Promoción de la utilización y la seguridad de la hidroxiurea con precisión en África (PUSHUP)

La anemia de células falciformes (SCA) se encuentra entre los trastornos sanguíneos más comunes y devastadores del mundo y afecta a más de 300 000 recién nacidos por año. La mayoría de los bebés con SCA nacen en entornos de bajos recursos del África subsahariana, donde se estima que entre el 50 y el 90 % morirán antes de los 5 años de edad debido a la falta de un diagnóstico temprano y una atención adecuada. La hidroxiurea es un medicamento oral seguro y eficaz que se administra una vez al día y que se ha convertido en el estándar de atención para el tratamiento de niños con SCA en entornos de altos recursos. Ahora existe un creciente cuerpo de evidencia que respalda la seguridad y los beneficios clínicos de la hidroxiurea para el tratamiento de SCA en el África subsahariana. Sin embargo, el requerimiento de monitoreo frecuente de laboratorio, las incertidumbres acerca de la dosificación apropiada y más efectiva y la preocupación por las toxicidades hematológicas de laboratorio continuarán limitando la utilización generalizada de hidroxiurea y la efectividad en el mundo real. Los investigadores desarrollaron recientemente y evaluaron prospectivamente una estrategia de dosificación de hidroxiurea guiada por farmacocinética individualizada para niños con SCA que ha demostrado beneficios clínicos y de laboratorio óptimos con una toxicidad mínima. En este estudio de investigación, los investigadores pretenden extender este enfoque de medicina de precisión a África.