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シャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) タイプ 1A の患者における EN001 の安全性と用量の決定

2023年2月16日 更新者：ENCell

シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）1A型患者におけるEN001の安全性と用量を決定するための非盲検、用量漸増、第1相臨床試験

シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）1A型患者におけるEN001の安全性と用量を決定するための非盲検、用量漸増、第1相臨床試験

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、Charcot-Marie の治療における EN001 (同種臍帯由来間葉系幹細胞) の安全性と忍容性を評価し、最大耐量 (MTD) を決定する、ヒト (FIH) での最初の 3+3 デザイン臨床試験です。 -歯の病気（CMT）1A型。

研究の種類

介入

入学 (実際)

9

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

19年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 19～75歳の男女
  2. 遺伝子検査によりCMT1A型と診断された方
  3. CMTNS-v2スコアが2点以上20点以下で、重症度が軽度から中等度の方
  4. 背屈筋力が弱い方
  5. 臨床試験の要件を遵守できる方
  6. 妊娠の可能性のある女性の場合、スクリーニング時に尿妊娠検査が陰性である方
  7. -臨床試験訪問7（短期フォローアップ訪問、16週間）まで医学的に許容される避妊方法を使用している人：ホルモン避妊、子宮内避妊器具（IUD）、子宮内避妊システム（IUS）、精管切除、卵管結紮、または二重バリア男性用コンドームを装着した子宮頸部キャップまたは横隔膜を使用する方法。
  8. -すべてのスクリーニング検査の前に、この臨床試験の特徴について通知された後、自発的にこの研究に参加し、IRB承認の同意書に署名することに同意する人

除外基準:

  1. 治験責任医師が治験に参加できないと判断した他の神経筋疾患を有する者
  2. 1型または2型糖尿病と診断された患者
  3. スクリーニングから12ヶ月以内に脳卒中または脳虚血発作の既往歴のある者
  4. スクリーニングから12ヶ月以内に心筋梗塞や不安定狭心症などの冠動脈疾患の既往がある方
  5. 検診から6ヶ月以内に下肢の整形外科手術（骨・靭帯矯正、人工関節挿入、骨切り術、鏡視下手術）を受けた方
  6. 足関節拘縮のある方、筋力評価に影響を与える可能性のある手術を受けた方
  7. スクリーニング前に幹細胞治療や遺伝子治療の経験がある方
  8. スクリーニング前に化学合成医薬品の臨床試験に参加したことがある者（半減期の5倍経過した者を除く）
  9. コントロール不良の高血圧症の方（収縮期血圧180mmHg以上または拡張期血圧110mmHg以上の場合）
  10. 検診から5年以内に皮膚に基底細胞がん、扁平上皮がん以外の悪性腫瘍の既往歴がある場合
  11. 活動性肺結核と診断された方
  12. 免疫抑制剤、化学療法、放射線療法などを行っている免疫抑制患者。
  13. 精神疾患患者
  14. 妊娠中または授乳中の方
  15. 重大な心臓、肺、肝臓、腎臓、血液学的、免疫学的、行動的疾患、または悪性腫瘍を含むその他の臨床的に重要な疾患を有する者
  16. 治験責任医師の判断により、被験者の安全に悪影響を及ぼしたり、治療の完了を困難にしたり、臨床試験結果の評価に影響を与えたりする可能性のある以前または現在の病状を有する者
  17. 治験責任医師の判断により治験手続きを遵守する意思または能力がない者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：用量群A（低用量）
参加者は、0日目に1回EN001を静脈内（IV）で受け取ります。
薬：EN001

EN001 シャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) 1A 型の治療における静脈内投与 (IV) 各グループの投与量は次のとおりです。

用量群A（低用量）：5.0×10^5細胞/kg

他の名前：
  • EN001 (同種臍帯由来間葉系幹細胞)
薬：EN001

EN001 シャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) 1A 型の治療における静脈内投与 (IV) 各グループの投与量は次のとおりです。

用量群 B (高用量): 2.5x10^6 細胞/kg

他の名前：
  • EN001 (同種臍帯由来間葉系幹細胞)
実験的：用量群B（高用量）
参加者は、0日目に1回EN001を静脈内（IV）で受け取ります。
薬：EN001

EN001 シャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) 1A 型の治療における静脈内投与 (IV) 各グループの投与量は次のとおりです。

用量群A（低用量）：5.0×10^5細胞/kg

他の名前：
  • EN001 (同種臍帯由来間葉系幹細胞)
薬：EN001

EN001 シャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) 1A 型の治療における静脈内投与 (IV) 各グループの投与量は次のとおりです。

用量群 B (高用量): 2.5x10^6 細胞/kg

他の名前：
  • EN001 (同種臍帯由来間葉系幹細胞)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）/重篤な有害事象（SAE）関連の治験薬の参加者数
時間枠：治療後16週
CTCAE v5.0 によって評価された治療関連の AE/SAE を有する参加者の数
治療後16週
EN001 の用量制限毒性 (DLT) レベルの決定
時間枠：0日目に投与後、4週目まで
治験薬投与後4週間に発現した有害事象のうち、CTCAE v5.0によるGrade 3以上の有害事象
0日目に投与後、4週目まで
EN001 の最大耐用量 (MTD) レベルの決定
時間枠：0日目に投与後、4週目まで
治験薬投与後 4 週間に発生する有害事象のうち、CTCAE v5.0 によるとグレード 3 以上の有害事象 最大耐用量は、6 名の参加者のうち 2 名を超える参加者が用量制限毒性を経験する評価された最大用量レベルを定義します。 (DLT) 用量レベル未満。 6人の参加者のうち2人の参加者がDLTを経験する用量レベルが最大耐用量になります。
0日目に投与後、4週目まで
バイタルサイン異常のある参加者数
時間枠：スクリーニングから16週まで

バイタル サインには、血圧 (mmHg)、脈拍 (回/分)、呼吸数 (回/分)、体温 (℃) が含まれ、EN001 の安全性と忍容性を評価するために CTCAE v 5.0 によって評価されます。

潜在的に臨床的に重要な異常なバイタル サインの所見が少なくとも 1 つある参加者の数は、治療緊急有害事象 (TEAE) として報告されました。
スクリーニングから16週まで
身体検査の臨床的に重大な異常を伴う参加者の数
時間枠：スクリーニングから16週まで

身体検査には、一般的な外観、頭、耳/目/鼻/のど、心臓血管、呼吸器、腹部、皮膚、リンパ節、四肢、筋骨格、および神経学的検査が含まれ、EN001 の安全性と忍容性を評価するために CTCAE v 5.0 によって評価されます。

身体検査で潜在的に臨床的に重大な異常を有する参加者の数は、TEAEとして報告されました。
スクリーニングから16週まで
検査パラメータの異常を伴う参加者の数
時間枠：スクリーニングから16週まで

検査パラメータには、血液学、化学検査、尿検査、凝固検査、血漿ウイルス負荷検査が含まれ、EN001 の安全性と忍容性を評価するために CTCAE 5.0 によって評価されます。

潜在的に臨床的に重要な異常所見が少なくとも 1 つある参加者の数は、TEAE として報告されました。
スクリーニングから16週まで
12誘導心電図（ECG）異常のある参加者の数
時間枠：1日目のスクリーニングからベースラインまで（投与前から注入終了まで、および注入完了から90分後）
心電図測定結果と所見により測定
1日目のスクリーニングからベースラインまで（投与前から注入終了まで、および注入完了から90分後）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）の発生率
時間枠：スクリーニングから治療終了・離脱来院まで（1例あたり最長約5年）
副作用の発生、新しい血栓の発生、腫瘍、免疫応答（自己免疫反応など）および死亡、および/または治験薬に関連する深刻な有害事象は、実際の治療グループごとに要約されます。
スクリーニングから治療終了・離脱来院まで（1例あたり最長約5年）
バイタルサイン、身体所見、および検査パラメータの異常を伴う参加者の数
時間枠：スクリーニングから治療終了・離脱来院まで（1例あたり最長約5年）
EN001 の長期的な安全性を評価するために、バイタル サイン、身体的所見、および検査パラメータ (上記のとおり) の異常が収集および分析され、CTCAE 5.0 によって評価されます。
スクリーニングから治療終了・離脱来院まで（1例あたり最長約5年）
疾患重症度 CMTNS-v2 スコアのベースラインからの変化
時間枠：0日目のスクリーニングとベースライン（4週目以降、被験者あたり最大約5年）
CMTNS-v2 スコアによって測定される疾患の重症度を収集して分析し、EN001 の探索的有効性を評価します。
0日目のスクリーニングとベースライン（4週目以降、被験者あたり最大約5年）
歩行およびバランス機能のベースラインからの変化
時間枠：0日目のスクリーニングとベースライン（4週目以降、被験者あたり最大約5年）
EN001 の探索的有効性を評価するために、10 メートル ウォーキング テスト (10MWT)、機能障害スケール (FDS)、および総合神経障害限界スコア (ONLS) レッグ スケールによって測定された歩行およびバランス機能が収集および分析されます。
0日目のスクリーニングとベースライン（4週目以降、被験者あたり最大約5年）
筋肉損傷度のベースラインからの変化 (%)
時間枠：0日目のスクリーニングとベースライン（4週目以降、被験者あたり最大約5年）
EN001 の探索的有効性を評価するために、下肢の磁気共鳴画像法 (MRI) スキャンによって測定された筋肉損傷の程度が収集および分析されます。
0日目のスクリーニングとベースライン（4週目以降、被験者あたり最大約5年）
神経再生能のベースラインからの変化
時間枠：0日目のスクリーニングとベースライン（4週目以降、被験者あたり最大約5年）
MNCV、SNCV、CMAP、SNAP で測定した神経発生能を収集・解析し、EN001 の探索的有効性を評価します。
0日目のスクリーニングとベースライン（4週目以降、被験者あたり最大約5年）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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ENCell

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月22日

一次修了 (実際)

2022年12月20日

研究の完了 (実際)

2022年12月20日

試験登録日

最初に提出

2022年1月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年4月11日

最初の投稿 (実際)

2022年4月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年2月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年2月16日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ENCell_2020_02

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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