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Förderung der Nutzung und Sicherheit von Hydroxyharnstoff durch Präzision in Afrika (PUSHUP)

17. April 2024 aktualisiert von: Brown University

BrUOG 419 - Förderung der Nutzung und Sicherheit von Hydroxyharnstoff durch Präzision in Afrika (PUSHUP)

Die Sichelzellenanämie (SCA) gehört zu den weltweit häufigsten und verheerendsten Blutkrankheiten und betrifft jährlich mehr als 300.000 Neugeborene. Die meisten Säuglinge mit SCA werden in den ressourcenschwachen Gegenden Afrikas südlich der Sahara geboren, wo schätzungsweise 50-90 % vor dem 5. Lebensjahr aufgrund fehlender Früherkennung und angemessener Versorgung sterben. Hydroxyharnstoff ist ein sicheres und wirksames einmal täglich oral einzunehmendes Medikament, das zum Behandlungsstandard für die Behandlung von Kindern mit plötzlichem Herzstillstand in Einrichtungen mit hohen Ressourcen geworden ist. Es gibt jetzt eine wachsende Zahl von Beweisen, die die Sicherheit und den klinischen Nutzen von Hydroxyurea für die Behandlung von SCA in Subsahara-Afrika unterstützen. Das Erfordernis einer häufigen Laborüberwachung, Unsicherheiten bezüglich der angemessenen und effektivsten Dosierung und die Sorge um hämatologische Labortoxizitäten werden jedoch weiterhin die weit verbreitete Verwendung von Hydroxyurea und die Wirksamkeit in der Praxis einschränken. Die Forscher haben kürzlich eine individualisierte, pharmakokinetisch geführte Hydroxyurea-Dosierungsstrategie für Kinder mit SCA entwickelt und prospektiv bewertet, die optimale klinische und labortechnische Vorteile bei minimaler Toxizität gezeigt hat. In dieser Forschungsstudie wollen die Forscher diesen Ansatz der Präzisionsmedizin auf Afrika ausdehnen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die PUSHUP-Studie (Promoting Utilization and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa) ist eine prospektive, randomisierte klinische Studie mit Hydroxyurea für 400 Kinder mit SCA in Luanda, Angola. Die Studie wird prospektiv die Sicherheit und Wirksamkeit von Hydroxyurea mit begrenzter Laborüberwachung bewerten und Kindern mit SCA Präzisionsmedizin mit mehreren neuartigen Funktionen zur Verfügung stellen, darunter die Messung von Hydroxyurea mit einem batteriebetriebenen HPLC-Gerät und individualisierte Dosisberechnungen mit einem automatisierten computerbasierten Algorithmus . Das Ziel dieser Studie ist es, evidenzbasierte Richtlinien für Hydroxyurea in Subsahara-Afrika zu erstellen, einschließlich einer angemessenen Dosierungs- und Laborüberwachungsstrategie mit dem Ziel, eine weit verbreitete Verwendung von Hydroxyurea in Subsahara-Afrika unabhängig von klinischen oder Laborressourcen zu ermöglichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

400

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Rekrutierung
        • Hospital Geral dos Cajueiros
        • Kontakt:
          • Eugenia Alberto Mateus, MSN

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer Sichelzellenanämie (HbSS oder HbS/B0-Thalassämie)
  • Alter 6 Monate bis 12 Jahre bei Einschreibung
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte, die bereit und in der Lage sind, eine schriftliche oder informierte Zustimmung zu erteilen
  • Gewicht ≥ 7,5 kg (vorübergehender Ausschluss)

Ausschlusskriterien:

  • Splenomegalie mit Anzeichen von Hypersplenismus, definiert durch Thrombozytenzahl < 150.000, Hämoglobin < 5 g/dL oder absolute Neutrophilenzahl < 1,0 x 10^9/L
  • Verwendung von Hydroxyharnstoff innerhalb der letzten 6 Monate
  • Bluttransfusion innerhalb der letzten 6 Monate (vorübergehender Ausschluss)
  • Schwangerschaft
  • Vorbestehende schwere hämatologische Toxizität, definiert durch Thrombozytenzahl < 80.000, Hämoglobin < 4, unabhängig von ANC; Hämoglobin <6 UND ARC <100; Hämoglobin <7 UND ARC <80 x10^9/L (vorübergehender Ausschluss)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Gewichtsbasierte Anfangsdosis
25 mg/kg Anfangsdosis Hydroxyharnstoff
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Hydroxyharnstoff hat ein enges therapeutisches Fenster, sodass die Auswahl der richtigen Dosis wesentlich ist, um den Nutzen zu optimieren und Toxizität zu vermeiden.
Andere Namen:
  • Hydrea
  • Droxie
Experimental: PK-geführte Anfangsdosis
Individualisierte, PK-gesteuerte Anfangsdosis Hydroxyharnstoff
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Hydroxyharnstoff hat ein enges therapeutisches Fenster, sodass die Auswahl der richtigen Dosis wesentlich ist, um den Nutzen zu optimieren und Toxizität zu vermeiden.
Andere Namen:
  • Hydrea
  • Droxie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate klinischer unerwünschter Sichelzellanämie-Ereignisse (Grad ≥ 3), bewertet durch CTCAE v5.0
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung bis zu den ersten 12 Behandlungsmonaten.
Zu diesen Ereignissen zählen in erster Linie vasookklusive Schmerzereignisse, akutes Thoraxsyndrom, Schlaganfall, akute Milzsequestrierung und Tod. Daten zu unerwünschten Ereignissen, einschließlich Schweregrad und Zusammenhang mit plötzlichem Herzstillstand, werden vor Ort vom örtlichen Prüfarzt ermittelt. Alle Ereignisse werden zentral von einem verblindeten Hämatologen, der kein primärer Studienprüfer ist (Medical Safety Monitor), für die Aufnahme in diesen Endpunkt beurteilt.
Vom Beginn der Studienbehandlung bis zu den ersten 12 Behandlungsmonaten.
Anzahl der nicht mit plötzlichem Herzstillstand in Zusammenhang stehenden unerwünschten Ereignisse (Grad ≥3), einschließlich Tod gemäß CTCAE v5.0
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung bis zum Abschluss der Behandlung vergehen etwa 24 Monate.
Die klinische Ereignisrate mit eingeschränkter Laborüberwachung wird mit den 3 Monaten vor der Hydroxyharnstofftherapie verglichen.
Vom Beginn der Studienbehandlung bis zum Abschluss der Behandlung vergehen etwa 24 Monate.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämatologische Reaktion nach 12 Monaten
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung bis zu den ersten 12 Behandlungsmonaten.
Gemessen anhand von %HbF, Anteil der Teilnehmer in jedem Arm mit HbF ≥ 30 %, Hämoglobin, absoluter Retikulozytenzahl, absoluter Neutrophilenzahl, Thrombozytenzahl und mittlerem Korpuskularvolumen), hämatologischen Labortoxizitäten (a priori definierte dosislimitierende Toxizitäten), Krankenhausaufenthalten , Tod und alle unerwünschten Ereignisse Grad ≥ 3 (SCA und nicht-SCA-bedingt), wie durch CTCAE v5.0 bewertet.
Vom Beginn der Studienbehandlung bis zu den ersten 12 Behandlungsmonaten.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebögen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung bis zum Abschluss der Behandlung vergehen etwa 24 Monate.
Bewertung des Nutzens und der Gültigkeit zweier etablierter Messungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) für Patienten und Familien, die in Angola von plötzlichem Herzstillstand betroffen sind, vor und nach der Behandlung mit Hydroxyharnstoff. Wir werden das Modul „Pediatric Quality of Life Sickle Cell Disease“ (PedsQL SCD) für Kinder ≥ 2 Jahre und das PedsQL™ Family Impact Modul für Familien aller eingeschriebenen Teilnehmer evaluieren. Wir werden auch den International Sickle Cell World Assessment Survey (SWAY) nutzen. Diese Tools sind in portugiesischer Sprache verfügbar; Aus Konsistenzgründen und um der wahrscheinlich niedrigen Alphabetisierungsrate in der Bevölkerung Rechnung zu tragen, werden alle Umfragen den Teilnehmern vom Studienpersonal mündlich durchgeführt und auf Papier oder per Tablet aufgezeichnet. Wir werden die Ergebnisse vor und nach der Hydroxyharnstoff-Behandlung vergleichen. Wir werden die Ergebnisse untereinander und mit der veröffentlichten Literatur anderer SCA-Populationen vergleichen.
Vom Beginn der Studienbehandlung bis zum Abschluss der Behandlung vergehen etwa 24 Monate.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Brown University

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Novartis

Ermittler

  • Hauptermittler: Patrick T McGann, MD, MS, Rhode Island Hospital and Hasbro Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BrUOG 419
  • U01HL157872 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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