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确定 EN001 在 Charcot-Marie-Tooth 病 (CMT) 1A 型患者中的安全性和剂量

2023年2月16日 更新者：ENCell

开放标签、剂量递增、1 期临床试验，以确定 EN001 在 Charcot-Marie-Tooth 病 (CMT) 1A 型患者中的安全性和剂量

开放标签、剂量递增、1 期临床试验，以确定 EN001 在 Charcot-Marie-Tooth 病 (CMT) 1A 型患者中的安全性和剂量

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是第一个在人体 (FIH)、3+3 设计的临床试验中评估安全性和耐受性并确定 EN001（同种异体脐带来源的间充质干细胞）治疗 Charcot-Marie 的最大耐受剂量 (MTD) -1A 型牙病 (CMT)。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

19年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 19至75岁的男性和女性
  2. 通过基因检测诊断为 1A 型 CMT 的人
  3. CMTNS-v2评分大于2分且≤20分，病情轻中度者
  4. 背屈肌无力者
  5. 符合临床试验要求者
  6. 对于有生育能力的女性，筛查时尿妊娠试验阴性的女性
  7. 在第 7 次临床试验访问（短期随访访问，16 周）之前使用医学上可接受的避孕方法的人：激素避孕、宫内节育器 (IUD)、宫内节育系统 (IUS)、输精管结扎术、输卵管结扎术或双屏障使用带有男用避孕套的宫颈帽或隔膜的方法。
  8. 在所有筛选试验前被告知本临床试验的特点后，自愿同意参加本研究并签署 IRB 批准的同意书的人

排除标准：

  1. 研究者判断不能参加临床试验的其他神经肌肉疾病者
  2. 诊断为 1 型或 2 型糖尿病的患者
  3. 筛选后 12 个月内有中风或脑缺血发作病史者
  4. 筛选后12个月内有心肌梗塞或不稳定型心绞痛等冠状动脉疾病病史者
  5. 筛选后6个月内接受过下肢骨科手术（骨和韧带矫正、人工关节植入、截骨术、关节镜手术）者
  6. 有踝关节挛缩或进行过可能影响肌肉力量评估的手术者
  7. 筛查前有过干细胞治疗或基因治疗经验者
  8. 筛选前参加过化学合成药物临床试验者（超过半衰期5倍时除外）
  9. 未控制的高血压患者（如果收缩压为 180 mmHg 或更高或舒张压为 110 mmHg 或更高）
  10. 如果在筛选后的 5 年内有除基底细胞癌或鳞状细胞癌以外的皮肤恶性肿瘤病史
  11. 确诊为活动性肺结核者
  12. 正在服用免疫抑制剂、化疗、放疗等的免疫抑制患者。
  13. 精神病患者
  14. 那些怀孕或哺乳期的人
  15. 患有重大心、肺、肝、肾、血液、免疫、行为疾病或其他有临床意义的疾病（包括恶性肿瘤）者
  16. 那些既往或当前的健康状况可能对受试者的安全产生不利影响，难以完成治疗或影响临床试验结果评估的研究者酌情决定
  17. 那些没有意愿或能力遵守研究者酌情决定的临床试验程序的人

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：剂量组A（低剂量）
参与者将在第 0 天静脉注射 (IV) 一次 EN001。
药品：EN001

EN001 静脉注射 (IV) 治疗 Charcot-Marie-Tooth 病 (CMT) 1A 型 每组剂量如下。

剂量组 A（低剂量）：5.0x10^5 个细胞/kg

其他名称：
  • EN001（同种异体脐带间充质干细胞）
药品：EN001

EN001 静脉注射 (IV) 治疗 Charcot-Marie-Tooth 病 (CMT) 1A 型 每组剂量如下。

剂量组 B（高剂量）：2.5x10^6 个细胞/kg

其他名称：
  • EN001（同种异体脐带间充质干细胞）
实验性的：B组剂量（高剂量）
参与者将在第 0 天静脉注射 (IV) 一次 EN001。
药品：EN001

EN001 静脉注射 (IV) 治疗 Charcot-Marie-Tooth 病 (CMT) 1A 型 每组剂量如下。

剂量组 A（低剂量）：5.0x10^5 个细胞/kg

其他名称：
  • EN001（同种异体脐带间充质干细胞）
药品：EN001

EN001 静脉注射 (IV) 治疗 Charcot-Marie-Tooth 病 (CMT) 1A 型 每组剂量如下。

剂量组 B（高剂量）：2.5x10^6 个细胞/kg

其他名称：
  • EN001（同种异体脐带间充质干细胞）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
任何不良事件 (AE)/严重不良事件 (SAE) 相关研究产品的参与者人数
大体时间：治疗后第 16 周
由 CTCAE v5.0 评估的具有治疗相关 AE/SAE 的参与者人数
治疗后第 16 周
确定 EN001 的剂量限制毒性 (DLT) 水平
大体时间：第 0 天给药后至第 4 周
在研究产品给药后 4 周内发生的不良事件中，根据 CTCAE v5.0 的 3 级或更高级别不良事件
第 0 天给药后至第 4 周
EN001 最大耐受剂量 (MTD) 水平的测定
大体时间：第 0 天给药后至第 4 周
在研究产品给药后 4 周内发生的不良事件中，根据 CTCAE v5.0 的 3 级或更高级别不良事件最大耐受剂量定义了评估的最大剂量水平，其中超过 6 名参与者中的 2 名参与者经历了剂量限制性毒性(DLT) 在剂量水平下。 六名参与者中的两名参与者经历 DLT 的剂量水平将是最大耐受剂量。
第 0 天给药后至第 4 周
生命体征异常的参与者人数
大体时间：从筛选到第 16 周

生命体征包括血压（mmHg）、脉搏（次/分钟）、呼吸频率（次/分钟）和体温（℃），将通过 CTCAE v 5.0 进行评估，以评估 EN001 的安全性和耐受性。

至少有一项具有潜在临床意义的异常生命体征发现的参与者人数被报告为治疗紧急不良事件 (TEAE)。
从筛选到第 16 周
具有临床显着体检异常的参与者人数
大体时间：从筛选到第 16 周

身体检查包括一般外观、头部、耳朵/眼睛/鼻子/喉咙、心血管、呼吸系统、腹部、皮肤、淋巴结、四肢、肌肉骨骼和神经系统，并将由 CTCAE v 5.0 进行评估，以评估 EN001的安全性和耐受性。

在体检中具有潜在临床显着异常的参与者数量被报告为 TEAE。
从筛选到第 16 周
实验室参数异常的参与者人数
大体时间：从筛选到第 16 周

实验室参数包括血液学、化学实验室测试、尿液分析、凝血测试和血浆病毒载量测试，并将由 CTCAE 5.0 进行评估，以评估 EN001 的安全性和耐受性。

具有至少一项潜在临床显着异常发现的参与者数量被报告为 TEAE。
从筛选到第 16 周
12 导联心电图 (ECG) 异常的参与者人数
大体时间：第 1 天从筛选到基线（给药前到输注结束和输注完成后 90 分钟）
根据 ECG 测量结果和结果进行测量
第 1 天从筛选到基线（给药前到输注结束和输注完成后 90 分钟）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：从筛选到治疗结束/停药访视（每位受试者最长约 5 年）
任何不良反应的发生、新血块的发展、肿瘤、免疫反应（如自身免疫反应）和死亡，和/或与研究产品相关的严重不良事件将分别按实际治疗组进行总结。
从筛选到治疗结束/停药访视（每位受试者最长约 5 年）
生命体征、身体检查结果和实验室参数异常的参与者人数
大体时间：从筛选到治疗结束/停药访视（每位受试者最长约 5 年）
将收集和分析生命体征、体格检查结果和实验室参数（如上所述）的异常情况，然后通过 CTCAE 5.0 进行评估，以评估 EN001 的长期安全性。
从筛选到治疗结束/停药访视（每位受试者最长约 5 年）
疾病严重程度 CMTNS-v2 评分相对于基线的变化
大体时间：第 0 天的筛选和基线（第 4 周后每个受试者最多约 5 年）
将收集并分析通过 CMTNS-v2 评分衡量的疾病严重程度，以评估 EN001 的探索性功效。
第 0 天的筛选和基线（第 4 周后每个受试者最多约 5 年）
步态和平衡功能相对于基线的变化
大体时间：第 0 天的筛选和基线（第 4 周后每个受试者最多约 5 年）
将收集并分析通过十米步行测试（10MWT）、功能障碍量表（FDS）和整体神经病变限制评分（ONLS）腿量表测量的步态和平衡功能，以评估 EN001 的探索性功效。
第 0 天的筛选和基线（第 4 周后每个受试者最多约 5 年）
肌肉损伤程度相对于基线的变化 (%)
大体时间：第 0 天的筛选和基线（第 4 周后每个受试者最多约 5 年）
将收集并分析通过下肢磁共振成像（MRI）扫描测量的肌肉损伤程度，以评估 EN001 的探索性功效。
第 0 天的筛选和基线（第 4 周后每个受试者最多约 5 年）
神经再生潜力相对于基线的变化
大体时间：第 0 天的筛选和基线（第 4 周后每个受试者最多约 5 年）
将收集并分析通过 MNCV、SNCV、CMAP 和 SNAP 测量的神经生成潜力，以评估 EN001 的探索功效。
第 0 天的筛选和基线（第 4 周后每个受试者最多约 5 年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ENCell

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年2月22日

初级完成 (实际的)

2022年12月20日

研究完成 (实际的)

2022年12月20日

研究注册日期

首次提交

2022年1月6日

首先提交符合 QC 标准的

2022年4月11日

首次发布 (实际的)

2022年4月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年2月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年2月16日

最后验证

2023年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ENCell_2020_02

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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