MRNA-3705-P101 연구에 이전에 등록한 참가자에서 mRNA-3705의 장기 안전성 및 임상 활성을 평가하기 위한 확장 연구
2025년 12월 22일 업데이트: ModernaTX, Inc.
MRNA-3705-P101 연구에 이전에 등록한 참가자에서 mRNA-3705의 장기 안전성 및 임상 활성을 평가하기 위한 1/2상, 글로벌, 오픈 라벨, 확장 연구
이 연구의 주요 목적은 이전에 연구 mRNA-3705-P101에 참여한 적이 있는 MUT(메틸말로닐 조효소 A 뮤타아제) 결핍으로 인한 고립성 메틸말론산혈증(MMA)이 있는 참가자에게 투여된 mRNA-3705의 장기 안전성을 평가하는 것입니다. (NCT04899310).
연구 개요
상세 설명
이전에 mRNA-3705-P101 연구에 등록된 MUT 결핍으로 인한 격리된 MMA 참가자는 모든 자격 기준이 충족된 경우 이 확장 연구에 등록할 수 있는 옵션이 있습니다. 연구는 2개의 기간을 포함할 것이다: 1) 치료 기간 및 2) 추적 관찰 기간(연구 약물의 마지막 투약 후 최대 2년).
치료 기간은 다음 중 하나가 발생하지 않는 한 계속됩니다: mRNA-3705가 참가자의 원산지 국가에서 시판 승인 및 상환을 받는 경우, 참가자가 연구 약물을 중단하는 경우, 참가자가 더 이상 임상적 혜택을 받지 못하는 경우(조사자의 의견) , 또는 스폰서가 mRNA-3705의 개발을 중단합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
56
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Moderna WeCare Team
- 전화번호: 1-866-663-3762
- 이메일: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 AA
- 모병
- Erasmus MC
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연락하다:
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수석 연구원:
- Margreet Wagenmakers
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- 모병
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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연락하다:
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수석 연구원:
- Sabine Fuchs
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모병
- UCLA Medical Center
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연락하다:
- Monserrath Campos
- 이메일: monserrathcampos@mednet.ucla.edu
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
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연락하다:
- Thu Quan
- 이메일: tquan@stanford.edu
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San Diego, California, 미국, 92037
- 모병
- Altman Clinical and Translational Research Institution
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연락하다:
- Nicolle Mendez
- 이메일: n3mendez@health.ucsd.edu
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Madrid, 스페인, 28041
- 모병
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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연락하다:
- Ianire Gallego Amaro
- 이메일: ianireupic@gmail.com
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
- 모병
- Hospital Universitario Cruces
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연락하다:
- Ohiane Martin Rodriguez
- 이메일: ohiane.martinrodriguez@bio-bizkaia.eus
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- 종료됨
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Manchester, 영국, M13 9WL
- 모병
- Royal Manchester Childrens Hospital
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연락하다:
- Laura Crowther
- 이메일: genetics.research@mft.nhs.uk
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2R7
- 모병
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
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연락하다:
- Cheri Copithorne
- 이메일: cheri.robert@ahs.ca
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- 모병
- Hospital for Sick Children
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연락하다:
- Preet Dhillon
- 이메일: preet.dhillon@sickkids.ca
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Paris, 프랑스, 75015
- 모병
- Hôpital Necker - Enfants Malades APHP
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연락하다:
- Michaela Semeraro
- 이메일: michaela.semeraro@aphp.fr
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- mRNA-3705-P101 할당 용량 요법 치료 기간을 완료했거나 mRNA-3705- 기간 동안 코로나바이러스 질병 2019(COVID-19) 백신 접종으로 인해 연구 약물의 연속 3회 이상의 용량을 누락하여 이 연구로 조기 전환할 자격이 있습니다. P101 연구.
- 현재 연구에서 mRNA-3705의 첫 번째 투여 10일 이내에 연구 mRNA-3705-P101에서 EOT 방문을 완료했습니다.
제외 기준:
- 조사자의 의견으로는 계속된 mRNA-3705 투여로부터 임상적 이점을 받을 것으로 예상되지 않습니다.
- 조사자의 재량에 따라 본 연구에 참여함으로써 개인을 증가된 위험에 빠뜨릴 수 있는 임의의 임상적 또는 실험실적 이상 또는 의학적 상태.
- 간 및/또는 신장 이식 병력.
참고: 기타 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: mRNA-3705
참가자는 처음 참여한 mRNA-3705의 임상 연구에서 마지막으로 투여받은 동일한 투여 간격(2주마다[Q2W] 또는 3주마다[Q3W])에 동일한 용량 수준으로 mRNA-3705를 투여받게 됩니다. 후원자는 수정을 권장합니다.
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주사용 멸균액
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상사례(TEAE), 약물 관련 TEAE, 무관련 TEAE, 특별 관심 이상사례(AESI), 중대한 이상사례(SAE) 및 중단으로 이어진 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 기준선부터 추적 관찰 기간까지 (최대 6년 + 6개월)
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기준선부터 추적 관찰 기간까지 (최대 6년 + 6개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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투여 전 및 투여 후 인간 Methylmalonyl-Coenzyme A Mutase (hMUT) mRNA 및 SM-86 수준
기간: 최대 6년 기준
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최대 6년 기준
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기저선부터 최대 18개월까지의 혈장 메틸말론산 및 2-메틸시트르산(2-MC) 수치(주요 바이오마커)의 백분율 변화
기간: 기준선, 6년차(치료 기간) + 6개월차(추적 관찰)
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기준선, 6년차(치료 기간) + 6개월차(추적 관찰)
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치료 전 및 치료 후 연간 대사성 대사이상 사건(MDEs) 발생률의 기준치 대비 변화
기간: 베이스라인, 6년차(치료 기간) + 6개월차(추적 관찰)
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베이스라인, 6년차(치료 기간) + 6개월차(추적 관찰)
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의료 자원 활용 방문 횟수
기간: 기준 시점부터 6년차(치료 기간) + 6개월차(추적 관찰)
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기준 시점부터 6년차(치료 기간) + 6개월차(추적 관찰)
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연간 MMA 관련 입원 건수
기간: 기준 시점부터 6년차(치료 기간)까지 + 6개월(추적 관찰)
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기준 시점부터 6년차(치료 기간)까지 + 6개월(추적 관찰)
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연간 MMA 관련 의료 방문 횟수
기간: 기저선부터 6년(치료 기간) + 6개월(추적 관찰)
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기저선부터 6년(치료 기간) + 6개월(추적 관찰)
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항-폴리에틸렌 글리콜(PEG) 및 항-hMUT 항체의 수
기간: 기준점부터 6년(치료 기간) + 6개월(추적 관찰)
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기준점부터 6년(치료 기간) + 6개월(추적 관찰)
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3개월부터 18개월까지 소아 삶의 질 평가 도구(PedsQL™)를 사용하여 측정한 건강 관련 삶의 질(HRQoL)의 변화
기간: Month 3, Year 6 (치료 기간) + Month 6 (추적 관찰)
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Month 3, Year 6 (치료 기간) + Month 6 (추적 관찰)
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연구자 전반적 개선 평가(IGA-I) 점수 변화
기간: 기준점부터 6년(치료 기간) + 6개월(추적 관찰)
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기준점부터 6년(치료 기간) + 6개월(추적 관찰)
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연구자 전반적 중증도 평가(IGA-S) 점수 변화
기간: 기저선부터 6년(치료 기간) + 6개월(추적 관찰)
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기저선부터 6년(치료 기간) + 6개월(추적 관찰)
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유로콸 5차원 5단계/청소년 설문지(EQ-5D-5L/Y) 점수 변화
기간: 기준 시점부터 6년차(치료 기간) + 6개월차(추적 관찰)
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기준 시점부터 6년차(치료 기간) + 6개월차(추적 관찰)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 8일
기본 완료 (추정된)
2034년 4월 2일
연구 완료 (추정된)
2034년 4월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 16일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 22일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- mRNA-3705-P101-EXT
- 2021-000446-17 (EudraCT 번호)
- 2022-501997-20-00 (레지스트리 식별자: CTIS (EU))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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