Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Содействие использованию и безопасности гидроксимочевины с помощью Precision в Африке (PUSHUP)

17 апреля 2024 г. обновлено: Brown University

BrUOG 419 - Содействие использованию и безопасности гидроксимочевины с использованием Precision в Африке (PUSHUP)

Серповидноклеточная анемия (SCA) является одним из наиболее распространенных и разрушительных заболеваний крови в мире, поражая более 300 000 новорожденных в год. Большинство младенцев с ВСС рождаются в странах Африки к югу от Сахары с низким уровнем ресурсов, где, по оценкам, 50-90% умирают в возрасте до 5 лет из-за отсутствия ранней диагностики и надлежащего лечения. Гидроксимочевина — безопасный и эффективный пероральный препарат для приема один раз в день, который стал стандартом лечения детей с ВСС в условиях высокого уровня ресурсов. В настоящее время появляется все больше данных, подтверждающих безопасность и клинические преимущества гидроксимочевины при лечении ВСС в странах Африки к югу от Сахары. Однако потребность в частом лабораторном мониторинге, неопределенность в отношении подходящей, наиболее эффективной дозировки и озабоченность по поводу гематологической лабораторной токсичности будут по-прежнему ограничивать широкое использование гидроксимочевины и эффективность в реальных условиях. Исследователи недавно разработали и проспективно оценили индивидуализированную стратегию дозирования гидроксимочевины с учетом фармакокинетики для детей с ВОС, которая продемонстрировала оптимальные клинические и лабораторные преимущества при минимальной токсичности. В этом исследовании исследователи стремятся распространить этот подход точной медицины на Африку.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование «Содействие использованию и безопасности гидроксимочевины с использованием точности в Африке» (PUSHUP) — это проспективное рандомизированное клиническое исследование гидроксимочевины у 400 детей с ВОС в Луанде, Ангола. В исследовании будет проспективно оцениваться безопасность и эффективность гидроксимочевины с ограниченным лабораторным мониторингом, и будет предложена точная медицина для детей с SCA с использованием нескольких новых функций, включая измерение гидроксимочевины с помощью ВЭЖХ с питанием от батареи и расчет индивидуальных доз с использованием автоматизированного компьютерного алгоритма. . Целью этого исследования является разработка основанных на фактических данных руководящих принципов для гидроксимочевины в странах Африки к югу от Сахары, включая соответствующую стратегию дозирования и лабораторного мониторинга, с целью обеспечить широкое использование гидроксимочевины в странах Африки к югу от Сахары, независимо от клинических или лабораторных ресурсов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

400

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: BrUOG
  • Номер телефона: 401-863-3000
  • Электронная почта: BrUOG@brown.edu

Места учебы

  • Ангола
      • Luanda, Ангола
        • Рекрутинг
        • Hospital Geral dos Cajueiros
        • Контакт:
          • Eugenia Alberto Mateus, MSN

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика серповидноклеточной анемии (HbSS или HbS/B0-талассемия)
  • Возраст от 6 месяцев до 12 лет на момент зачисления
  • Родитель или опекун желает и может дать письменное или информированное согласие
  • Вес ≥ 7,5 кг (временное исключение)

Критерий исключения:

  • Спленомегалия с признаками гиперспленизма, определяемая количеством тромбоцитов <150 000, гемоглобином <5 г/дл или абсолютным числом нейтрофилов <1,0 x 10^9/л
  • Применение гидроксимочевины в течение последних 6 мес.
  • Переливание крови в течение последних 6 месяцев (временное исключение)
  • Беременность
  • Ранее существовавшая тяжелая гематологическая токсичность, определяемая количеством тромбоцитов <80 000, гемоглобином <4 независимо от АНК; гемоглобин <6 и ARC <100; гемоглобин <7 И ARC <80 x10^9/л (временное исключение)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Начальная доза на основе веса
Начальная доза 25 мг/кг гидроксимочевины
Лекарство: Гидроксимочевина
Гидроксимочевина имеет узкое терапевтическое окно, поэтому выбор правильной дозы имеет важное значение для оптимизации преимуществ и предотвращения токсичности.
Другие имена:
  • Гидрея
  • Дроксия
Экспериментальный: Стартовая доза в зависимости от фармакокинетики
Индивидуальная, фармакокинетическая начальная доза гидроксимочевины
Лекарство: Гидроксимочевина
Гидроксимочевина имеет узкое терапевтическое окно, поэтому выбор правильной дозы имеет важное значение для оптимизации преимуществ и предотвращения токсичности.
Другие имена:
  • Гидрея
  • Дроксия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота клинических нежелательных явлений серповидно-клеточной анемии (степень ≥ 3) по оценке CTCAE v5.0
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения до первых 12 месяцев лечения.
Эти события в первую очередь будут включать вазоокклюзионные болезненные явления, острый грудной синдром, инсульт, острую секвестрацию селезенки и смерть. Данные о нежелательных явлениях, включая степень тяжести и связь с SCA, будут определяться на месте местным исследователем. Все события будут централизованно оцениваться слепым гематологом, который не является основным исследователем исследования (медицинский монитор безопасности) для включения в эту конечную точку.
От начала исследуемого лечения до первых 12 месяцев лечения.
Количество нежелательных явлений, не связанных с SCA (степень ≥3), включая смерть, по оценке CTCAE v5.0
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения до завершения лечения, приблизительно 24 месяца.
Частота клинических событий при ограниченном лабораторном мониторинге будет сравниваться с 3-месячным периодом до терапии гидроксимочевиной.
От начала исследуемого лечения до завершения лечения, приблизительно 24 месяца.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гематологический ответ через 12 месяцев
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения до первых 12 месяцев лечения.
Измеряется по %HbF, доле участников в каждой группе с HbF ≥ 30%, гемоглобину, абсолютному количеству ретикулоцитов, абсолютному количеству нейтрофилов, количеству тромбоцитов и среднему корпускулярному объему), гематологической лабораторной токсичности (токсичность, ограничивающая дозу, определена априори), госпитализациям , смерть и все нежелательные явления ≥ 3 степени (SCA и не связанные с SCA) по оценке CTCAE v5.0.
От начала исследуемого лечения до первых 12 месяцев лечения.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опросники качества жизни, связанные со здоровьем
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения до завершения лечения, приблизительно 24 месяца.
Оценить полезность и достоверность двух установленных показателей качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), для пациентов и семей, страдающих SCA, в Анголе до и после лечения гидроксимочевиной. мы оценим модуль педиатрического качества жизни по серповидно-клеточной анемии (PedsQL SCD) для детей в возрасте ≥ 2 лет и модуль PedsQL™ Family Impact для семей всех зарегистрированных участников. Мы также будем использовать Международное исследование по оценке серповидноклеточной анемии (SWAY). Эти инструменты доступны на португальском языке; для последовательности и для учета вероятного низкого уровня грамотности населения все опросы будут проводиться для участников в устной форме исследовательским персоналом, записываться на бумаге или с помощью планшета. Мы сравним результаты до и после лечения гидроксимочевиной. Мы сравним результаты друг с другом и с опубликованной литературой по другим популяциям SCA.
От начала исследуемого лечения до завершения лечения, приблизительно 24 месяца.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Brown University

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Novartis

Следователи

  • Главный следователь: Patrick T McGann, MD, MS, Rhode Island Hospital and Hasbro Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BrUOG 419
  • U01HL157872 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Iran

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться