Eficacia y seguridad de dosis bajas de rituximab en el tratamiento de la miastenia grave refractaria

Este estudio está diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de dosis bajas de rituximab en pacientes con miastenia grave refractaria.

El tratamiento tradicional de la MG es la terapia inmunosupresora, que suele comenzar con corticosteroides. Sin embargo, hasta el 70 % de los pacientes tratados muestran una respuesta incompleta, incluidos entre el 10 y el 30 % que no responden. Los corticosteroides y otras terapias inmunosupresoras también presentaron muchos efectos secundarios. Los investigadores proponen evaluar en un estudio piloto, abierto, prospectivo, central único, el interés de rituximab (RTX) en el tratamiento de pacientes con MG refractaria. Cincuenta pacientes con MG refractaria se incluirán en el estudio y se dividirán en dos etapas: 14 pacientes en la primera etapa fueron seguidos después de usar RTX de acuerdo con el protocolo del estudio. El estudio pasará a la segunda etapa si el número de casos efectivos es superior a 3, de lo contrario, el estudio se suspenderá (basado en el diseño óptimo de dos etapas de Simon). Los 36 pacientes restantes se inscribieron en la segunda etapa. En la primera y segunda etapa, el plan de tratamiento y el plan de seguimiento fueron consistentes. El esquema terapéutico es rituximab 100-200 mg/semana por un total de 2-4 veces, seguido de función orgánica adecuada, parámetros de laboratorio y evaluación de MG después de cada inyección y final de seguimiento durante 24 semanas.