Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и клинической активности мРНК-3705 у участников, ранее включенных в исследование мРНК-3705-P101

22 декабря 2025 г. обновлено: ModernaTX, Inc.

Фаза 1/2, глобальное, открытое, расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и клинической активности мРНК-3705 у участников, ранее включенных в исследование мРНК-3705-P101.

Основной целью этого исследования является оценка долгосрочной безопасности мРНК-3705, вводимой участникам с изолированной метилмалоновой ацидемией (ММА) из-за дефицита метилмалонил-коэнзима мутазы А (МУТ), которые ранее участвовали в исследовании мРНК-3705-P101. (NCT04899310).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники с изолированным MMA из-за дефицита MUT, которые ранее были включены в исследование mRNA-3705-P101, будут иметь возможность зарегистрироваться в этом расширенном исследовании при условии соблюдения всех критериев приемлемости. Исследование будет включать 2 периода: 1) период лечения и 2) период наблюдения (до 2 лет после последней дозы исследуемого препарата).

Период лечения будет продолжаться, если не произойдет одно из следующих событий: мРНК-3705 получает одобрение на продажу и компенсацию в стране происхождения участника, участник прекращает прием исследуемого препарата, участник больше не получает клиническую пользу (по мнению исследователя). , или Спонсор прекращает разработку мРНК-3705.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

56

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Испания
      • Madrid, Испания, 28041
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Контакт:
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Испания, 48903
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2R7
        • Рекрутинг
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Контакт:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Рекрутинг
        • Hospital for Sick Children
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 AA
        • Рекрутинг
        • Erasmus MC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Margreet Wagenmakers
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Рекрутинг
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sabine Fuchs
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Прекращено
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Рекрутинг
        • Royal Manchester Childrens Hospital
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Контакт:
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Контакт:
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Hôpital Necker - Enfants Malades APHP
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Завершен период лечения назначенным режимом дозирования мРНК-3705-P101 или имеется право на ранний переход в это исследование из-за пропуска более 3 последовательных доз исследуемого препарата из-за вакцинации против коронавирусной болезни 2019 (COVID-19) во время мРНК-3705- Исследование P101.
  • Завершено посещение EOT в исследовании мРНК-3705-P101 в течение 10 дней после первой дозы мРНК-3705 в текущем исследовании.

Критерий исключения:

  • По мнению исследователя, не ожидается получения клинической пользы от продолжающегося введения мРНК-3705.
  • Любые клинические или лабораторные отклонения или медицинские состояния, которые, по усмотрению исследователя, могут подвергнуть человека повышенному риску при участии в этом исследовании.
  • История трансплантации печени и/или почки.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения и исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: мРНК-3705
Участники будут получать мРНК-3705 в тех же дозах и с тем же интервалом дозирования (каждые 2 недели [Q2W] или каждые 3 недели [Q3W]), полученном в последний раз в клиническом исследовании мРНК-3705, в котором они первоначально участвовали, за исключением случаев, когда Спонсор рекомендует внести изменения.
Лекарство: мРНК-3705
Стерильная жидкость для инъекций
Другие имена:
  • модифицированная мРНК, кодирующая человеческий
  • метилмалонил-коэнзим А мутаза

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с возникшими на фоне лечения нежелательными явлениями (НЯ), связанными с препаратом НЯ, несвязанными НЯ, нежелательными явлениями особого интереса (НЯОИ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и НЯ, приведшими к прекращению лечения
Временное ограничение: От исходного уровня до периода наблюдения (до 6 лет + 6 месяцев)
От исходного уровня до периода наблюдения (до 6 лет + 6 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Уровень мРНК метилмалонилкоэнзима А мутазы человека (hMUT) до и после введения дозы и уровни SM-86
Временное ограничение: Базовый до 6 лет
Базовый до 6 лет
Процентное изменение уровня плазменной метилмалоновой кислоты и 2-метиллимонной кислоты (2-MC) (первичные биомаркеры) от исходного уровня до 18 месяцев
Временное ограничение: Базовый уровень, 6-й год (период лечения) + 6-й месяц (период наблюдения)
Базовый уровень, 6-й год (период лечения) + 6-й месяц (период наблюдения)
Изменение от исходного уровня в частоте ежегодных метаболических декомпенсационных событий (МДС) до и после лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, Год 6 (Период лечения) + Месяц 6 (Наблюдение)
Исходный уровень, Год 6 (Период лечения) + Месяц 6 (Наблюдение)
Количество визитов по использованию ресурсов здравоохранения
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (наблюдение)
Базовый уровень до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (наблюдение)
Количество ежегодных госпитализаций, связанных с ММА
Временное ограничение: Базовый период до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (период наблюдения)
Базовый период до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (период наблюдения)
Количество ежегодных посещений медицинских учреждений, связанных с ММА
Временное ограничение: Исходный уровень до 6-го года (период лечения) + 6 месяцев (последующее наблюдение)
Исходный уровень до 6-го года (период лечения) + 6 месяцев (последующее наблюдение)
Количество антител к полиэтиленгликолю (PEG) и антител к hMUT
Временное ограничение: Базовый период до 6 лет (период лечения) + 6 месяцев (период наблюдения)
Базовый период до 6 лет (период лечения) + 6 месяцев (период наблюдения)
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем (КЖСЗ), измеренное с использованием Опросника качества жизни для детей (PedsQL™) на 3-м месяце до 18 месяцев
Временное ограничение: Месяц 3, Год 6 (Период лечения) + Месяц 6 (Наблюдение)
Месяц 3, Год 6 (Период лечения) + Месяц 6 (Наблюдение)
Изменение оценки глобального улучшения по мнению исследователя (IGA-I)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (период наблюдения)
От исходного уровня до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (период наблюдения)
Изменение балла по глобальной оценке тяжести исследователем (IGA-S)
Временное ограничение: Базовый период до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (последующее наблюдение)
Базовый период до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (последующее наблюдение)
Изменение балла по опроснику EuroQoL 5-Dimensions 5-level/Youth (EQ-5D-5L/Y)
Временное ограничение: Базовый уровень до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (наблюдение)
Базовый уровень до 6-го года (период лечения) + 6-й месяц (наблюдение)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ModernaTX, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 марта 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

2 апреля 2034 г.

Завершение исследования (Оцененный)

2 апреля 2034 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 февраля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

23 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (Номер EudraCT)
  • 2022-501997-20-00 (Идентификатор реестра: CTIS (EU))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться