아프리카에서 Precision을 사용하여 Hydroxyurea의 활용 및 안전성 촉진 (PUSHUP)
2026년 8월 19일 업데이트: Brown University
BrUOG 419 - 아프리카에서 Precision을 사용하는 Hydroxyurea의 활용 및 안전성 촉진(PUSHUP)
겸상적혈구빈혈(SCA)은 세계에서 가장 흔하고 파괴적인 혈액 장애 중 하나로, 매년 300,000명 이상의 신생아에게 영향을 미칩니다.
SCA가 있는 대부분의 영아는 사하라 이남 아프리카의 자원이 부족한 환경에서 태어나며, 조기 진단과 적절한 치료가 부족하여 약 50-90%가 5세 이전에 사망합니다.
Hydroxyurea는 고자원 환경에서 SCA가 있는 어린이 치료의 표준이 된 안전하고 효과적인 1일 1회 경구용 약물입니다.
현재 사하라 사막 이남 아프리카에서 SCA 치료를 위한 수산화요소의 안전성과 임상적 이점을 뒷받침하는 증거가 늘어나고 있습니다.
그러나 빈번한 실험실 모니터링에 대한 요구 사항, 적절하고 가장 효과적인 용량에 대한 불확실성 및 혈액학적 실험실 독성에 대한 우려는 광범위한 하이드록시우레아 활용 및 실제 효과를 계속 제한할 것입니다.
조사관은 최근 최소 독성으로 최적의 임상 및 실험실 이점을 입증한 SCA가 있는 어린이를 위한 개별화된 약동학 안내 하이드록시우레아 투여 전략을 개발하고 전향적으로 평가했습니다.
이 연구에서 연구자들은 이 정밀 의학 접근법을 아프리카로 확장하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
PUSHUP(Promoting Utilization and Safety of Hydroxyurea Using Precision in Africa) 시험은 앙골라 루안다에서 SCA가 있는 어린이 400명을 대상으로 수산화요소의 전향적 무작위 임상 시험입니다.
이 연구는 제한된 실험실 모니터링으로 수산화요소의 안전성과 효능을 전향적으로 평가하고 배터리 구동 HPLC 기계를 사용하여 수산화요소를 측정하고 자동화된 컴퓨터 기반 알고리즘을 사용하여 개별화된 용량 계산을 포함한 몇 가지 새로운 기능을 사용하여 SCA가 있는 어린이에게 정밀 의학을 제공할 것입니다. .
이 연구의 목적은 사하라 이남 아프리카에서 하이드록시우레아에 대한 증거 기반 지침을 수립하는 것입니다. 여기에는 임상 또는 실험실 자원에 관계없이 사하라 사막 이남 아프리카 전역에서 하이드록시우레아의 광범위한 사용을 허용하는 것을 목표로 적절한 투여 및 실험실 모니터링 전략이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
400
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: BrUOG
- 전화번호: 401-863-3000
- 이메일: BrUOG@brown.edu
연구 장소
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Luanda, 앙골라
- 모병
- Hospital Geral dos Cajueiros
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연락하다:
- Eugenia Alberto Mateus, MSN
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 겸상 적혈구 빈혈 진단(HbSS 또는 HbS/B0-지중해빈혈)
- 생후 6개월 ~ 등록 시 만 12세
- 서면 또는 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있는 부모 또는 보호자
- 무게 ≥ 7.5kg(일시 제외)
제외 기준:
- 혈소판 수 <150,000, 헤모글로빈 <5 g/dL 또는 절대 호중구 수 <1.0 x10^9/L로 정의되는 비장 비대증의 증거가 있는 비장 비대
- 지난 6개월 이내에 Hydroxyurea 사용
- 지난 6개월 이내 수혈(일시 제외)
- 임신
- ANC와 관계없이 혈소판 수 <80,000, 헤모글로빈 <4로 정의되는 기존의 중증 혈액학적 독성; 헤모글로빈 <6 AND ARC <100; 헤모글로빈 <7 AND ARC <80 x10^9/L(일시적 제외)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 체중 기반 시작 용량
25 mg/kg 시작 용량 수산화요소
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Hydroxyurea는 치료 범위가 좁기 때문에 이점을 최적화하고 독성을 피하려면 올바른 용량을 선택하는 것이 필수적입니다.
다른 이름들:
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실험적: PK 유도 시작 용량
개별화된 PK 안내 시작 용량 Hydroxyurea
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Hydroxyurea는 치료 범위가 좁기 때문에 이점을 최적화하고 독성을 피하려면 올바른 용량을 선택하는 것이 필수적입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v5.0으로 평가한 임상적 겸상적혈구 부작용(등급 ≥ 3) 비율
기간: 연구 치료 시작부터 치료 첫 12개월까지.
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이러한 사건에는 주로 혈관 폐쇄성 통증 사건, 급성 흉부 증후군, 뇌졸중, 급성 비장 격리 및 사망이 포함됩니다.
중증도 등급 및 SCA와의 관련성을 포함한 부작용에 관한 데이터는 현지 조사관이 현장에서 결정합니다.
모든 사건은 이 종점에 포함시키기 위해 1차 연구 조사자(의료 안전성 모니터)가 아닌 맹검 혈액학자에 의해 중앙에서 판정될 것입니다.
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연구 치료 시작부터 치료 첫 12개월까지.
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CTCAE v5.0으로 평가한 사망을 포함한 비 SCA 관련 부작용(3등급 이상)의 수
기간: 연구 치료 시작부터 치료 완료까지 약 24개월.
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제한된 실험실 모니터링을 통한 임상적 사건 비율은 수산화요소 요법 전 3개월과 비교됩니다.
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연구 치료 시작부터 치료 완료까지 약 24개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월에 혈액학적 반응
기간: 연구 치료 시작부터 치료 첫 12개월까지.
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%HbF, HbF ≥ 30%, 헤모글로빈, 절대 망상적혈구 수, 절대 호중구 수, 혈소판 수 및 평균 미립자 용적을 가진 각 팔의 참가자 비율로 측정 시, 혈액학적 실험실 독성(선험적으로 정의된 용량 제한 독성), 입원 , 사망 및 CTCAE v5.0에 의해 평가된 모든 부작용 등급 ≥ 3(SCA 및 비-SCA 관련).
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연구 치료 시작부터 치료 첫 12개월까지.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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건강 관련 삶의 질 설문지
기간: 연구 치료 시작부터 치료 완료까지 약 24개월.
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앙골라에서 수산화요소 치료 전후에 SCA의 영향을 받는 환자 및 가족에 대한 건강 관련 삶의 질(HRQoL)의 두 가지 확립된 측정의 유용성과 타당성을 평가합니다.
2세 이상의 어린이를 위한 PedsQL SCD(Pediatric Quality of Life Sickle Cell Disease) 모듈과 등록된 모든 참가자의 가족을 위한 PedsQL™ Family Impact Module을 평가합니다.
우리는 또한 SWAY(International Sickle Cell World Assessment Survey)를 활용할 것입니다.
이러한 도구는 포르투갈어로 제공됩니다. 일관성을 유지하고 인구의 낮은 식자율을 설명하기 위해 모든 설문 조사는 연구 직원이 참가자에게 구두로 실시하고 종이나 태블릿을 통해 기록합니다.
하이드록시우레아 치료 전과 후의 결과를 비교할 것입니다.
우리는 결과를 서로 비교하고 다른 SCA 모집단의 출판된 문헌과 비교할 것입니다.
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연구 치료 시작부터 치료 완료까지 약 24개월.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Patrick T McGann, MD, MS, Rhode Island Hospital and Hasbro Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 11월 15일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 9일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BrUOG 419
- U01HL157872 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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