Fremme bruk og sikkerhet for Hydroxyurea ved bruk av presisjon i Afrika (PUSHUP)

Sigdcelleanemi (SCA) er blant verdens vanligste og mest ødeleggende blodsykdommer, og rammer mer enn 300 000 nyfødte per år. De fleste spedbarn med SCA blir født i lavressursmiljøene i Afrika sør for Sahara, hvor anslagsvis 50-90 % vil dø før 5 års alder på grunn av mangel på tidlig diagnose og passende omsorg. Hydroxyurea er et trygt og effektivt oralt medikament én gang daglig som har blitt standarden for omsorg for behandling av barn med SCA i miljøer med høye ressurser. Det er nå en voksende mengde bevis for å støtte sikkerheten og de kliniske fordelene med hydroksyurea for behandling av SCA i Afrika sør for Sahara. Kravet om hyppig laboratorieovervåking, usikkerhet om passende, mest effektive dosering og bekymring for hematologiske laboratorietoksisiteter vil imidlertid fortsette å begrense utbredt bruk av hydroksyurea og effektivitet i den virkelige verden. Etterforskerne har nylig utviklet og prospektivt evaluert en individualisert, farmakokinetikk-veiledet doseringsstrategi for hydroksyurea for barn med SCA som har vist optimale kliniske og laboratoriemessige fordeler med minimal toksisitet. I denne forskningsstudien har etterforskerne som mål å utvide denne presisjonsmedisinske tilnærmingen til Afrika.