amidit
- Urea
- Hydroksiurea
Muut tutkimustunnusnumerot
- BrUOG 419
- U01HL157872 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .