小剂量利妥昔单抗治疗难治性重症肌无力的疗效和安全性

本研究旨在评估低剂量利妥昔单抗治疗难治性重症肌无力患者的有效性和安全性。

MG 的传统治疗是免疫抑制疗法，通常从皮质类固醇开始。 然而，高达 70% 的接受治疗的患者表现出不完全反应，包括 10-30% 的患者没有反应。 皮质类固醇和其他免疫抑制疗法也有许多副作用。 研究人员建议在一项试点、开放、前瞻性、单一中心研究中评估利妥昔单抗 (RTX) 在治疗难治性 MG 患者中的作用。 50 名难治性 MG 患者将被纳入研究，分为两个阶段：第一阶段的 14 名患者在根据研究方案使用 RTX 后进行随访。 如果有效案例数大于3，研究将进入第二阶段，否则，研究将被终止（基于Simon的最优双阶段设计）。 其余 36 名患者进入第二阶段。 第一阶段和第二阶段的治疗方案和随访方案是一致的。 治疗方案是利妥昔单抗 100-200 mg/周，总共 2-4 次，然后在每次注射后进行足够的器官功能、实验室参数和 MG 评估，并在随访结束时进行 24 周。