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Un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo y la actividad clínica de mRNA-3705 en participantes previamente inscritos en el estudio mRNA-3705-P101

5 de marzo de 2024 actualizado por: ModernaTX, Inc.

Un estudio de extensión de fase 1/2, global, abierto, para evaluar la seguridad a largo plazo y la actividad clínica de mRNA-3705 en participantes previamente inscritos en el estudio mRNA-3705-P101

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de mRNA-3705 administrado a participantes con acidemia metilmalónica (MMA) aislada debido a deficiencia de metilmalonil-coenzima A mutasa (MUT) que hayan participado previamente en el estudio mRNA-3705-P101 (NCT04899310).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes con MMA aislada debido a la deficiencia de MUT que se inscribieron previamente en el estudio mRNA-3705-P101 tendrán la opción de inscribirse en este estudio de extensión siempre que se hayan cumplido todos los criterios de elegibilidad. El estudio incluirá 2 períodos: 1) Período de tratamiento y 2) Período de seguimiento (hasta 2 años después de la última dosis del fármaco del estudio).

El período de tratamiento continuará a menos que ocurra uno de los siguientes: mRNA-3705 recibe aprobación de comercialización y reembolso en el país de origen del participante, el participante suspende el fármaco del estudio, el participante ya no recibe beneficio clínico (en opinión del investigador) , o el Patrocinador interrumpe el desarrollo de mRNA-3705.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
        • Reclutamiento
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Reclutamiento
        • Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Medical Center
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 AA
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Reclutamiento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Activo, no reclutando
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Reclutamiento
        • Royal Manchester Childrens Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Completó el período de tratamiento del régimen de dosis asignado de mRNA-3705-P101 o es elegible para la transición temprana a este estudio debido a la falta de más de 3 dosis consecutivas del fármaco del estudio debido a la vacunación contra la enfermedad por coronavirus 2019 (COVID-19) durante el mRNA-3705- Estudio P101.
  • Completó la visita EOT en el estudio mRNA-3705-P101 dentro de los 10 días posteriores a la primera dosis de mRNA-3705 en el estudio actual.

Criterio de exclusión:

  • No se espera obtener un beneficio clínico de la administración continua de mRNA-3705, según la opinión del investigador.
  • Cualquier anormalidad clínica o de laboratorio o condición médica que, a discreción del Investigador, pueda poner al individuo en mayor riesgo al participar en este estudio.
  • Antecedentes de trasplante hepático y/o renal.

NOTA: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ARNm-3705
Los participantes recibirán mRNA-3705 en los mismos niveles de dosis en el mismo intervalo de dosificación (cada 2 semanas [Q2W] o cada 3 semanas [Q3W]) que recibieron por última vez en el estudio clínico de mRNA-3705 en el que participaron inicialmente, a menos que el El patrocinador recomienda una modificación.
Droga: ARNm-3705
Un líquido estéril para inyección.
Otros nombres:
  • ARNm modificado que codifica humanos
  • metilmalonil-coenzima A mutasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el período de seguimiento (hasta 8 años)
Línea de base hasta el período de seguimiento (hasta 8 años)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de eventos de descompensación metabólica (MDEs)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 8 años
Línea de base hasta 8 años
Número de visitas de utilización de recursos de atención médica
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 8 años
Línea de base hasta 8 años
Niveles de mRNA y SM-86 de metilmalonil-coenzima A mutasa humana antes y después de la dosis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 6 años
Línea de base hasta 6 años
Cambio en el impacto de la enfermedad en los días escolares y laborales perdidos desde el inicio hasta los 8 años
Periodo de tiempo: Línea de base, año 8
Línea de base, año 8
Número de anticuerpos anti-polietilenglicol (PEG) y anti-hMUT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 8 años
Línea de base hasta 8 años
Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) medida con el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL™) en el mes 3 hasta los 8 años
Periodo de tiempo: Mes 3, Año 8
Mes 3, Año 8
Cambio en los niveles de ácido metilmalónico y ácido 2-metilcítrico (2-MC) en sangre (biomarcadores primarios) desde el inicio hasta 8 años
Periodo de tiempo: Línea de base, año 8
Línea de base, año 8
Número de hospitalizaciones anualizadas relacionadas con MMA
Periodo de tiempo: Línea base hasta 8 años
Línea base hasta 8 años
Número de visitas anualizadas de atención médica relacionadas con MMA
Periodo de tiempo: Línea base hasta 8 años
Línea base hasta 8 años
Cambio en la puntuación de signos y síntomas proximales del cuestionario de acidemia metilmalónica y acidemia propiónica (MMAPAQ-PSS)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 8 años
Línea base hasta 8 años
Cambio en la puntuación de la Impresión global de gravedad (CrGI-S) informada por el cuidador
Periodo de tiempo: Línea base hasta 8 años
Línea base hasta 8 años
Cambio en la puntuación de la Impresión global de mejora (CrGI-I) informada por el cuidador
Periodo de tiempo: Línea base hasta 8 años
Línea base hasta 8 años
Cambio en la puntuación de la Evaluación global de mejora del investigador (IGA-I)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 8 años
Línea base hasta 8 años
Cambio en la puntuación de la Evaluación global de gravedad del investigador (IGA-S)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 8 años
Línea base hasta 8 años
Cambio en la puntuación del EuroQoL 5-Dimensions 5-level/Youth Cuestionario (EQ-5D-5L/Y)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 8 años
Línea base hasta 8 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ModernaTX, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de marzo de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2032

Finalización del estudio (Estimado)

2 de abril de 2034

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de febrero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

25 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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