Wirksamkeit und Sicherheit von niedrig dosiertem Rituximab bei der Behandlung von refraktärer Myasthenia gravis

Diese Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von niedrig dosiertem Rituximab bei Patienten mit refraktärer Myasthenia gravis bewerten.

Die traditionelle Behandlung von MG ist eine immunsuppressive Therapie, die normalerweise mit Kortikosteroiden beginnt. Allerdings zeigen bis zu 70 % der behandelten Patienten ein unvollständiges Ansprechen, einschließlich 10–30 %, die nicht ansprechen. Kortikosteroide und andere immunsuppressive Therapien zeigten ebenfalls viele Nebenwirkungen. Die Forscher schlagen vor, in einer offenen, prospektiven, zentralen Pilotstudie das Interesse von Rituximab (RTX) an der Behandlung von Patienten mit refraktärer MG zu bewerten. Fünfzig Patienten mit refraktärer MG werden in die Studie aufgenommen und in zwei Phasen unterteilt: 14 Patienten in der ersten Phase wurden nach Anwendung von RTX gemäß dem Studienprotokoll nachuntersucht. Die Studie geht in die zweite Phase über, wenn die Anzahl der effektiven Fälle größer als 3 ist, andernfalls wird die Studie abgebrochen (basierend auf Simons optimalem zweistufigen Design). Die verbleibenden 36 Patienten wurden in die zweite Stufe aufgenommen. In der ersten und zweiten Phase waren der Behandlungsplan und der Nachsorgeplan konsistent. Das therapeutische Schema ist Rituximab 100–200 mg/Woche für insgesamt 2–4 Mal, gefolgt von angemessener Organfunktion, Laborparametern und Beurteilung der MG nach jeder Injektion und am Ende der Nachbeobachtung für 24 Wochen.