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Une étude d'extension pour évaluer l'innocuité à long terme et l'activité clinique de l'ARNm-3705 chez les participants précédemment inscrits à l'étude sur l'ARNm-3705-P101

22 décembre 2025 mis à jour par: ModernaTX, Inc.

Une étude de phase 1/2, mondiale, ouverte, d'extension pour évaluer l'innocuité à long terme et l'activité clinique de l'ARNm-3705 chez les participants précédemment inscrits à l'étude sur l'ARNm-3705-P101

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité à long terme de l'ARNm-3705 administré aux participants atteints d'acidémie méthylmalonique isolée (MMA) due à un déficit en méthylmalonyl-coenzyme A mutase (MUT) qui ont déjà participé à l'étude ARNm-3705-P101 (NCT04899310).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants atteints de MMA isolé en raison d'un déficit en MUT qui étaient précédemment inscrits à l'étude ARNm-3705-P101 auront la possibilité de s'inscrire à cette étude d'extension à condition que tous les critères d'éligibilité aient été remplis. L'étude comprendra 2 périodes : 1) période de traitement et 2) période de suivi (jusqu'à 2 ans après la dernière dose du médicament à l'étude).

La période de traitement se poursuivra à moins que l'un des événements suivants ne se produise : l'ARNm-3705 reçoit l'approbation de commercialisation et le remboursement dans le pays d'origine du participant, le participant interrompt le médicament à l'étude, le participant ne reçoit plus de bénéfice clinique (de l'avis de l'investigateur) , ou le sponsor interrompt le développement de l'ARNm-3705.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

56

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Recrutement
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Contact:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Recrutement
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contact:
    • Vizcaya
  • France
      • Paris, France, 75015
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 AA
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Recrutement
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sabine Fuchs
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Résilié
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Contact:
      • San Diego, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A terminé la période de traitement du schéma posologique assigné à l'ARNm-3705-P101 ou est éligible pour une transition précoce vers cette étude en raison de l'absence de plus de 3 doses consécutives du médicament à l'étude en raison de la vaccination contre la maladie à coronavirus 2019 (COVID-19) pendant l'ARNm-3705- Etude P101.
  • A terminé la visite EOT dans l'étude mRNA-3705-P101 dans les 10 jours suivant la première dose d'ARNm-3705 dans l'étude en cours.

Critère d'exclusion:

  • De l'avis de l'investigateur, l'administration continue de l'ARNm-3705 ne devrait pas bénéficier d'un bénéfice clinique.
  • Toute anomalie clinique ou de laboratoire ou condition médicale qui, à la discrétion de l'investigateur, peut exposer l'individu à un risque accru en participant à cette étude.
  • Antécédents de greffe de foie et/ou de rein.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ARNm-3705
Les participants recevront l'ARNm-3705 aux mêmes niveaux de dose et au même intervalle de dosage (toutes les 2 semaines [Q2W] ou toutes les 3 semaines [Q3W]) reçu pour la dernière fois dans l'étude clinique de l'ARNm-3705 à laquelle ils ont initialement participé, à moins que le Le sponsor recommande une modification.
Médicament: ARNm-3705
Un liquide stérile pour injection
Autres noms:
  • ARNm modifié codant humain
  • méthylmalonyl-coenzyme A mutase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (EIET), des EIET liés au médicament, des EIET non liés, des événements indésirables d'intérêt particulier (EAIP), des événements indésirables graves (EIG) et des EIET entraînant l'arrêt du traitement
Délai: De la ligne de base jusqu'à la période de suivi (jusqu'à 6 ans + 6 mois)
De la ligne de base jusqu'à la période de suivi (jusqu'à 6 ans + 6 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Niveaux d'ARNm et de SM-86 de la méthylmalonyl-coenzyme A mutase (hMUT) humaine avant et après l'administration de la dose
Délai: Base jusqu'à 6 ans
Base jusqu'à 6 ans
Pourcentage de variation des taux plasmatiques d'acide méthylmalonique et d'acide 2-méthylcitrique (2-MC) (biomarqueurs primaires) par rapport à la valeur de base jusqu'à 18 mois
Délai: Valeur de référence, Année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Valeur de référence, Année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Variation par rapport à la ligne de base du taux annuel d'événements de décompensation métabolique (MDE) avant et après traitement
Délai: Référence, Année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Référence, Année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Nombre de visites d'utilisation des ressources de santé
Délai: De la ligne de base jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
De la ligne de base jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Nombre d'hospitalisations annuelles liées à la MMA
Délai: De la ligne de base jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
De la ligne de base jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Nombre de visites médicales annuelles liées au MMA
Délai: Baseline jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Baseline jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Nombre d'anticorps anti-polyéthylène glycol (PEG) et anti-hMUT
Délai: Période de base jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Période de base jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Évolution de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) mesurée à l'aide du Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) du mois 3 jusqu'à 18 mois
Délai: Mois 3, Année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Mois 3, Année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Changement du score de l'évaluation globale de l'amélioration par l'investigateur (IGA-I)
Délai: Baseline jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Baseline jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Changement du score de l'évaluation globale de la sévérité par l'investigateur (IGA-S)
Délai: Baseline jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Baseline jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
Changement du score du questionnaire EuroQoL 5 dimensions 5 niveaux/Jeunesse (EQ-5D-5L/Y)
Délai: De la ligne de base jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)
De la ligne de base jusqu'à l'année 6 (Période de traitement) + Mois 6 (Suivi)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ModernaTX, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 mars 2022

Achèvement primaire (Estimé)

2 avril 2034

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 avril 2034

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2022

Première publication (Réel)

25 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

23 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (Numéro EudraCT)
  • 2022-501997-20-00 (Identificateur de registre: CTIS (EU))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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