Bestimmen Sie die Sicherheit und Dosis von EN001 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) Typ 1A

Einschlusskriterien:

1. Männer und Frauen im Alter von 19 bis 75 Jahren
2. Diejenigen, bei denen CMT Typ 1A durch einen Gentest diagnostiziert wurde
3. Diejenigen, deren CMTNS-v2-Score mehr als 2 und 20 oder weniger Punkte beträgt und der Schweregrad der Erkrankung leicht bis mittelschwer ist
4. Diejenigen, die eine Dorsalflexionsmuskelschwäche haben
5. Diejenigen, die die Anforderungen für klinische Studien erfüllen können
6. Für Frauen im gebärfähigen Alter, die beim Screening einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben
7. Diejenigen, die eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode bis zum klinischen Studienbesuch 7 (kurzfristiger Nachsorgebesuch, 16 Wochen) anwenden: hormonelle Empfängnisverhütung, Intrauterinpessar (IUP), Intrauterinsystem (IUS), Vasektomie, Tubenligatur oder Doppelbarriere Methode mit einer Portiokappe oder einem Diaphragma mit einem Kondom für Männer.
8. Diejenigen, die freiwillig der Teilnahme an dieser Studie zustimmen und eine vom IRB genehmigte Einverständniserklärung unterschreiben, nachdem sie vor allen Screening-Tests über die Merkmale dieser klinischen Studie informiert wurden

Ausschlusskriterien:

1. Personen mit anderen neuromuskulären Erkrankungen, die der Prüfarzt beurteilt, können nicht an der klinischen Studie teilnehmen
2. Patienten, bei denen Typ-1- oder Typ-2-Diabetes diagnostiziert wurde
3. Personen mit einer Vorgeschichte von Schlaganfall oder zerebraler ischämischer Attacke innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening
4. Personen mit einer Vorgeschichte von koronaren Herzkrankheiten wie Myokardinfarkt oder instabiler Angina pectoris innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening
5. Diejenigen, die sich innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening einer orthopädischen Operation an den unteren Extremitäten unterzogen haben (Knochen- und Bänderkorrektur, Einsetzen eines künstlichen Gelenks, Osteotomie, arthroskopische Operation).
6. Diejenigen, die Knöchelkontrakturen haben oder sich einer Operation unterziehen, die die Beurteilung der Muskelkraft beeinflussen kann
7. Diejenigen, die vor dem Screening Erfahrung mit Stammzelltherapie oder Gentherapie haben
8. Diejenigen, die vor dem Screening an klinischen Studien für chemisch-synthetische Drogen teilgenommen haben (außer wenn das 5-fache der Halbwertszeit abgelaufen ist)
9. Patienten mit unkontrollierter Hypertonie (wenn der systolische Blutdruck 180 mmHg oder höher oder der diastolische Blutdruck 110 mmHg oder höher beträgt)
10. Wenn in der Haut innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening andere bösartige Tumore als Basalzellkarzinom oder Plattenepithelkarzinom in der Vorgeschichte aufgetreten sind
11. Diejenigen, bei denen eine aktive Lungentuberkulose diagnostiziert wurde
12. Immunsupprimierte Patienten, die Immunsuppressiva, Chemotherapie, Strahlentherapie usw. einnehmen.
13. Patienten mit psychischen Erkrankungen
14. Diejenigen, die schwanger sind oder stillen
15. Personen mit signifikanten Herz-, Lungen-, Leber-, Nieren-, hämatologischen, immunologischen, Verhaltenserkrankungen oder anderen klinisch signifikanten Erkrankungen, einschließlich bösartiger Tumore
16. Diejenigen, die eine frühere oder aktuelle Erkrankung haben, die die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen, den Abschluss der Behandlung erschweren oder die Bewertung der Ergebnisse klinischer Studien nach Ermessen des Prüfarztes beeinflussen kann
17. Diejenigen, die nicht den Willen oder die Fähigkeit haben, die Verfahren der klinischen Prüfung nach Ermessen des Prüfarztes einzuhalten