Effekt og sikkerhed af lavdosis rituximab til behandling af refraktær myasthenia gravis

Denne undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​lavdosis rituximab hos patienter med refraktær myasthenia gravis.

Den traditionelle behandling af MG er immunsuppressiv terapi, sædvanligvis begyndende med kortikosteroider. Dog viser op til 70 % af de behandlede patienter et ufuldstændigt respons, herunder 10 - 30 %, som ikke reagerer. Kortikosteroider og andre immunsuppressive terapier viste også mange bivirkninger. Efterforskerne foreslår at evaluere interessen for rituximab (RTX) i behandlingen af ​​patienter med refraktær MG i et åbent, prospektivt, enkelt centralt pilotstudie. Halvtreds patienter med refraktær MG vil blive inkluderet i undersøgelsen og opdelt i to stadier: 14 patienter i første stadie blev fulgt op efter brug af RTX i henhold til undersøgelsesprotokollen. Undersøgelsen vil gå ind i anden fase, hvis antallet af effektive tilfælde er større end 3, ellers vil undersøgelsen blive afbrudt (baseret på Simon's Optimal Two-stage Design). De resterende 36 patienter blev indskrevet i anden fase. I første og andet trin var behandlingsplanen og opfølgningsplanen konsekvente. Det terapeutiske skema er rituximab 100-200 mg/uge i i alt 2-4 gange, efterfulgt af tilstrækkelig organfunktion, laboratorieparametre og vurdering af MG efter hver injektion og afslutning på opfølgning i 24 uger.