Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus mRNA-3705:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja kliinisen aktiivisuuden arvioimiseksi osallistujilla, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet mRNA-3705-P101-tutkimukseen

maanantai 22. joulukuuta 2025 päivittänyt: ModernaTX, Inc.

Vaihe 1/2, globaali, avoin, laajennustutkimus mRNA-3705:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja kliinisen aktiivisuuden arvioimiseksi osallistujilla, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet mRNA-3705-P101-tutkimukseen

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida mRNA-3705:n pitkäaikaisturvallisuutta, kun sitä annetaan osallistujille, joilla on eristetty metyylimalonihappohappo (MMA) metyylimalonyyli-koentsyymi A-mutaasin (MUT) puutteesta johtuen ja jotka ovat aiemmin osallistuneet tutkimukseen mRNA-3705-P101. (NCT04899310).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujilla, joilla on eristetty MMA MUT-puutteen vuoksi ja jotka olivat aiemmin mukana mRNA-3705-P101-tutkimuksessa, on mahdollisuus ilmoittautua tähän jatkotutkimukseen edellyttäen, että kaikki kelpoisuuskriteerit täyttyvät. Tutkimus sisältää 2 jaksoa: 1) Hoitojakso ja 2) Seurantajakso (enintään 2 vuotta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen).

Hoitojakso jatkuu, ellei jokin seuraavista tapahdu: mRNA-3705 saa myyntiluvan ja korvauksen osallistujan alkuperämaassa, osallistuja keskeyttää tutkimuslääkkeen käytön, osallistuja ei enää saa kliinistä hyötyä (tutkijan mielestä) tai Sponsori lopettaa mRNA-3705:n kehittämisen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

56

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 AA
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Rekrytointi
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sabine Fuchs
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ottaa yhteyttä:
    • Vizcaya
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Rekrytointi
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Hôpital Necker - Enfants Malades APHP
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Lopetettu
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Saatu päätökseen mRNA-3705-P101:lle määrätyn annostusohjelman hoitojakson tai on kelvollinen siirtymään varhaiseen tähän tutkimukseen, koska häneltä puuttui yli 3 peräkkäistä tutkimuslääkeannosta koronavirustauti 2019 (COVID-19) -rokotuksen vuoksi mRNA-3705- rokotuksen aikana. P101 tutkimus.
  • Suoritti EOT-käynnin tutkimuksessa mRNA-3705-P101 10 päivän sisällä ensimmäisestä mRNA-3705-annoksesta nykyisessä tutkimuksessa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkijan näkemyksen mukaan ei odoteta saavan kliinistä hyötyä jatkuvasta mRNA-3705-annosta.
  • Mikä tahansa kliininen tai laboratoriopoikkeavuus tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan harkinnan mukaan asettaa henkilön lisääntyneeseen riskiin osallistumalla tähän tutkimukseen.
  • Aiempi maksan ja/tai munuaisensiirto.

HUOMAUTUS: Muut sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: mRNA-3705
Osallistujat saavat mRNA-3705:tä samoilla annostasoilla samalla annosvälillä (2 viikon välein [Q2W] tai 3 viikon välein [Q3W]), jotka viimeksi saivat mRNA-3705:n kliinisessä tutkimuksessa, johon he alun perin osallistuivat, elleivät Sponsori suosittelee muutosta.
Lääke: mRNA-3705
Steriili neste injektiota varten
Muut nimet:
  • modifioitu mRNA, joka koodaa ihmistä
  • metyylimalonyyli-koentsyymi A -mutaasi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE), lääkkeeseen liittyviä TEAE-tapahtumia, lääkkeeseen liittymättömiä TEAE-tapahtumia, erityiskiinnostuksen kohteena olevia haittatapahtumia (AESI), vakavia haittatapahtumia (SAE) sekä hoitoon liittyviä haittatapahtumia, jotka johtivat hoidon keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Perustason mittauksista seurantajaksoon asti (enintään 6 vuotta + 6 kuukautta)
Perustason mittauksista seurantajaksoon asti (enintään 6 vuotta + 6 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ihmisen metyylimalonyyli-koentsyymi A-mutaasin (hMUT) mRNA- ja SM-86-tasot ennen ja jälkeen annosta
Aikaikkuna: Perustaso jopa 6 vuotta
Perustaso jopa 6 vuotta
Prosentuaalinen muutos plasma-metyylimalonihapon ja 2-metyylisitriinihapon (2-MC) tasoissa (ensisijaiset biomarkkerit) lähtötasosta 18 kuukauteen
Aikaikkuna: Alkutila, vuosi 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
Alkutila, vuosi 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
Muutos lähtötilanteesta esihoito- ja jälkihoitojakson vuosittaisissa metabolisten dekompensaatiotapahtumien (MDE) määrissä
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso, vuosi 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
Alkuperäinen taso, vuosi 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
Terveydenhuollon resurssien käyttövisiittien määrä
Aikaikkuna: Perusarvio vuoteen 6 asti (hoitojakso) + 6 kuukautta (seuranta)
Perusarvio vuoteen 6 asti (hoitojakso) + 6 kuukautta (seuranta)
Vuotuiset MMA:hen liittyvät sairaalahoidot
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 (Hoitojakso) + Kuukausi 6 (Seuranta)
Perustaso vuoteen 6 (Hoitojakso) + Kuukausi 6 (Seuranta)
Vuosittaisten MMA:han liittyvien terveydenhuoltokäyntien määrä
Aikaikkuna: Perustietojen keruu jaksosta Vuoteen 6 asti (Hoitojakso) + Kuukausi 6 (Seurantajakso)
Perustietojen keruu jaksosta Vuoteen 6 asti (Hoitojakso) + Kuukausi 6 (Seurantajakso)
Anti-polyetyleeniglykoli (PEG) - ja anti-hMUT-vasta-aineiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti (hoitojakso) + 6 kuukautta (seuranta)
Perustaso vuoteen 6 asti (hoitojakso) + 6 kuukautta (seuranta)
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQoL) mitattuna Pediatric Quality of Life Inventory -mittarilla (PedsQL™) 3. kuukaudesta 18 kuukauteen
Aikaikkuna: Kuukausi 3, vuosi 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
Kuukausi 3, vuosi 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
Tutkijan globaalin paranemisen arvioinnin (IGA-I) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Peruslinja vuoteen 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
Peruslinja vuoteen 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
Tutkijan yleisen vakavuusarvion (IGA-S) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 6 asti (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
Perustaso vuoteen 6 asti (hoitojakso) + kuukausi 6 (seuranta)
EuroQoL 5-Dimensions 5-taso/Nuorisokysely (EQ-5D-5L/Y) -pisteytyksen muutos
Aikaikkuna: Alkutilanne vuoteen 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seurantajakso)
Alkutilanne vuoteen 6 (hoitojakso) + kuukausi 6 (seurantajakso)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ModernaTX, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 2. huhtikuuta 2034

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 2. huhtikuuta 2034

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. helmikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 25. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (EudraCT-numero)
  • 2022-501997-20-00 (Rekisterin tunniste: CTIS (EU))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa