Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i aktywności klinicznej mRNA-3705 u uczestników wcześniej włączonych do badania mRNA-3705-P101

22 grudnia 2025 zaktualizowane przez: ModernaTX, Inc.

Globalne, otwarte, rozszerzone badanie fazy 1/2 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i aktywności klinicznej mRNA-3705 u uczestników wcześniej włączonych do badania mRNA-3705-P101

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa mRNA-3705 podawanego uczestnikom z izolowaną kwasicą metylomalonową (MMA) spowodowaną niedoborem mutazy metylomalonylo-koenzymu A (MUT), którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu mRNA-3705-P101 (NCT04899310).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy z izolowanym MMA z powodu niedoboru MUT, którzy zostali wcześniej włączeni do badania mRNA-3705-P101, będą mieli możliwość zapisania się do tego badania rozszerzonego, pod warunkiem spełnienia wszystkich kryteriów kwalifikacyjnych. Badanie obejmie 2 okresy: 1) Okres leczenia i 2) Okres obserwacji (do 2 lat po ostatniej dawce badanego leku).

Okres leczenia będzie kontynuowany, chyba że wystąpi jedna z poniższych sytuacji: mRNA-3705 uzyska zgodę na dopuszczenie do obrotu i refundację w kraju pochodzenia uczestnika, uczestnik odstawi badany lek, uczestnik nie otrzymuje już korzyści klinicznych (w opinii badacza) lub Sponsor przerywa prace nad mRNA-3705.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

56

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
    • Vizcaya
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 AA
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sabine Fuchs
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Rekrutacyjny
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Zakończony
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończył okres leczenia przypisanym schematem dawkowania mRNA-3705-P101 lub kwalifikuje się do wcześniejszego przejścia do tego badania z powodu pominięcia więcej niż 3 kolejnych dawek badanego leku z powodu szczepienia przeciwko chorobie koronawirusowej 2019 (COVID-19) podczas mRNA-3705- Badanie P101.
  • Ukończył wizytę EOT w badaniu mRNA-3705-P101 w ciągu 10 dni od pierwszej dawki mRNA-3705 w bieżącym badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • W opinii badacza nie oczekuje się uzyskania korzyści klinicznej z dalszego podawania mRNA-3705.
  • Wszelkie nieprawidłowości kliniczne lub laboratoryjne lub stan chorobowy, który według uznania badacza może narazić osobę na zwiększone ryzyko poprzez udział w tym badaniu.
  • Historia przeszczepu wątroby i / lub nerki.

UWAGA: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia i wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: mRNA-3705
Uczestnicy otrzymają mRNA-3705 na tych samych poziomach dawek w tych samych odstępach między dawkami (co 2 tygodnie [co 2 tygodnie] lub co 3 tygodnie [co 3 tygodnie]), jakie otrzymali w badaniu klinicznym mRNA-3705, w którym początkowo uczestniczyli, chyba że Sponsor zaleca modyfikację.
Lek: mRNA-3705
Sterylny płyn do iniekcji
Inne nazwy:
  • zmodyfikowany mRNA kodujący człowieka
  • mutaza metylomalonylo-koenzymu A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami pojawiającymi się podczas leczenia (TEAEs), TEAEs związane z lekiem, TEAEs niezwiązane z lekiem, niepożądanymi zdarzeniami o szczególnym znaczeniu (AESIs), poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAEs) oraz TEAEs prowadzącymi do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do okresu obserwacji (do 6 lat + 6 miesięcy)
Od punktu wyjściowego do okresu obserwacji (do 6 lat + 6 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziomy mRNA i SM-86 ludzkiego mutazy metylomalonylo-koenzymu A (hMUT) przed i po podaniu
Ramy czasowe: Baza do 6 lat
Baza do 6 lat
Procentowa zmiana poziomów kwasu metylomalonowego i kwasu 2-metylocytrynowego (2-MC) w osoczu (główne biomarkery) od wartości wyjściowej do 18 miesięcy
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, rok 6 (okres leczenia) + miesiąc 6 (kontynuacja obserwacji)
Linia wyjściowa, rok 6 (okres leczenia) + miesiąc 6 (kontynuacja obserwacji)
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznej częstości zdarzeń metabolicznej dekompensacji przed leczeniem i po leczeniu (MDE)
Ramy czasowe: Linia bazowa, Rok 6 (Okres leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja)
Linia bazowa, Rok 6 (Okres leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja)
Liczba wizyt wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: Okres bazowy do roku 6 (okres leczenia) + miesiąc 6 (okres obserwacji)
Okres bazowy do roku 6 (okres leczenia) + miesiąc 6 (okres obserwacji)
Liczba zannualizowanych hospitalizacji związanych z MMA
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do roku 6 (okres leczenia) + miesiąc 6 (okres obserwacji)
Od punktu wyjściowego do roku 6 (okres leczenia) + miesiąc 6 (okres obserwacji)
Liczba zannualizowanych wizyt medycznych związanych z MMA
Ramy czasowe: Początkowa obserwacja do Roku 6 (Okres leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja kontrolna)
Początkowa obserwacja do Roku 6 (Okres leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja kontrolna)
Liczba przeciwciał anty-PEG (przeciwko glikolowi polietylenowemu) i anty-hMUT
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do Roku 6 (Okres leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja)
Linia wyjściowa do Roku 6 (Okres leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja)
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) mierzona za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL™) w miesiącu 3 do 18 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 3, Rok 6 (Okres Leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja)
Miesiąc 3, Rok 6 (Okres Leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja)
Zmiana w ocenie globalnej poprawy według badacza (IGA-I)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 6 roku (okres leczenia) + 6 miesiąca (okres obserwacji)
Od wartości wyjściowej do 6 roku (okres leczenia) + 6 miesiąca (okres obserwacji)
Zmiana w skali ogólnej oceny nasilenia przez badacza (IGA-S)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6. roku (okres leczenia) + 6. miesiąca (okres obserwacji)
Od linii bazowej do 6. roku (okres leczenia) + 6. miesiąca (okres obserwacji)
Zmiana w wyniku kwestionariusza EuroQoL 5-Dimensions 5-level/Youth (EQ-5D-5L/Y)
Ramy czasowe: Okres bazowy do roku 6 (Okres leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja)
Okres bazowy do roku 6 (Okres leczenia) + Miesiąc 6 (Obserwacja)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 kwietnia 2034

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 kwietnia 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (Numer EudraCT)
  • 2022-501997-20-00 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj