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Efficacia e sicurezza del rituximab a basso dosaggio nel trattamento della miastenia grave refrattaria

26 aprile 2022 aggiornato da: Liu Weibin, First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Questo studio è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di rituximab a basso dosaggio in pazienti con miastenia grave refrattaria.

Il trattamento tradizionale della MG è la terapia immunosoppressiva, che di solito inizia con i corticosteroidi. Tuttavia, fino al 70% dei pazienti trattati mostra una risposta incompleta, incluso il 10-30% che non risponde. Anche i corticosteroidi e altre terapie immunosoppressive presentavano molti effetti collaterali. I ricercatori propongono di valutare in uno studio centrale singolo, aperto, prospettico, l'interesse del rituximab (RTX) nel trattamento dei pazienti con MG refrattaria. Cinquanta pazienti con MG refrattaria saranno inclusi nello studio e divisi in due fasi: 14 pazienti nella prima fase sono stati seguiti dopo aver utilizzato RTX secondo il protocollo di studio. Lo studio passerà alla seconda fase se il numero di casi effettivi è maggiore di 3, altrimenti lo studio verrà interrotto (basato sul disegno ottimale a due fasi di Simon). I restanti 36 pazienti sono stati arruolati nella seconda fase. Nella prima e nella seconda fase, il piano di trattamento e il piano di follow-up erano coerenti. Lo schema terapeutico è rituximab 100-200 mg/settimana per un totale di 2-4 volte, seguito da un'adeguata funzionalità d'organo, parametri di laboratorio e valutazione della MG dopo ogni iniezione e fine del follow-up per 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

50

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Guangzhou, Cina, 510080
        • Reclutamento
        • First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. di età pari o inferiore a 80 anni;

  2. Miastenia grave:

    1. Pazienti con diagnosi di miastenia grave generalizzata o oculare
    2. I pazienti devono avere una malattia refrattaria al trattamento: la condizione non è migliorata (il punteggio QMG è diminuito di meno di 3 punti dopo il trattamento) o è addirittura peggiorata dopo il trattamento con sufficiente prednisone o altri agenti immunosoppressori.
  3. I pazienti firmano moduli di consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Oltre gli 80 anni
  2. Pazienti con gravi complicanze come l'infezione
  3. Pazienti con tubercolosi attiva (durante il periodo di screening, verrebbe eseguita una radiografia del torace o una TC del torace a meno che il paziente non possa fornire rapporti di radiografia o TC del torace nell'ultimo mese); o pazienti con HBV attivo, HBV DNA> 200
  4. Pazienti affetti da cardiomiopatia, eventi coronarici acuti o grave aritmia.
  5. Pazienti allergici al rituximab
  6. Donna incinta o che allatta
  7. I pazienti accompagnati da disturbi mentali e hanno difficoltà di comunicazione
  8. Pazienti con un'anomalia significativa nei globuli bianchi, nell'emoglobina e nella conta piastrinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Rituximab trattato
rituximab
Droga: Rituximab
Lo schema terapeutico è rituximab 100-200 mg/settimana per un totale di 2-4 volte

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per raggiungere MM-1, la percentuale di remissione del farmaco.
Lasso di tempo: 27 settimane
Manifestazioni cliniche lievi (MM-1) è stato l'endpoint primario di efficacia osservato. Registrare il tempo in cui il paziente appare dal momento del trattamento al momento di MM-1 ， e calcolare la percentuale di remissione farmacologica (PR). Criteri per PR: il paziente non ha avuto sintomi o segni di MG e continua ad assumere qualche forma di terapia per la MG. Non c'è debolezza di alcun muscolo ad un attento esame da parte di qualcuno esperto nella valutazione della malattia neuromuscolare. È accettata la debolezza isolata della chiusura delle palpebre. I pazienti che assumono inibitori della colinesterasi sono esclusi da questa categoria perché il loro uso suggerisce la presenza di debolezza.
27 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I cambiamenti della gravità della malattia
Lasso di tempo: 27 settimane
La grandezza con cui la miastenia grave quantitativa (QMG) (0-39), la scala delle attività specifiche della vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL) (0-24), la MG Composite (MGC) (0-46) o i punteggi della scala MG-15-item Quality of Life (MG-QOL15) (0-60) sono cambiati. Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
27 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2020

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 luglio 2022

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 aprile 2022

Primo Inserito (EFFETTIVO)

18 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

2 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • [2020]414-1

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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