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以前にmRNA-3705-P101研究に登録された参加者におけるmRNA-3705の長期的な安全性と臨床活性を評価するための延長研究

2025年12月22日 更新者：ModernaTX, Inc.

以前にmRNA-3705-P101研究に登録された参加者におけるmRNA-3705の長期的な安全性と臨床活性を評価するためのフェーズ1/2、グローバル、非盲検、延長研究

この研究の主な目的は、研究mRNA-3705-P101に以前に参加したメチルマロニル補酵素Aムターゼ（MUT）欠乏による孤立性メチルマロン酸血症（MMA）の参加者に投与されたmRNA-3705の長期的な安全性を評価することです。 (NCT04899310)。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

以前にmRNA-3705-P101研究に登録されたMUT欠乏による孤立したMMAの参加者は、すべての適格基準が満たされていれば、この延長研究に登録するオプションがあります。 研究には 2 つの期間が含まれます: 1) 治療期間と 2) フォローアップ期間 (治験薬の最終投与後 2 年まで)。

治療期間は、次のいずれかが発生しない限り継続します：mRNA-3705が参加者の出身国で販売承認と払い戻しを受ける、参加者が治験薬を中止する、参加者が臨床的利益を受けなくなった（治験責任医師の意見による） 、またはスポンサーがmRNA-3705の開発を中止します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

56

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • コンタクト：
      • San Diego、California、アメリカ、92037
        • 募集
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • コンタクト：
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • 終了しました
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 AA
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • 募集
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sabine Fuchs
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R7
        • 募集
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • コンタクト：
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28041
        • 募集
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • コンタクト：
    • Vizcaya
  • フランス
      • Paris、フランス、75015

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -mRNA-3705-P101に割り当てられた用量レジメンの治療期間を完了したか、mRNA-3705-中のコロナウイルス病2019（COVID-19）ワクチン接種により、治験薬の3回以上の連続投与を逃したため、この研究への早期移行に適格です- P101研究。
  • -現在の研究でのmRNA-3705の最初の投与から10日以内に、研究mRNA-3705-P101でEOT訪問を完了しました。

除外基準:

  • 治験責任医師の意見では、mRNA-3705の継続投与による臨床的利益は期待できない。
  • -治験責任医師の裁量により、この研究に参加することで個人をリスクにさらす可能性のある臨床的または実験室の異常または病状。
  • -肝臓および/または腎臓移植の病歴。

注: 他の包含および除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：mRNA-3705
参加者は、最初に参加した mRNA-3705 の臨床研究で最後に投与されたのと同じ投与間隔 (2 週間ごと [Q2W] または 3 週間ごと [Q3W]) で、同じ用量レベルで mRNA-3705 を投与されます。スポンサーは改造を推奨します。
薬：mRNA-3705
注射用滅菌液
他の名前：
  • ヒトをコードする修飾されたmRNA
  • メチルマロニル補酵素Aムターゼ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療関連有害事象（TEAE）、薬剤関連TEAE、非関連TEAE、特別関心有害事象（AESI）、重篤な有害事象（SAE）、および中止に至ったTEAEを経験した参加者数
時間枠：ベースラインからフォローアップ期間まで（最長6年 + 6ヶ月）
ベースラインからフォローアップ期間まで（最長6年 + 6ヶ月）

二次結果の測定

結果測定
時間枠
投与前および投与後のヒト メチルマロニル補酵素 A ムターゼ (hMUT) mRNA および SM-86 レベル
時間枠：6年までのベースライン
6年までのベースライン
ベースラインから18ヵ月までの血漿中メチルマロン酸および2-メチルクエン酸（2-MC）レベル（主要バイオマーカー）のパーセント変化
時間枠：ベースライン、6年目（治療期間）+6か月目（追跡調査）
ベースライン、6年目（治療期間）+6か月目（追跡調査）
治療前および治療後の年間代謝性代謝不全イベント（MDE）発生率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6年目（治療期間）＋6ヶ月目（追跡調査）
ベースライン、6年目（治療期間）＋6ヶ月目（追跡調査）
医療リソース利用訪問数
時間枠：ベースラインから6年目まで（治療期間）＋6カ月目（追跡調査）
ベースラインから6年目まで（治療期間）＋6カ月目（追跡調査）
年間のMMA関連入院数
時間枠：ベースラインから6年目（治療期間）まで＋6ヶ月目（追跡調査）
ベースラインから6年目（治療期間）まで＋6ヶ月目（追跡調査）
年間のMMA関連医療訪問回数
時間枠：ベースラインから6年目（治療期間）まで + 6か月目（追跡調査）
ベースラインから6年目（治療期間）まで + 6か月目（追跡調査）
抗ポリエチレングリコール（PEG）および抗hMUT抗体の数
時間枠：ベースラインから6年目まで（治療期間）＋6か月（追跡調査）
ベースラインから6年目まで（治療期間）＋6か月（追跡調査）
小児QOLインベントリー（PedsQL™）を用いて測定した健康関連QOL（HRQoL）の変化（3か月から18か月まで）
時間枠：3ヶ月目、6年目（治療期間）＋6ヶ月目（追跡調査）
3ヶ月目、6年目（治療期間）＋6ヶ月目（追跡調査）
研究者による全体的改善度評価（IGA-I）スコアの変化
時間枠：ベースラインから6年目（治療期間）まで + 6ヶ月目（追跡調査）
ベースラインから6年目（治療期間）まで + 6ヶ月目（追跡調査）
重症度に関する研究者の全体的評価（IGA-S）スコアの変化
時間枠：ベースラインから6年目まで（治療期間）+ 6ヶ月目（追跡調査）
ベースラインから6年目まで（治療期間）+ 6ヶ月目（追跡調査）
EuroQoL 5次元5レベル／若年者質問票（EQ-5D-5L/Y）スコアの変化
時間枠：ベースラインから6年（治療期間）＋6か月（追跡調査）まで
ベースラインから6年（治療期間）＋6か月（追跡調査）まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

ModernaTX, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月8日

一次修了 (推定)

2034年4月2日

研究の完了 (推定)

2034年4月2日

試験登録日

最初に提出

2022年2月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年3月16日

最初の投稿 (実際)

2022年3月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月22日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (EudraCT番号)
  • 2022-501997-20-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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