Determinar la seguridad y la dosis de EN001 en pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) tipo 1A

Criterios de inclusión:

1. Hombres y mujeres de 19 a 75 años
2. Aquellos diagnosticados con CMT tipo 1A por una prueba genética
3. Aquellos cuya puntuación CMTNS-v2 es más de 2 y 20 o menos puntos, y la gravedad de la enfermedad es de leve a moderada
4. Aquellos que tienen debilidad muscular de dorsiflexión.
5. Quienes puedan cumplir con los requisitos para los ensayos clínicos
6. Para las mujeres en edad fértil, aquellas que tienen una prueba de embarazo en orina negativa en la selección
7. Aquellos que usan un método anticonceptivo médicamente aceptable hasta la visita de ensayo clínico 7 (visita de seguimiento a corto plazo, 16 semanas): anticoncepción hormonal, dispositivo intrauterino (DIU), sistema intrauterino (SIU), vasectomía, ligadura de trompas o doble barrera método usando un capuchón cervical o un diafragma con un condón masculino.
8. Aquellos que voluntariamente acepten participar en este estudio y firmen un formulario de consentimiento aprobado por el IRB después de haber sido informados sobre las características de este ensayo clínico antes de todas las pruebas de detección.

Criterio de exclusión:

1. Aquellos con otras enfermedades neuromusculares que el investigador juzgue que no pueden participar en el ensayo clínico.
2. Pacientes diagnosticados con diabetes tipo 1 o tipo 2
3. Aquellos con antecedentes de accidente cerebrovascular o ataque isquémico cerebral dentro de los 12 meses posteriores a la selección.
4. Aquellos con antecedentes de enfermedades de las arterias coronarias, como infarto de miocardio o angina inestable dentro de los 12 meses posteriores a la selección.
5. Aquellos que se hayan sometido a cirugía ortopédica en las extremidades inferiores (corrección de huesos y ligamentos, inserción de articulaciones artificiales, osteotomía, cirugía artroscópica) dentro de los 6 meses posteriores a la selección
6. Aquellos que tienen contracturas de tobillo o se someten a una cirugía que puede afectar la evaluación de la fuerza muscular.
7. Aquellos que tienen experiencia con la terapia con células madre o la terapia génica antes de la selección.
8. Aquellos que hayan participado en ensayos clínicos de drogas químicas sintéticas antes de la selección (excepto cuando haya pasado 5 veces la vida media)
9. Pacientes con hipertensión no controlada (si la presión arterial sistólica es de 180 mmHg o superior o la presión arterial diastólica es de 110 mmHg o superior)
10. Si hay antecedentes de tumores malignos que no sean carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas en la piel dentro de los 5 años posteriores a la selección
11. Aquellos que fueron diagnosticados con tuberculosis pulmonar activa
12. Pacientes inmunodeprimidos que estén tomando inmunosupresores, quimioterapia, radioterapia, etc.
13. Pacientes con enfermedades mentales
14. Las que están embarazadas o lactando
15. Aquellos con enfermedades cardíacas, pulmonares, hepáticas, renales, hematológicas, inmunológicas, conductuales significativas u otras enfermedades clínicamente significativas, incluidos los tumores malignos.
16. Aquellos que tengan una condición médica anterior o actual que pueda afectar negativamente la seguridad del sujeto, dificultar la finalización del tratamiento o afectar la evaluación de los resultados del ensayo clínico a criterio del investigador.
17. Aquellos que no tengan la voluntad o la capacidad para cumplir con los procedimientos del ensayo clínico a criterio del investigador.