Podpora využití a bezpečnosti hydroxymočoviny pomocí přesnosti v Africe (PUSHUP)
19. srpna 2026 aktualizováno: Brown University
BrUOG 419 – Podpora využití a bezpečnosti hydroxymočoviny pomocí přesnosti v Africe (PUSHUP)
Srpkovitá anémie (SCA) patří mezi celosvětově nejběžnější a devastující krevní onemocnění, která postihuje více než 300 000 novorozenců ročně.
Většina kojenců s SCA se rodí v prostředí s nízkými zdroji v subsaharské Africe, kde odhadem 50–90 % zemře před dosažením 5 let věku kvůli nedostatku včasné diagnózy a vhodné péče.
Hydroxyurea je bezpečný a účinný perorální lék podávaný jednou denně, který se stal standardem péče o děti s SCA v prostředí s vysokými zdroji.
Nyní existuje rostoucí množství důkazů na podporu bezpečnosti a klinických přínosů hydroxymočoviny pro léčbu SCA v subsaharské Africe.
Požadavek na časté laboratorní sledování, nejistoty ohledně vhodného a nejúčinnějšího dávkování a obavy z hematologické laboratorní toxicity však budou i nadále omezovat rozšířené používání hydroxymočoviny a účinnost v reálném světě.
Výzkumníci nedávno vyvinuli a prospektivně vyhodnotili individualizovanou, farmakokineticky řízenou strategii dávkování hydroxymočoviny pro děti s SCA, která prokázala optimální klinický a laboratorní přínos s minimální toxicitou.
V této výzkumné studii se výzkumníci zaměřují na rozšíření tohoto přístupu precizní medicíny na Afriku.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie Promoting Utilization and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa (PUSHUP) je prospektivní, randomizovaná klinická studie hydroxyurey u 400 dětí s SCA v Luandě v Angole.
Studie bude prospektivně hodnotit bezpečnost a účinnost hydroxymočoviny s omezeným laboratorním sledováním a přinese přesnou medicínu dětem s SCA pomocí několika nových funkcí včetně měření hydroxymočoviny pomocí bateriově napájeného HPLC stroje a individuálních výpočtů dávky pomocí automatizovaného počítačového algoritmu .
Cílem této studie je vytvořit směrnice pro hydroxymočovinu v subsaharské Africe založené na důkazech, včetně vhodného dávkování a strategie laboratorního monitorování s cílem umožnit široké použití hydroxymočoviny v celé subsaharské Africe bez ohledu na klinické nebo laboratorní zdroje.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
400
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: BrUOG
- Telefonní číslo: 401-863-3000
- E-mail: BrUOG@brown.edu
Studijní místa
-
-
-
Luanda, Angola
- Nábor
- Hospital Geral dos Cajueiros
-
Kontakt:
- Eugenia Alberto Mateus, MSN
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 12 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza srpkovité anémie (HbSS nebo HbS/B0-talasémie)
- Věk 6 měsíců - 12 let při zápisu
- Rodič nebo opatrovník ochotný a schopný poskytnout písemný nebo informovaný souhlas
- Hmotnost ≥ 7,5 kg (dočasné vyloučení)
Kritéria vyloučení:
- Splenomegalie se známkami hypersplenismu, jak je definováno počtem krevních destiček <150 000, hemoglobinem <5 g/dl nebo absolutním počtem neutrofilů <1,0 x 10^9/l
- Použití hydroxymočoviny během posledních 6 měsíců
- Krevní transfuze během posledních 6 měsíců (dočasné vyloučení)
- Těhotenství
- Preexistující závažná hematologická toxicita definovaná počtem krevních destiček < 80 000, hemoglobinem < 4 bez ohledu na ANC; hemoglobin <6 A ARC <100; hemoglobin <7 A ARC <80 x10^9/l (dočasné vyloučení)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Počáteční dávka založená na hmotnosti
25 mg/kg počáteční dávka Hydroxymočovina
|
Hydroxymočovina má úzké terapeutické okno, takže výběr správné dávky je nezbytný pro optimalizaci přínosů a zabránění toxicitě.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Počáteční dávka řízená PK
Individuální, farmakokineticky řízená počáteční dávka Hydroxymočoviny
|
Hydroxymočovina má úzké terapeutické okno, takže výběr správné dávky je nezbytný pro optimalizaci přínosů a zabránění toxicitě.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra klinických, srpkovitých nežádoucích účinků (stupeň ≥ 3) podle CTCAE v5.0
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do prvních 12 měsíců léčby.
|
Tyto příhody budou primárně zahrnovat vazookluzivní bolestivé příhody, akutní hrudní syndrom, mrtvici, akutní sekvestraci sleziny a smrt.
Údaje týkající se nežádoucích účinků, včetně stupně závažnosti a souvislosti s SCA, určí na místě místní zkoušející.
Všechny události budou centrálně posuzovány zaslepeným hematologem, který není primárním zkoušejícím studie (Medical Safety Monitor), aby bylo možné zahrnout do tohoto koncového bodu.
|
Od zahájení studijní léčby do prvních 12 měsíců léčby.
|
|
Počet nežádoucích příhod nesouvisejících se SCA (stupeň ≥3), včetně úmrtí podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do ukončení léčby přibližně 24 měsíců.
|
Četnost klinických příhod s omezeným laboratorním sledováním bude porovnána s 3 měsíci před léčbou hydroxyureou.
|
Od zahájení studijní léčby do ukončení léčby přibližně 24 měsíců.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hematologická odpověď po 12 měsících
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do prvních 12 měsíců léčby.
|
Měřeno pomocí %HbF, podíl účastníků v každém rameni s HbF ≥ 30 %, hemoglobin, absolutní počet retikulocytů, absolutní počet neutrofilů, počet krevních destiček a střední korpuskulární objem), hematologické laboratorní toxicity (dávky limitující toxicity definované a priori), hospitalizace , smrt a všechny nežádoucí příhody stupně ≥ 3 (SCA a nesouvisející se SCA) podle CTCAE v5.0.
|
Od zahájení studijní léčby do prvních 12 měsíců léčby.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dotazníky kvality života související se zdravím
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do ukončení léčby přibližně 24 měsíců.
|
Vyhodnotit užitečnost a platnost dvou zavedených měření kvality života související se zdravím (HRQoL) pro pacienty a rodiny postižené SCA v Angole před a po léčbě hydroxyureou.
vyhodnotíme modul Pediatric Quality of Life Srpkovitá anémie (PedsQL SCD) pro děti ≥ 2 roky a modul PedsQL™ Family Impact Module pro rodiny všech přihlášených účastníků.
Využijeme také Mezinárodní celosvětový hodnotící průzkum srpkovitých buněk (SWAY).
Tyto nástroje jsou dostupné v portugalském jazyce; z důvodu konzistence a s ohledem na pravděpodobnou nízkou míru gramotnosti v populaci budou všechny průzkumy účastníkům prováděny ústně pracovníky studie, zaznamenané na papíře nebo prostřednictvím tabletu.
Porovnáme výsledky před a po léčbě hydroxyureou.
Výsledky porovnáme mezi sebou a s publikovanou literaturou z jiných populací SCA.
|
Od zahájení studijní léčby do ukončení léčby přibližně 24 měsíců.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Patrick T McGann, MD, MS, Rhode Island Hospital and Hasbro Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. listopadu 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
18. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BrUOG 419
- U01HL157872 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .