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Um estudo de extensão para avaliar a segurança a longo prazo e a atividade clínica do mRNA-3705 em participantes previamente inscritos no estudo mRNA-3705-P101

5 de março de 2024 atualizado por: ModernaTX, Inc.

Um estudo de extensão global, aberto e de fase 1/2 para avaliar a segurança a longo prazo e a atividade clínica do mRNA-3705 em participantes previamente inscritos no estudo mRNA-3705-P101

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo do mRNA-3705 administrado a participantes com acidemia metilmalônica (MMA) isolada devido à deficiência de metilmalonil-coenzima A mutase (MUT) que participaram anteriormente do Estudo mRNA-3705-P101 (NCT04899310).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes com MMA isolado devido à deficiência de MUT que foram previamente inscritos no estudo mRNA-3705-P101 terão a opção de se inscrever neste estudo de extensão, desde que todos os critérios de elegibilidade tenham sido atendidos. O estudo incluirá 2 períodos: 1) Período de tratamento e 2) Período de acompanhamento (até 2 anos após a última dose do medicamento do estudo).

O período de tratamento continuará, a menos que ocorra uma das seguintes situações: o mRNA-3705 recebe aprovação de comercialização e reembolso no país de origem do participante, o participante descontinua o medicamento do estudo, o participante não está mais recebendo benefícios clínicos (na opinião do investigador) , ou Patrocinador interrompe o desenvolvimento do mRNA-3705.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

63

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
        • Recrutamento
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Recrutamento
        • Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Medical Center
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 AA
        • Recrutamento
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • Recrutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Ativo, não recrutando
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Recrutamento
        • Royal Manchester Childrens Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Concluiu o período de tratamento do regime de dose atribuído ao mRNA-3705-P101 ou é elegível para transição precoce para este estudo devido à falta de mais de 3 doses consecutivas do medicamento do estudo devido à vacinação contra a doença de coronavírus 2019 (COVID-19) durante o mRNA-3705- estudo P101.
  • Concluiu a Visita EOT no Estudo mRNA-3705-P101 dentro de 10 dias da primeira dose de mRNA-3705 no estudo atual.

Critério de exclusão:

  • Não se espera benefício clínico da administração contínua de mRNA-3705, na opinião do investigador.
  • Qualquer anormalidade clínica ou laboratorial ou condição médica que, a critério do Investigador, possa colocar o indivíduo em maior risco ao participar deste estudo.
  • Histórico de transplante hepático e/ou renal.

NOTA: Outros critérios de inclusão e exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: mRNA-3705
Os participantes receberão mRNA-3705 nos mesmos níveis de dose no mesmo intervalo de dosagem (a cada 2 semanas [Q2W] ou a cada 3 semanas [Q3W]) recebido pela última vez no estudo clínico de mRNA-3705 do qual participaram inicialmente, a menos que o O patrocinador recomenda modificação.
Medicamento: mRNA-3705
Um líquido estéril para injeção
Outros nomes:
  • mRNA modificado codificando humano
  • metilmalonil-coenzima A mutase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs)
Prazo: Linha de base até o período de acompanhamento (até 8 anos)
Linha de base até o período de acompanhamento (até 8 anos)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Número de Eventos de Descompensação Metabólica (MDEs)
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Número de visitas de utilização de recursos de saúde
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Níveis de mRNA e SM-86 de metilmalonil-coenzima A mutase humana pré e pós-dose (hMUT)
Prazo: Linha de base até 6 anos
Linha de base até 6 anos
Mudança no impacto da doença em dias de aula e dias de trabalho perdidos desde a linha de base até 8 anos
Prazo: Linha de base, ano 8
Linha de base, ano 8
Número de Anti-Polietilenoglicol (PEG) e Anticorpos Anti-hMUT
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Mudança na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) conforme medida usando o Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL™) no mês 3 até 8 anos
Prazo: Mês 3, Ano 8
Mês 3, Ano 8
Alteração nos níveis de ácido metilmalônico e ácido 2-metilcítrico (2-MC) no sangue (biomarcadores primários) desde o início até 8 anos
Prazo: Linha de base, ano 8
Linha de base, ano 8
Número de internações anualizadas relacionadas ao MMA
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Número de consultas médicas anualizadas relacionadas ao MMA
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Alteração na pontuação de sinais e sintomas proximais do questionário de acidemia metilmalônica e acidemia propiônica (MMAPAQ-PSS)
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Mudança na pontuação de impressão global de gravidade relatada pelo cuidador (CrGI-S)
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Mudança na pontuação de impressão global de melhoria relatada pelo cuidador (CrGI-I)
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Mudança na pontuação da avaliação global de melhoria do investigador (IGA-I)
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Mudança na pontuação da avaliação global de gravidade do investigador (IGA-S)
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos
Mudança na pontuação do EuroQoL 5-Dimensions 5-level/Youth Questionnaire (EQ-5D-5L/Y)
Prazo: Linha de base até 8 anos
Linha de base até 8 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ModernaTX, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de março de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

2 de abril de 2034

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de fevereiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

25 de março de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de março de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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