Účinnost a bezpečnost nízké dávky rituximabu v léčbě refrakterní myasthenia gravis
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost a bezpečnost nízké dávky rituximabu u pacientů s refrakterní myasthenia gravis.
Tradiční léčbou MG je imunosupresivní léčba, obvykle začínající kortikosteroidy. Až 70 % léčených pacientů však vykazuje neúplnou odpověď, včetně 10 - 30 % pacientů, kteří nereagují. Kortikosteroidy a další imunosupresivní terapie měly také mnoho vedlejších účinků. Výzkumníci navrhují vyhodnotit v pilotní, otevřené, prospektivní, jediné centrální studii zájem rituximabu (RTX) o léčbu pacientů s refrakterní MG. Do studie bude zařazeno 50 pacientů s refrakterní MG, kteří budou rozděleni do dvou fází: 14 pacientů v první fázi bylo sledováno po použití RTX podle protokolu studie. Studie se přesune do druhé fáze, pokud je počet efektivních případů větší než 3, jinak bude studie přerušena (na základě Simonova optimálního dvoufázového návrhu). Zbývajících 36 pacientů bylo zařazeno do druhé fáze. V první a druhé fázi byl plán léčby a plán sledování konzistentní. Terapeutické schéma je rituximab 100-200 mg/týden celkem 2-4krát, následuje adekvátní orgánová funkce, laboratorní parametry a hodnocení MG po každé injekci a ukončení sledování po dobu 24 týdnů.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Guangzhou, Čína, 510080
- Nábor
- First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
-
Kontakt:
- Liu Weibin
- Telefonní číslo: 86+13826121596
- E-mail: liuwb@mail.sysu.edu.cn
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ve věku 80 a méně let;
Myasthenia gravis:
- Pacienti, kteří jsou diagnostikováni jako generalizovaná nebo oční myasthenia gravis
- Pacienti musí mít onemocnění refrakterní na léčbu: stav se nezlepšil (skóre QMG se po léčbě snížil o méně než 3 body) nebo se dokonce zhoršil po léčbě dostatečným množstvím prednisonu nebo jiných imunosupresiv.
- Pacienti podepisují formuláře informovaného souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Ve věku nad 80 let
- Pacienti se závažnými komplikacemi, jako je infekce
- Pacienti s aktivní TBC (během screeningového období by bylo provedeno RTG hrudníku nebo CT hrudníku, pokud pacient nemůže poskytnout zprávy o RTG hrudníku nebo CT hrudníku v posledním měsíci); nebo pacienti s aktivní HBV, HBV DNA > 200
- Pacienti trpící kardiomyopatií, akutními koronárními příhodami nebo těžkou arytmií.
- Pacienti, kteří byli alergičtí na rituximab
- Žena v období těhotenství nebo kojení
- Pacienti provází duševní poruchy a mají ztíženou komunikaci
- Pacienti s významnou abnormalitou v počtu bílých krvinek, hemoglobinu a počtu krevních destiček.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčeno rituximabem
rituximab
|
Terapeutické schéma je rituximab 100-200 mg/týden celkem 2-4krát
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do dosažení MM-1, podíl remise léku.
Časové okno: 27 týdnů
|
Primárním sledovaným koncovým bodem účinnosti byly mírné klinické projevy (MM-1).
Zaznamenejte dobu, kdy se pacient objeví od doby podání léku do doby MM-1, a vypočítejte procento farmakologické remise (PR).
Kritéria pro PR: Pacient neměl žádné příznaky ani známky MG a nadále užívá nějakou formu terapie MG.
Při pečlivém prozkoumání někým, kdo je zkušený v hodnocení neuromuskulárních onemocnění, není žádná slabost žádného svalu.
Izolovaná slabost uzávěru očních víček je akceptována.
Pacienti užívající inhibitory cholinesterázy jsou z této kategorie vyloučeni, protože jejich použití naznačuje přítomnost slabosti.
|
27 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny závažnosti onemocnění
Časové okno: 27 týdnů
|
Velikost, o kterou kvantitativní myasthenia gravis (QMG) (0-39), myasthenia gravis specifická škála aktivit každodenního života (MG-ADL) (0-24), MG Composite (MGC) (0-46) nebo MG 15-položková škála kvality života (MG-QOL15) (0-60) skóre se mění.
Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
27 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Autoimunitní onemocnění
- Novotvary podle místa
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Svalová slabost
- Myasthenia Gravis
- Fyziologické účinky léků
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Imunologická
- Rituximab
Další identifikační čísla studie
- [2020]414-1
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .