Bestem sikkerheden og dosis af EN001 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT) Type 1A

Inklusionskriterier:

1. Hanner og kvinder i alderen 19 til 75 år
2. Dem diagnosticeret med CMT type 1A ved en genetisk test
3. Dem, hvis CMTNS-v2-score er mere end 2 og 20 eller færre point, og sværhedsgraden af ​​sygdommen er mild til moderat
4. Dem, der har dorsalfleksion muskelsvaghed
5. Dem, der kan overholde kravene til kliniske forsøg
6. For kvinder i den fødedygtige alder, dem, der har en negativ uringraviditetstest ved screening
7. De, der bruger en medicinsk acceptabel præventionsmetode indtil klinisk forsøg besøg 7 (korttidsopfølgningsbesøg, 16 uger): hormonprævention, intrauterin enhed (IUD), intrauterint system (IUS), vasektomi, tubal ligering eller dobbeltbarriere metode ved hjælp af en cervikal hætte eller et mellemgulv med et mandligt kondom.
8. De, der frivilligt accepterer at deltage i denne undersøgelse og underskriver en IRB-godkendt samtykkeformular efter at være blevet informeret om karakteristikaene af dette kliniske forsøg forud for alle screeningstests

Ekskluderingskriterier:

1. Dem med andre neuromuskulære sygdomme, som efterforskeren vurderer, ikke kan deltage i det kliniske forsøg
2. Patienter diagnosticeret med type 1 eller type 2 diabetes
3. Dem med en historie med slagtilfælde eller cerebralt iskæmisk anfald inden for 12 måneder efter screening
4. Dem med en historie med koronararteriesygdomme såsom myokardieinfarkt eller ustabil angina inden for 12 måneder efter screening
5. De, der har gennemgået ortopædkirurgi på underekstremiteterne (knogle- og ledbåndskorrektion, kunstig ledindsættelse, osteotomi, artroskopisk kirurgi) inden for 6 måneder efter screening
6. Dem, der har ankelkontrakturer eller har en operation, der kan påvirke muskelstyrkevurderingen
7. Dem, der har erfaring med stamcelleterapi eller genterapi inden screening
8. De, der har deltaget i kliniske forsøg med kemiske syntetiske lægemidler før screening (undtagen når 5 gange halveringstiden er gået)
9. Patienter med ukontrolleret hypertension (hvis det systoliske blodtryk er 180 mmHg eller højere, eller det diastoliske blodtryk er 110 mmHg eller højere)
10. Hvis der er en anamnese med andre ondartede tumorer end basalcellekarcinom eller planocellulært karcinom, der forekommer i huden inden for 5 år efter screening
11. Dem, der diagnosticerede med aktiv lungetuberkulose
12. Immunsupprimerede patienter, som tager immunsuppressiva, kemoterapi, strålebehandling mv.
13. Psykiske patienter
14. Dem, der er gravide eller ammende
15. Dem med signifikant hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hæmatologisk, immunologisk, adfærdssygdom eller andre klinisk signifikante sygdomme, herunder maligne tumorer
16. De, der har en tidligere eller nuværende medicinsk tilstand, der kan have en negativ indvirkning på patientens sikkerhed, gør det vanskeligt at fuldføre behandlingen eller påvirker evalueringen af ​​kliniske forsøgsresultater efter investigatorens skøn
17. De, der ikke har viljen eller evnen til at overholde kliniske forsøgsprocedurer efter investigators skøn