Eficácia e Segurança do Rituximabe em Baixa Dose no Tratamento da Miastenia Gravis Refratária

Este estudo foi desenhado para avaliar a eficácia e segurança de rituximabe em baixa dose em pacientes com miastenia gravis refratária.

O tratamento tradicional da MG é a terapia imunossupressora, geralmente iniciada com corticosteroides. No entanto, até 70% dos pacientes tratados apresentam uma resposta incompleta, incluindo 10 a 30% que não respondem. Corticosteróides e outras terapias imunossupressoras também apresentaram muitos efeitos colaterais. Os investigadores propõem avaliar em um estudo piloto, aberto, prospectivo, central único, o interesse do rituximabe (RTX) no tratamento de pacientes com MG refratária. Cinqüenta pacientes com MG refratária serão incluídos no estudo e divididos em duas etapas: 14 pacientes na primeira etapa foram acompanhados após o uso de RTX de acordo com o protocolo do estudo. O estudo passará para o segundo estágio se o número de casos efetivos for maior que 3, caso contrário, o estudo será descontinuado (com base no Projeto Ideal de Dois Estágios de Simon). Os 36 pacientes restantes foram inscritos na segunda etapa. Na primeira e segunda etapas, o plano de tratamento e o plano de acompanhamento foram consistentes. O esquema terapêutico é rituximabe 100-200 mg/semana por um total de 2-4 vezes, seguido de função orgânica adequada, parâmetros laboratoriais e avaliação de MG após cada injeção e final do acompanhamento por 24 semanas.