Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og den kliniske aktiviteten til mRNA-3705 hos deltakere som tidligere var registrert i mRNA-3705-P101-studien

22. desember 2025 oppdatert av: ModernaTX, Inc.

En fase 1/2, global, åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og den kliniske aktiviteten til mRNA-3705 hos deltakere som tidligere var registrert i mRNA-3705-P101-studien

Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten til mRNA-3705 administrert til deltakere med isolert metylmalonsyreemi (MMA) på grunn av metylmalonyl-koenzym A-mutase (MUT) mangel som tidligere har deltatt i studien mRNA-3705-P101 (NCT04899310).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere med isolert MMA på grunn av MUT-mangel som tidligere var registrert i mRNA-3705-P101-studien vil ha muligheten til å melde seg inn i denne utvidelsesstudien forutsatt at alle kvalifikasjonskriterier er oppfylt. Studien vil omfatte 2 perioder: 1) Behandlingsperiode og 2) Oppfølgingsperiode (inntil 2 år etter siste dose av studiemedikamentet).

Behandlingsperioden vil fortsette med mindre ett av følgende inntreffer: mRNA-3705 mottar markedsføringsgodkjenning og refusjon i opprinnelseslandet til deltakeren, deltakeren avbryter studiemedikamentet, deltakeren mottar ikke lenger klinisk fordel (etter etterforskerens mening) , eller sponsor avbryter utviklingen av mRNA-3705.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Rekruttering
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Ta kontakt med:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Ta kontakt med:
      • San Diego, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 AA
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sabine Fuchs
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28041
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ta kontakt med:
    • Vizcaya
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Avsluttet
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullførte behandlingsperioden for mRNA-3705-P101 tildelt doseregimet eller er kvalifisert for tidlig overgang til denne studien på grunn av manglende mer enn 3 påfølgende doser med studiemedisin på grunn av vaksinasjon mot koronavirussykdom 2019 (COVID-19) under mRNA-3705- P101 studie.
  • Fullførte EOT-besøket i studien mRNA-3705-P101 innen 10 dager etter første dose av mRNA-3705 i den nåværende studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Forventes ikke å motta klinisk fordel av fortsatt mRNA-3705-administrasjon, etter etterforskerens oppfatning.
  • Enhver klinisk eller laboratorieavvik eller medisinsk tilstand som, etter etterforskerens skjønn, kan sette individet i økt risiko ved å delta i denne studien.
  • Anamnese med lever- og/eller nyretransplantasjon.

MERK: Andre inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: mRNA-3705
Deltakerne vil motta mRNA-3705 med samme dosenivåer ved samme doseringsintervall (hver 2. uke [Q2W], eller hver 3. uke [Q3W]) sist mottatt i den kliniske studien av mRNA-3705 som de opprinnelig deltok i, med mindre Sponsor anbefaler modifikasjon.
Legemiddel: mRNA-3705
En steril væske for injeksjon
Andre navn:
  • modifisert mRNA som koder for menneske
  • metylmalonyl-koenzym A-mutase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er), legemiddelrelaterte TEAE-er, ikke-relaterte TEAE-er, bivirkninger av spesiell interesse (AESI-er), alvorlige bivirkninger (SAE-er) og TEAE-er som fører til avbrutt behandling
Tidsramme: Utgangspunkt opp til oppfølgingsperioden (opp til 6 år + 6 måneder)
Utgangspunkt opp til oppfølgingsperioden (opp til 6 år + 6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Pre- og postdose Human Methylmalonyl-Coenzyme A Mutase (hMUT) mRNA og SM-86 nivåer
Tidsramme: Baseline opptil 6 år
Baseline opptil 6 år
Prosentvis endring i plasmakonsentrasjon av metylmalonsyre og 2-metylsitronsyre (2-MC) (primære biomarkører) fra utgangspunktet opp til 18 måneder
Tidsramme: Utgangspunkt, år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Utgangspunkt, år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Endring fra baseline i årlig rate for metaboliske dekompensasjonshendelser (MDE) før og etter behandling
Tidsramme: Utgangspunkt, år 6 (behandlingsperiode) + måned 6 (oppfølging)
Utgangspunkt, år 6 (behandlingsperiode) + måned 6 (oppfølging)
Antall besøk ved helsetjenesteressursutnyttelse
Tidsramme: Baseline til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Baseline til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Antall årlige MMA-relaterte innleggelser
Tidsramme: Baseline opp til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Baseline opp til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Antall årlig MMA-relaterte helsebesøk
Tidsramme: Utestart til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Utestart til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Antall antistoffer mot polyetylen glykol (PEG) og anti-hMUT-antistoffer
Tidsramme: Baseline opp til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Baseline opp til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Endring i helserelatert livskvalitet (HRQoL) målt med Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) ved måned 3 opp til 18 måneder
Tidsramme: Måned 3, år 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Oppfølging)
Måned 3, år 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Oppfølging)
Endring i Investigator Global Assessment of Improvement (IGA-I) Score
Tidsramme: Baseline opp til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Baseline opp til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Endring i Investigator Global Assessment of Severity (IGA-S) Score
Tidsramme: Grunnlinje til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Grunnlinje til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Endring i EuroQoL 5-Dimensjoner 5-nivå/Ungdomskjema (EQ-5D-5L/Y) Score
Tidsramme: Baseline opp til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)
Baseline opp til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Oppfølging)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2022

Primær fullføring (Antatt)

2. april 2034

Studiet fullført (Antatt)

2. april 2034

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. februar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

23. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (EudraCT-nummer)
  • 2022-501997-20-00 (Registeridentifikator: CTIS (EU))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere