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Eine Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und klinischen Aktivität von mRNA-3705 bei Teilnehmern, die zuvor in die mRNA-3705-P101-Studie aufgenommen wurden

22. Dezember 2025 aktualisiert von: ModernaTX, Inc.

Eine globale, offene Verlängerungsstudie der Phase 1/2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und klinischen Aktivität von mRNA-3705 bei Teilnehmern, die zuvor in die mRNA-3705-P101-Studie aufgenommen wurden

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit von mRNA-3705, das Teilnehmern mit isolierter Methylmalonazidämie (MMA) aufgrund von Methylmalonyl-Coenzym-A-Mutase (MUT)-Mangel verabreicht wurde, die zuvor an der Studie mRNA-3705-P101 teilgenommen haben (NCT04899310).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer mit isoliertem MMA aufgrund von MUT-Mangel, die zuvor in die mRNA-3705-P101-Studie aufgenommen wurden, haben die Möglichkeit, an dieser Verlängerungsstudie teilzunehmen, sofern alle Zulassungskriterien erfüllt sind. Die Studie umfasst 2 Zeiträume: 1) Behandlungszeitraum und 2) Nachbeobachtungszeitraum (bis zu 2 Jahre nach der letzten Dosis des Studienmedikaments).

Der Behandlungszeitraum wird fortgesetzt, es sei denn, eines der folgenden Ereignisse eintritt: mRNA-3705 erhält die Marktzulassung und Erstattung im Herkunftsland des Teilnehmers, der Teilnehmer setzt das Studienmedikament ab, der Teilnehmer erhält keinen klinischen Nutzen mehr (nach Meinung des Prüfarztes) , oder der Sponsor stellt die Entwicklung von mRNA-3705 ein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

56

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Rekrutierung
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 AA
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Rekrutierung
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sabine Fuchs
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
    • Vizcaya
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Beendet
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss des Behandlungszeitraums des mRNA-3705-P101-Dosisschemas oder Anspruch auf vorzeitigen Übergang zu dieser Studie, da mehr als 3 aufeinanderfolgende Dosen des Studienmedikaments aufgrund der Impfung gegen die Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19) während der mRNA-3705- P101-Studie.
  • Abschluss des EOT-Besuchs in Studie mRNA-3705-P101 innerhalb von 10 Tagen nach der ersten Dosis von mRNA-3705 in der aktuellen Studie.

Ausschlusskriterien:

  • Nach Meinung des Prüfarztes ist kein klinischer Nutzen aus der fortgesetzten mRNA-3705-Verabreichung zu erwarten.
  • Jede klinische oder Laboranomalie oder ein medizinischer Zustand, der nach Ermessen des Prüfarztes die Person durch die Teilnahme an dieser Studie einem erhöhten Risiko aussetzen kann.
  • Geschichte der Leber- und/oder Nierentransplantation.

HINWEIS: Es können andere Einschluss- und Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: mRNA-3705
Die Teilnehmer erhalten mRNA-3705 in den gleichen Dosierungen und im gleichen Dosierungsintervall (alle 2 Wochen [Q2W] oder alle 3 Wochen [Q3W]), die sie zuletzt in der klinischen Studie zu mRNA-3705 erhalten haben, an der sie ursprünglich teilgenommen haben, es sei denn, dies ist der Fall Sponsor empfiehlt Änderung.
Arzneimittel: mRNA-3705
Eine sterile Flüssigkeit zur Injektion
Andere Namen:
  • modifizierte mRNA, die für Menschen kodiert
  • Methylmalonyl-Coenzym A-Mutase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), medikamentenbezogenen TEAEs, nicht bezogenen TEAEs, besonderen unerwünschten Ereignissen (AESIs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und TEAEs, die zum Abbruch führten
Zeitfenster: Baseline bis zum Nachbeobachtungszeitraum (bis zu 6 Jahre + 6 Monate)
Baseline bis zum Nachbeobachtungszeitraum (bis zu 6 Jahre + 6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Humane Methylmalonyl-Coenzym-A-Mutase (hMUT)-mRNA- und SM-86-Spiegel vor und nach der Einnahme
Zeitfenster: Basiswert bis zu 6 Jahren
Basiswert bis zu 6 Jahren
Prozentuale Veränderung der Plasma-Methylmalonsäure- und 2-Methylcitronensäure (2-MC)-Spiegel (primäre Biomarker) vom Ausgangswert bis zu 18 Monaten
Zeitfenster: Baseline, Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Baseline, Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der jährlichen Rate metabolischer Dekompensationsereignisse (MDEs) vor und nach der Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert, Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Ausgangswert, Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Anzahl der Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen Besuche
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Anzahl der jährlichen MMA-bezogenen Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Anzahl der jährlichen MMA-bezogenen Gesundheitsbesuche
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Anzahl der Anti-Polyethylenglykol (PEG)- und Anti-hMUT-Antikörper
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), gemessen mit dem Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) von Monat 3 bis zu 18 Monaten
Zeitfenster: Monat 3, Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Monat 3, Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Änderung des Investigator Global Assessment of Improvement (IGA-I) Scores
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Änderung des Investigator Global Assessment of Severity (IGA-S)-Scores
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Veränderung des EuroQoL 5-Dimensions 5-level/Youth Questionnaire (EQ-5D-5L/Y) Scores
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)
Baseline bis Jahr 6 (Behandlungszeitraum) + Monat 6 (Nachbeobachtung)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

2. April 2034

Studienabschluss (Geschätzt)

2. April 2034

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (EudraCT-Nummer)
  • 2022-501997-20-00 (Registrierungskennung: CTIS (EU))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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