難治性重症筋無力症の治療における低用量リツキシマブの有効性と安全性
この研究は、難治性重症筋無力症患者における低用量リツキシマブの有効性と安全性を評価するために設計されています。
MG の伝統的な治療法は免疫抑制療法であり、通常はコルチコステロイドから始まります。 しかし、治療を受けた患者の最大 70% が不完全な反応を示し、そのうち 10 ～ 30% は反応しません。 コルチコステロイドやその他の免疫抑制療法も、多くの副作用を示しました。 治験責任医師らは、難治性 MG 患者の治療におけるリツキシマブ (RTX) の関心を、パイロット、オープン、プロスペクティブ、単一中央試験で評価することを提案しています。 難治性 MG の 50 人の患者が研究に含まれ、2 つの段階に分けられます。最初の段階の 14 人の患者は、研究プロトコルに従って RTX を使用した後に追跡調査されました。 有効なケースの数が 3 を超える場合、研究は第 2 段階に移行します。それ以外の場合、研究は中止されます (Simon の最適な 2 段階計画に基づく)。 残りの 36 人の患者は、第 2 段階に登録されました。 第 1 段階と第 2 段階では、治療計画とフォローアップ計画は一致していました。 治療計画は、リツキシマブ 100～200 mg/週を合計 2～4 回投与し、続いて適切な臓器機能、検査パラメータ、各注射後の MG の評価、および 24 週間のフォローアップ終了です。
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Guangzhou、中国、510080
- 募集
- First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
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コンタクト：
- Liu Weibin
- 電話番号：86+13826121596
- メール：liuwb@mail.sysu.edu.cn
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 80歳以下;
重症筋無力症：
- 全身性または眼の重症筋無力症と診断されている患者
- 患者は治療に抵抗性の疾患を持っている必要があります：状態は改善されませんでした（治療後にQMGスコアが3ポイント未満減少した）、または十分なプレドニゾンまたは他の免疫抑制剤による治療後に悪化さえしました.
- 患者はインフォームドコンセントフォームに署名します
除外基準:
- 80歳以上
- 感染症などの重篤な合併症のある患者
- -活動性結核の患者（スクリーニング期間中、患者が前月に胸部X線または胸部CTレポートを提供できない限り、胸部X線または胸部CTが実行されます）;または活動性 HBV、HBV DNA > 200 の患者
- 心筋症、急性冠動脈イベント、または重度の不整脈を患っている患者。
- リツキシマブにアレルギーのある患者
- 妊娠中または授乳期の女性
- 精神疾患を併発し、意思疎通が困難な患者
- 白血球、ヘモグロビン、血小板数に著しい異常のある患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リツキシマブ治療
リツキシマブ
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治療スキームは、リツキシマブ 100～200 mg/週で、合計 2～4 回です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物寛解の割合である MM-1 に到達するまでの時間。
時間枠：27週
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軽度の臨床症状（MM-1）は、観察された主要な有効性エンドポイントでした。
投薬時からMM-1時までの患者の出現時間を記録し、薬理学的寛解（PR）のパーセンテージを計算します。
PR の基準: 患者には MG の症状や徴候がなく、MG の何らかの治療を受け続けています。
神経筋疾患の評価に熟練した専門家による慎重な検査では、筋肉の衰弱はありません。
まぶたの閉鎖の孤立した弱さが認められます。
コリンエステラーゼ阻害薬を服用している患者は、その使用が衰弱の存在を示唆するため、このカテゴリーから除外されます.
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27週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重症度の変化
時間枠：27週
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量的重症筋無力症 (QMG) (0-39)、重症筋無力症特異的日常生活活動尺度 (MG-ADL) (0-24)、MG 複合 (MGC) (0-46) またはMG 15 項目の QOL スケール (MG-QOL15) (0-60) スコアが変更されます。
スコアが高いほど、結果が悪いことを意味します。
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27週
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予期された)
研究の完了 (予期された)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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