Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsonderzoek om de langetermijnveiligheid en klinische activiteit van mRNA-3705 te evalueren bij deelnemers die eerder deelnamen aan het mRNA-3705-P101-onderzoek

22 december 2025 bijgewerkt door: ModernaTX, Inc.

Een fase 1/2, wereldwijd, open-label, uitbreidingsonderzoek om de langetermijnveiligheid en klinische activiteit van mRNA-3705 te evalueren bij deelnemers die eerder deelnamen aan het mRNA-3705-P101-onderzoek

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid op lange termijn van mRNA-3705 toegediend aan deelnemers met geïsoleerde methylmalonzuuracidemie (MMA) als gevolg van methylmalonyl-co-enzym A-mutase (MUT)-deficiëntie die eerder hebben deelgenomen aan studie mRNA-3705-P101 (NCT04899310).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers met geïsoleerde MMA als gevolg van MUT-deficiëntie die eerder deelnamen aan het mRNA-3705-P101-onderzoek, hebben de mogelijkheid om zich in te schrijven voor dit vervolgonderzoek, mits aan alle geschiktheidscriteria is voldaan. Het onderzoek omvat 2 perioden: 1) Behandelingsperiode en 2) Follow-upperiode (tot 2 jaar na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel).

De behandelingsperiode zal doorgaan tenzij een van de volgende situaties zich voordoet: mRNA-3705 krijgt goedkeuring voor het in de handel brengen en wordt vergoed in het land van herkomst van de deelnemer, de deelnemer stopt met het onderzoeksgeneesmiddel, de deelnemer ontvangt niet langer klinisch voordeel (volgens de onderzoeker) of de sponsor stopt met de ontwikkeling van mRNA-3705.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Werving
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Contact:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 AA
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
  • Spanje
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Beëindigd
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Contact:
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De behandelperiode van het toegewezen mRNA-3705-P101-doseringsregime voltooid of komt in aanmerking voor vroege overgang naar dit onderzoek vanwege het missen van meer dan 3 opeenvolgende doses van het onderzoeksgeneesmiddel als gevolg van vaccinatie tegen coronavirusziekte 2019 (COVID-19) tijdens de mRNA-3705- P101 studie.
  • Voltooide het EOT-bezoek in studie mRNA-3705-P101 binnen 10 dagen na de eerste dosis mRNA-3705 in de huidige studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Naar de mening van de onderzoeker wordt geen klinisch voordeel verwacht van voortgezette mRNA-3705-toediening.
  • Elke klinische of laboratoriumafwijking of medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de persoon een verhoogd risico kan opleveren door deel te nemen aan dit onderzoek.
  • Geschiedenis van lever- en/of niertransplantatie.

OPMERKING: Er kunnen andere in- en uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: mRNA-3705
Deelnemers krijgen mRNA-3705 in dezelfde dosisniveaus en met hetzelfde doseringsinterval (elke 2 weken [Q2W], of elke 3 weken [Q3W]) als laatste ontvangen in het klinische onderzoek naar mRNA-3705 waaraan zij aanvankelijk deelnamen, tenzij de Sponsor raadt wijziging aan.
Geneesmiddel: mRNA-3705
Een steriele vloeistof voor injectie
Andere namen:
  • gemodificeerd mRNA dat codeert voor de mens
  • methylmalonyl-co-enzym A-mutase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs), geneesmiddel-gerelateerde TEAEs, niet-gerelateerde TEAEs, ongewenste voorvallen van bijzonder belang (AESIs), ernstige ongewenste voorvallen (SAEs) en TEAEs die leiden tot stopzetting
Tijdsspanne: Baseline tot follow-upperiode (tot 6 jaar + 6 maanden)
Baseline tot follow-upperiode (tot 6 jaar + 6 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Pre- en postdosering humaan methylmalonyl-co-enzym A-mutase (hMUT) mRNA en SM-86-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 jaar
Basislijn tot 6 jaar
Procentuele verandering in plasmamethylmalonzuur- en 2-methylcitroenzuur (2-MC)-niveaus (primaire biomarkers) vanaf de uitgangswaarde tot 18 maanden
Tijdsspanne: Baseline, Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Baseline, Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de voorbehandelings- en nabehandelingsgeannualiseerde frequentie van metabole decompensatie-evenementen (MDE's)
Tijdsspanne: Baseline, Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Baseline, Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Aantal bezoeken aan gezondheidszorgvoorzieningen
Tijdsspanne: Baseline tot Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Baseline tot Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Aantal jaarlijkse MMA-gerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Baseline tot jaar 6 (behandelingsperiode) + maand 6 (follow-up)
Baseline tot jaar 6 (behandelingsperiode) + maand 6 (follow-up)
Aantal jaarlijkse MMA-gerelateerde gezondheidszorgbezoeken
Tijdsspanne: Baseline tot en met jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Baseline tot en met jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Aantal anti-polyethyleenglycol (PEG) en anti-hMUT-antilichamen
Tijdsspanne: Baseline tot Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Baseline tot Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Verandering in gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit (HRQoL) gemeten met de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) vanaf maand 3 tot 18 maanden
Tijdsspanne: Maand 3, Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Maand 3, Jaar 6 (Behandelingsperiode) + Maand 6 (Follow-up)
Verandering in Investigator Global Assessment of Improvement (IGA-I) Score
Tijdsspanne: Baseline tot jaar 6 (Behandelingsperiode) + maand 6 (Follow-up)
Baseline tot jaar 6 (Behandelingsperiode) + maand 6 (Follow-up)
Verandering in Investigator Global Assessment of Severity (IGA-S) Score
Tijdsspanne: Baseline tot en met jaar 6 (behandelingsperiode) + maand 6 (follow-up)
Baseline tot en met jaar 6 (behandelingsperiode) + maand 6 (follow-up)
Verandering in EuroQoL 5-Dimensions 5-level/Youth Vragenlijst (EQ-5D-5L/Y) Score
Tijdsspanne: Baseline tot jaar 6 (behandelingsperiode) + maand 6 (follow-up)
Baseline tot jaar 6 (behandelingsperiode) + maand 6 (follow-up)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 maart 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

2 april 2034

Studie voltooiing (Geschat)

2 april 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

23 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 december 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (EudraCT-nummer)
  • 2022-501997-20-00 (Register-ID: CTIS (EU))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren