Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Promowanie wykorzystania i bezpieczeństwa hydroksymocznika przy użyciu precyzji w Afryce (PUSHUP)

19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Brown University

BrUOG 419 - Promowanie wykorzystania i bezpieczeństwa hydroksymocznika przy użyciu precyzji w Afryce (PUSHUP)

Anemia sierpowata (SCA) jest jedną z najczęstszych i najbardziej wyniszczających chorób krwi na świecie, dotykającą ponad 300 000 noworodków rocznie. Większość niemowląt z SCA rodzi się w ubogich regionach Afryki Subsaharyjskiej, gdzie około 50-90% umiera przed ukończeniem 5 roku życia z powodu braku wczesnej diagnozy i odpowiedniej opieki. Hydroksymocznik jest bezpiecznym i skutecznym lekiem doustnym podawanym raz dziennie, który stał się standardem opieki w leczeniu dzieci z NZK w placówkach o wysokich zasobach. Obecnie istnieje coraz więcej dowodów potwierdzających bezpieczeństwo i korzyści kliniczne stosowania hydroksymocznika w leczeniu NZK w Afryce Subsaharyjskiej. Wymóg częstego monitorowania laboratoryjnego, niepewność co do odpowiedniego, najskuteczniejszego dawkowania oraz troska o hematologiczną toksyczność laboratoryjną będą jednak nadal ograniczać powszechne wykorzystanie hydroksymocznika i skuteczność w świecie rzeczywistym. Badacze niedawno opracowali i prospektywnie ocenili zindywidualizowaną, opartą na farmakokinetyce strategię dawkowania hydroksymocznika u dzieci z NZK, która wykazała optymalne korzyści kliniczne i laboratoryjne przy minimalnej toksyczności. W tym badaniu badacze zamierzają rozszerzyć podejście medycyny precyzyjnej na Afrykę.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie Promowanie wykorzystania i bezpieczeństwa hydroksymocznika za pomocą precyzji w Afryce (PUSHUP) to prospektywne, randomizowane badanie kliniczne hydroksymocznika dla 400 dzieci z NZK w Luandzie w Angoli. Badanie będzie prospektywnie oceniać bezpieczeństwo i skuteczność hydroksymocznika przy ograniczonym monitorowaniu laboratoryjnym i zapewni dzieciom z NZK medycynę precyzyjną z wykorzystaniem kilku nowych funkcji, w tym pomiaru hydroksymocznika za pomocą zasilanej bateryjnie maszyny HPLC i zindywidualizowanych obliczeń dawek za pomocą zautomatyzowanego algorytmu komputerowego . Celem tego badania jest ustalenie opartych na dowodach wytycznych dotyczących hydroksymocznika w Afryce Subsaharyjskiej, w tym odpowiedniej strategii dawkowania i monitorowania laboratoryjnego w celu umożliwienia powszechnego stosowania hydroksymocznika w Afryce Subsaharyjskiej, niezależnie od zasobów klinicznych lub laboratoryjnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

400

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Angola
      • Luanda, Angola
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Geral dos Cajueiros
        • Kontakt:
          • Eugenia Alberto Mateus, MSN

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie anemii sierpowatej (HbSS lub HbS/B0-talasemii)
  • Wiek 6 miesięcy - 12 lat w momencie rejestracji
  • Rodzic lub opiekun chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej lub świadomej zgody
  • Waga ≥ 7,5 kg (czasowe wyłączenie)

Kryteria wyłączenia:

  • Splenomegalia z objawami hipersplenizmu, określona przez liczbę płytek krwi <150 000, hemoglobinę <5 g/dl lub bezwzględną liczbę neutrofilów <1,0 x10^9/l
  • Stosowanie hydroksymocznika w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Transfuzja krwi w ciągu ostatnich 6 miesięcy (czasowe wykluczenie)
  • Ciąża
  • Istniejąca wcześniej ciężka toksyczność hematologiczna, określona na podstawie liczby płytek krwi <80 000, hemoglobiny <4 niezależnie od ANC; hemoglobina <6 I ARC <100; hemoglobina <7 ORAZ ARC <80 x10^9/L (czasowe wykluczenie)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Dawka początkowa zależna od masy ciała
Dawka początkowa 25 mg/kg Hydroksymocznik
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik ma wąskie okno terapeutyczne, więc wybór właściwej dawki jest niezbędny do optymalizacji korzyści i uniknięcia toksyczności.
Inne nazwy:
  • Hydrea
  • Droxia
Eksperymentalny: Dawka początkowa zależna od farmakokinetyki
Zindywidualizowana dawka początkowa hydroksymocznika pod kontrolą farmakokinetyki
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik ma wąskie okno terapeutyczne, więc wybór właściwej dawki jest niezbędny do optymalizacji korzyści i uniknięcia toksyczności.
Inne nazwy:
  • Hydrea
  • Droxia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość klinicznych zdarzeń niepożądanych związanych z anemią sierpowatokrwinkową (stopień ≥ 3) według oceny CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do pierwszych 12 miesięcy leczenia.
Zdarzenia te obejmują przede wszystkim bolesne zdarzenia związane z zamknięciem naczyń, ostry zespół klatki piersiowej, udar, ostrą sekwestrację śledziony i zgon. Dane dotyczące zdarzeń niepożądanych, w tym stopnia nasilenia i związku z NZK, zostaną określone na miejscu przez lokalnego badacza. Wszystkie zdarzenia będą oceniane centralnie przez zaślepionego hematologa, który nie jest głównym badaczem badania (monitor bezpieczeństwa medycznego) w celu włączenia do tego punktu końcowego.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do pierwszych 12 miesięcy leczenia.
Liczba zdarzeń niepożądanych niezwiązanych z NZK (stopień ≥3), w tym zgon, według oceny CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do zakończenia leczenia, około 24 miesięcy.
Częstość zdarzeń klinicznych przy ograniczonym monitorowaniu laboratoryjnym zostanie porównana z okresem 3 miesięcy przed terapią hydroksymocznikiem.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do zakończenia leczenia, około 24 miesięcy.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź hematologiczna po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do pierwszych 12 miesięcy leczenia.
Jak zmierzono na podstawie %HbF, odsetek uczestników w każdej grupie z HbF ≥ 30%, hemoglobiną, bezwzględną liczbą retikulocytów, bezwzględną liczbą neutrofili, liczbą płytek krwi i średnią objętością krwinek), hematologiczne toksyczności laboratoryjne (toksyczność ograniczająca dawkę zdefiniowana a priori), hospitalizacje , zgon i wszystkie zdarzenia niepożądane stopnia ≥ 3 (związane z NZK i niezwiązane z NZK) zgodnie z oceną CTCAE v5.0.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do pierwszych 12 miesięcy leczenia.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusze jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do zakończenia leczenia, około 24 miesięcy.
Ocena użyteczności i ważności dwóch ustalonych miar jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) dla pacjentów i rodzin dotkniętych NZK w Angoli przed i po leczeniu hydroksymocznikiem. ocenimy moduł Pediatric Quality of Life Sickle Cell Disease (PedsQL SCD) dla dzieci w wieku ≥ 2 lat oraz PedsQL™ Family Impact Module dla rodzin wszystkich zapisanych uczestników. Wykorzystamy również Międzynarodową Ankietę Światowej Oceny Sierpowatokrwinkowej (SWAY). Narzędzia te są dostępne w języku portugalskim; w celu zachowania spójności i uwzględnienia prawdopodobnego niskiego wskaźnika alfabetyzacji w populacji, wszystkie ankiety będą przeprowadzane ustnie wśród uczestników przez personel badawczy, rejestrowane na papierze lub za pomocą tabletu. Porównamy wyniki przed i po kuracji hydroksymocznikiem. Porównamy wyniki między sobą oraz z opublikowaną literaturą z innych populacji SCA.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do zakończenia leczenia, około 24 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Brown University

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Novartis

Śledczy

  • Główny śledczy: Patrick T McGann, MD, MS, Rhode Island Hospital and Hasbro Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BrUOG 419
  • U01HL157872 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj