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Uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine e l'attività clinica dell'mRNA-3705 nei partecipanti precedentemente iscritti allo studio sull'mRNA-3705-P101

22 dicembre 2025 aggiornato da: ModernaTX, Inc.

Uno studio di estensione di fase 1/2, globale, in aperto, per valutare la sicurezza a lungo termine e l'attività clinica dell'mRNA-3705 nei partecipanti precedentemente iscritti allo studio sull'mRNA-3705-P101

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine dell'mRNA-3705 somministrato ai partecipanti con acidemia metilmalonica isolata (MMA) dovuta a deficit di metilmalonil-coenzima A mutasi (MUT) che hanno precedentemente partecipato allo studio mRNA-3705-P101 (NCT04899310).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti con MMA isolata dovuta a deficit di MUT che erano stati precedentemente arruolati nello studio mRNA-3705-P101 avranno la possibilità di iscriversi a questo studio di estensione a condizione che tutti i criteri di ammissibilità siano stati soddisfatti. Lo studio comprenderà 2 periodi: 1) Periodo di trattamento e 2) Periodo di follow-up (fino a 2 anni dopo l'ultima dose del farmaco in studio).

Il periodo di trattamento continuerà a meno che non si verifichi una delle seguenti condizioni: mRNA-3705 riceve l'approvazione all'immissione in commercio e il rimborso nel paese di origine del partecipante, il partecipante interrompe il farmaco oggetto dello studio, il partecipante non riceve più benefici clinici (secondo l'opinione dello sperimentatore) , oppure lo Sponsor interrompe lo sviluppo dell'mRNA-3705.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Reclutamento
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Contatto:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 AA
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Reclutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sabine Fuchs
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Terminato
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contatto:
    • Vizcaya
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Contatto:
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha completato il periodo di trattamento del regime di dose assegnato mRNA-3705-P101 o è idoneo per la transizione anticipata a questo studio a causa della mancanza di più di 3 dosi consecutive del farmaco in studio a causa della vaccinazione contro la malattia da coronavirus 2019 (COVID-19) durante il mRNA-3705- Studio P101.
  • Completato la visita EOT nello studio mRNA-3705-P101 entro 10 giorni dalla prima dose di mRNA-3705 nello studio in corso.

Criteri di esclusione:

  • Non si prevede di ricevere benefici clinici dalla somministrazione continua di mRNA-3705, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Qualsiasi anomalia clinica o di laboratorio o condizione medica che, a discrezione dello Sperimentatore, possa esporre l'individuo a un rischio maggiore partecipando a questo studio.
  • Storia di trapianto di fegato e/o rene.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: mRNA-3705
I partecipanti riceveranno mRNA-3705 agli stessi livelli di dose e allo stesso intervallo di dosaggio (ogni 2 settimane [Q2W] o ogni 3 settimane [Q3W]) ricevuto l'ultimo nello studio clinico di mRNA-3705 a cui hanno inizialmente partecipato, a meno che il Lo sponsor consiglia la modifica.
Droga: mRNA-3705
Un liquido sterile per iniezione
Altri nomi:
  • mRNA modificato che codifica per l'uomo
  • metilmalonil-coenzima A mutasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con Eventi Avversi Emergenti durante il Trattamento (TEAE), TEAE correlati al farmaco, TEAE non correlati, Eventi Avversi di Interesse Speciale (AESI), Eventi Avversi Gravi (SAE) e TEAE che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Dalla baseline fino al periodo di follow-up (fino a 6 anni + 6 mesi)
Dalla baseline fino al periodo di follow-up (fino a 6 anni + 6 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Livelli di mRNA e SM-86 di metilmalonil-coenzima A mutasi (hMUT) umano prima e dopo la dose
Lasso di tempo: Linea di base fino a 6 anni
Linea di base fino a 6 anni
Variazione percentuale dei livelli plasmatici di acido metilmalonico e acido 2-metilcitrico (2-MC) (biomarcatori primari) rispetto al basale fino a 18 mesi
Lasso di tempo: Baseline, Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow-up)
Baseline, Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow-up)
Variazione rispetto al basale del tasso annualizzato di eventi di scompenso metabolico (MDE) pretrattamento e post-trattamento
Lasso di tempo: Baseline, Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow-up)
Baseline, Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow-up)
Numero di visite di utilizzo delle risorse sanitarie
Lasso di tempo: Da baseline fino a 6 anni (Periodo di trattamento) + 6 mesi (Follow-up)
Da baseline fino a 6 anni (Periodo di trattamento) + 6 mesi (Follow-up)
Numero di ospedalizzazioni annualizzate correlate a MMA
Lasso di tempo: Linea di base fino all'anno 6 (Periodo di trattamento) + Mese 6 (Follow-up)
Linea di base fino all'anno 6 (Periodo di trattamento) + Mese 6 (Follow-up)
Numero di Visite Sanitarie Annualizzate correlate alla MMA
Lasso di tempo: Da Baseline fino a Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow up)
Da Baseline fino a Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow up)
Numero di Anticorpi Anti-Polietilene Glicole (PEG) e Anti-hMUT
Lasso di tempo: Baseline fino all'Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow up)
Baseline fino all'Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow up)
Variazione della Qualità della Vita Correlata alla Salute (HRQoL) Misurata con il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) dal Mese 3 fino a 18 Mesi
Lasso di tempo: Mese 3, Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow up)
Mese 3, Anno 6 (Periodo di Trattamento) + Mese 6 (Follow up)
Variazione del Punteggio di Valutazione Globale del Miglioramento da parte dello Sperimentatore (IGA-I)
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 6 (Periodo di trattamento) + Mese 6 (Follow-up)
Baseline fino all'anno 6 (Periodo di trattamento) + Mese 6 (Follow-up)
Variazione del punteggio della valutazione globale della gravità dell'investigatore (IGA-S)
Lasso di tempo: Baseline fino a 6 anni (Periodo di trattamento) + 6 mesi (Follow up)
Baseline fino a 6 anni (Periodo di trattamento) + 6 mesi (Follow up)
Cambiamento nel punteggio EuroQoL 5-Dimensions 5-level/Youth Questionnaire (EQ-5D-5L/Y)
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 6 (Periodo di trattamento) + Mese 6 (Follow-up)
Baseline fino all'anno 6 (Periodo di trattamento) + Mese 6 (Follow-up)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2022

Completamento primario (Stimato)

2 aprile 2034

Completamento dello studio (Stimato)

2 aprile 2034

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (Numero EudraCT)
  • 2022-501997-20-00 (Identificatore di registro: CTIS (EU))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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