Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og kliniske aktivitet af mRNA-3705 hos deltagere, der tidligere var tilmeldt mRNA-3705-P101-undersøgelsen

22. december 2025 opdateret af: ModernaTX, Inc.

Et fase 1/2, globalt, åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og kliniske aktivitet af mRNA-3705 hos deltagere, der tidligere var tilmeldt mRNA-3705-P101-undersøgelsen

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed af mRNA-3705 administreret til deltagere med isoleret methylmalonsyredæmi (MMA) på grund af methylmalonyl-coenzym A mutase (MUT) mangel, som tidligere har deltaget i undersøgelse mRNA-3705-P101 (NCT04899310).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere med isoleret MMA på grund af MUT-mangel, som tidligere var tilmeldt mRNA-3705-P101-studiet, vil have mulighed for at tilmelde sig denne forlængelsesundersøgelse, forudsat at alle berettigelseskriterier er opfyldt. Undersøgelsen vil omfatte 2 perioder: 1) Behandlingsperiode og 2) Opfølgningsperiode (op til 2 år efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet).

Behandlingsperioden fortsætter, medmindre et af følgende indtræffer: mRNA-3705 modtager markedsføringsgodkendelse og refusion i deltagerens oprindelsesland, deltageren afbryder studielægemidlet, deltageren modtager ikke længere kliniske fordele (efter investigatorens mening) , eller Sponsor afbryder udviklingen af ​​mRNA-3705.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Rekruttering
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Afsluttet
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 AA
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sabine Fuchs
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
    • Vizcaya

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldførte behandlingsperioden for mRNA-3705-P101 tildelt dosisregimen eller er berettiget til tidlig overgang til denne undersøgelse på grund af manglende mere end 3 på hinanden følgende doser af undersøgelseslægemidlet på grund af coronavirus sygdom 2019 (COVID-19) vaccination under mRNA-3705- P101 undersøgelse.
  • Fuldførte EOT-besøget i undersøgelse mRNA-3705-P101 inden for 10 dage efter første dosis af mRNA-3705 i det aktuelle studie.

Ekskluderingskriterier:

  • Forventes ikke at modtage klinisk fordel ved fortsat mRNA-3705-administration, efter investigators opfattelse.
  • Enhver klinisk abnormitet eller laboratorieabnormitet eller medicinsk tilstand, som efter investigatorens skøn kan sætte individet i øget risiko ved at deltage i denne undersøgelse.
  • Anamnese med lever- og/eller nyretransplantation.

BEMÆRK: Andre inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: mRNA-3705
Deltagerne vil modtage mRNA-3705 i de samme dosisniveauer med det samme doseringsinterval (hver 2. uge [Q2W], eller hver 3. uge [Q3W]), som sidst blev modtaget i det kliniske studie af mRNA-3705, som de oprindeligt deltog i, medmindre Sponsor anbefaler modifikation.
Medicin: mRNA-3705
En steril væske til injektion
Andre navne:
  • modificeret mRNA, der koder for mennesker
  • methylmalonyl-coenzym A mutase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er), lægemiddelrelaterede TEAE'er, ikke-relaterede TEAE'er, særligt interessante bivirkninger (AESI'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og TEAE'er, der fører til afbrydelse
Tidsramme: Baseline op til opfølgningsperioden (op til 6 år + 6 måneder)
Baseline op til opfølgningsperioden (op til 6 år + 6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Præ- og postdosis Human Methylmalonyl-Coenzym A Mutase (hMUT) mRNA og SM-86 niveauer
Tidsramme: Baseline op til 6 år
Baseline op til 6 år
Procentvis ændring i plasma methylmalonsyre og 2-methylcitronsyre (2-MC) niveauer (primære biomarkører) fra baseline op til 18 måneder
Tidsramme: Baseline, År 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Opfølgning)
Baseline, År 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Opfølgning)
Ændring fra baseline i præbehandlings- og postbehandlings årlige metaboliske dekompensationsbegivenheder (MDE'er) rate
Tidsramme: Baseline, år 6 (behandlingsperiode) + måned 6 (opfølgning)
Baseline, år 6 (behandlingsperiode) + måned 6 (opfølgning)
Antal besøg vedrørende sundhedsressourceudnyttelse
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Antal årlige MMA-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Antal årlige MMA-relaterede sundhedsbesøg
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Antal anti-polyethylenglycol (PEG) og anti-hMUT-antistoffer
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) målt ved brug af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) fra måned 3 op til 18 måneder
Tidsramme: Måned 3, År 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Opfølgning)
Måned 3, År 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Opfølgning)
Ændring i Investigator Global Assessment of Improvement (IGA-I) Score
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Ændring i Investigator Global Assessment of Severity (IGA-S) Score
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Ændring i EuroQoL 5-Dimensioner 5-niveau/ungdoms-spørgeskema (EQ-5D-5L/Y)-score
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

2. april 2034

Studieafslutning (Anslået)

2. april 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. december 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (EudraCT nummer)
  • 2022-501997-20-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner